Pasithea Therapeutics宣佈FDA授予PAS-004罕見兒科疾病稱號（RPDD），用於治療1型神經纖維瘤病（NF 1）

罕見兒科疾病指定可能使帕西西婭有資格獲得優先審查收件箱（PPV）

邁阿密，2026年4月20日（環球新聞網）--帕西西婭治療公司（納斯達克：KTTA）（「Pasithea」或「公司」），一家臨牀階段生物技術公司，開發下一代大環MEK抑制劑PAS-004，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予PAS-004罕見兒科疾病稱號，用於治療1型神經纖維瘤病（NF 1）.

FDA為嚴重或危及生命的疾病授予RPDD，其中嚴重或危及生命的症狀主要影響出生至18歲的個體，影響美國不到200，000人。美國約有115，000人患有NF 1。

根據FDA的罕見兒科疾病優先審查收件箱計劃，獲得罕見兒科疾病新葯申請（NDA）或生物製品許可申請（BLA）批准的申辦者可能有資格獲得優先審查收件箱（「PPV」），該收件箱可以兑換以獲得優先審查收件箱，以獲得不同產品后續上市申請的優先審查。PPV可能會出售或轉讓給另一家贊助商。過去12個月，披露的PPV銷售額在1.5億至2.05億美元之間。

Pasithea首席執行官Tiago Reis Marques博士表示：「我們很高興獲得美國FDA針對NF 1患者的PAS-004項目的罕見兒科疾病認定。」「PAS-004的指定強化了PAS-004解決這種嚴重疾病的潛力。」

PAS-004迄今為止已獲得以下FDA監管機構認定：孤兒藥認定、快速通道認定和罕見兒科疾病認定。

該公司目前正在患有症狀性、無法手術、切除不完全或複發性NF 1-PN的成年參與者中進行一項PAS-004的1/1b期多中心、開放標籤、劑量增加試驗（NCT 06961565）。

關於NF 1- PN叢狀神經纖維瘤（PN）是起源於神經髓鞘的腫瘤，穿過神經和周圍生長，可能涉及多個神經分支。百分之三十至五十（30-50%）的NF 1患者會攜帶PN，從而可能發生惡性轉化。與PN相關的疾病主要是由腫瘤對周圍結構的直接影響引起的，當它們壓迫重要器官或變得惡性時，可能會危及生命。

Pasithea是一家臨牀階段的生物技術公司，主要專注於其主要候選藥物PAS-004的研究和開發，PAS-004是一種下一代大環MEK抑制劑，用於治療RASopathies，MAPK通路驅動的腫瘤和其他疾病。該公司目前正在對晚期癌症患者進行1期臨牀試驗（NCT 06299839），並在1型神經纖維瘤病（NF 1）相關叢狀神經纖維瘤患者中進行1/1b期臨牀試驗，這些患者有症狀和不可手術，不完全切除或複發性PN（NCT 06961565）。

前瞻性陳述

本新聞稿包含構成根據1995年《私人證券訴訟改革法案》安全港條款做出的「前瞻性陳述」的聲明。這些前瞻性陳述包括有關公司正在進行的PAS-004在晚期癌症患者中的1期臨牀試驗、公司正在進行的PAS-004在成人NF 1患者中的1/1b期臨牀試驗以及PAS-004的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）、藥效學（PD）和初步療效的陳述，以及所有其他陳述，除了歷史事實陳述之外，有關公司對其業務未來事件的當前觀點和假設，以及有關公司計劃、假設、期望、信念和目標、公司當前和未來業務戰略的成功的其他陳述、產品開發、臨牀前研究，臨牀研究、臨牀和監管時間表、市場機會、競爭地位、業務戰略、潛在增長和融資機會以及其他具有預測性的陳述。前瞻性陳述受多種條件的約束，其中許多條件超出了公司的控制範圍。雖然公司認為這些前瞻性陳述是合理的，但不應過度依賴任何此類前瞻性陳述，這些陳述基於本新聞稿發佈之日公司獲得的信息。這些前瞻性陳述基於當前的估計和假設，並受到各種風險和不確定性的影響，包括未來的臨牀試驗結果可能與迄今為止觀察到的結果不匹配、可能是負面或模糊的，或可能達不到監管機構批准所需的統計意義水平的風險，以及公司最新年度報告中規定的其他因素10-K表格，向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表格季度報告和其他文件。因此，實際結果可能會有重大差異。除法律要求外，公司沒有義務在本新聞稿發佈之日后更新這些聲明，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

帕西西婭治療聯繫人

Patrick Gaynes投資者關係pgaynes@pasithea.com