研究公司表示，美國FDA加速批准藥物需要更高的透明度

作者：Sneha SK

4月16日（路透社）--有影響力的藥品定價機構臨牀與經濟審查研究所（ICER）在周四的一份報告中表示，美國食品和藥物管理局在加速批准某些藥物時應該更加透明。

FDA的加速批准途徑通過使用替代終點，加快了對未獲得批准治療的嚴重疾病藥物的授權，替代終點是無需直接測量臨牀益處即可預測臨牀益處的標誌物，從而顯着縮短了贏得監管機構批准所需的時間。

然而，在加速批准途徑下獲得批准的藥物的製造商仍必須進行確認性試驗，以驗證預期的臨牀效益。

今年獲得加速批准的藥物包括Denali Therapeutics的DNLI.O罕見病藥物Avlayah和Rocket Pharmaceuticals的RCKT.O針對兒童疾病的基因療法Kresladi。

加速批准該途徑下的藥物引起了有關這些治療的安全性和有效性的問題。例如，2021年，Biogen的阿爾茨海默病藥物Aduhelm因FDA在沒有明確證據證明患者受益的情況下加速批准而面臨爭議。三年后，製藥商放棄了這種治療。

ICER首席執行官莎拉·埃蒙德（Sarah Emond）告訴路透社，一些人擔心，更嚴格的證據標準意味着在該途徑下批准的藥物減少，而另一些人則表示，太多藥物在證據薄弱且沒有必要的確認后續行動的情況下獲得批准。

去年，FDA發佈了新的指南，澄清了其對加速批准的臨牀證據要求的立場，例如開發「合理可能」預測臨牀益處的替代終點。

更清楚

ICER的報告建議了幾項政策選擇和檢查來改善加速批准途徑，例如加強替代終點的選擇、要求諮詢委員會進行加速批准審查以及提高決策透明度。

報告稱：「臨牀試驗和證據質量的評分系統可以使FDA能夠跟蹤AA途徑隨時間和研究申辦者之間的表現，並可以作為預警系統，以識別存在延迟或未能提供必要數據以轉換為完全批准的風險的試驗。」

它還建議將加速批准藥物的覆蓋範圍與公平、基於價值的定價聯繫起來，隨着更多證據的出現更新價格，並在沒有替代治療方法時限制患者的費用分擔。

其他提案包括提高執行要求，以完成確認性試驗，並按藥物類別或疾病領域進行有針對性的重新審查，優先考慮證據中最不確定性的藥物。

（Sneha SK在班加羅爾報道; Diti Pujara編輯）

（（Sneha. thomsonreuters.com;））