ProQR宣佈與Ginkgo Bioworks合作並組建人工智能諮詢委員會

荷蘭萊頓和馬薩諸塞州劍橋2026年4月8日（環球新聞網）-- ProQR Therapeutics NV（納斯達克股票代碼：PRQR）（ProQR）是一家致力於通過基於其專有Axiomer™ RNA編輯技術平臺的變革性RNA療法改變生活的公司，今天宣佈了其人工智能戰略，以增強Axiomer平臺上的發現能力，包括與Ginkgo Bioworks的合作伙伴關係以及成立人工智能顧問委員會。

該公司將於美國東部時間2026年4月8日上午10點舉辦虛擬投資者和分析師活動，會上將進一步討論這些進展，作為對其管道和平臺更廣泛更新的一部分。

「在過去的18個月里，我們開發了一種人工智能模型，該模型顯着加速和改進了藥物發現中編輯寡聚核酸的速度，」丹尼爾·A·説。de Boer，ProQR創始人兼首席執行官。「我們歡迎人工智能諮詢委員會的傑出成員，他們正在幫助我們最大限度地發揮人工智能支持的藥物發現對患者的影響。」

德波爾繼續説道：「我們很高興宣佈與Ginkgo Bioworks建立合作伙伴關係，為我們提供了訪問他們最先進的自主實驗室的機會，從而實現高通量數據生成，以進一步擴大我們基於人工智能的藥物發現規模。」

與Ginkgo Bioworks的戰略合作伙伴關係

ProQR與Ginkgo Bioworks的合作使ProQR可以訪問Ginkgo的50多臺儀器自主實驗室Nebula。Ginkgo的自主實驗室通過提高數據生成吞吐量和速度，消除了人工智能藥物發現的主要瓶頸。這一能力預計將提高實驗數據生成的規模和速度，實現更高效的發現時間表，並提高ProQR發現人工智能模型預測候選藥物的能力。Ginkgo針對該合作伙伴關係對ProQR進行了戰略股權投資。

支持人工智能的程序

ProQR預計將將使用其人工智能發現方法生成的第一個程序推進到臨牀中，預計將於2026年中期提交臨牀試驗申請（MTA），預計將於2026年底獲得初步臨牀數據。該公司將在今天晚些時候的投資者和分析師活動上提供有關其人工智能支持的藥物發現、人工智能生成的開發候選產品及其臨牀試驗計劃的更多細節（詳情如下）。

人工智能諮詢委員會

ProQR成立了一個由人工智能和techbio領域的領導者組成的人工智能諮詢委員會，以支持公司Axiomer人工智能戰略的制定。諮詢委員會將就ProQR如何在其發現工作中應用人工智能提供指導，包括最佳實踐、新興方法和該領域的見解，幫助加速藥物發現和Axiomer編輯寡聚酸的優化。

ProQR AI諮詢委員會成員包括：

2026年4月8日虛擬投資者和分析師活動

ProQR將於今天舉辦投資者和分析師活動。在此次活動中，ProQR將展示其更廣泛的RNA編輯管道和平臺，宣佈將在跑道上讀取臨牀數據的新項目，並公佈AX-0810的主要適應症。

活動詳情和註冊

關於Axiomer™

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述都是前瞻性陳述，通常用「繼續」、「預期」、「相信」、「可能」、「估計」、「預期」、「目標」、「意圖」、「期待」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「將」、「將」和類似表達方式來表示。此類前瞻性陳述包括但不限於有關我們的業務、技術、戰略、臨牀前和臨牀模型數據的陳述;我們的管道目標和即將到來的戰略優先事項以及與之相關的里程碑;我們的領先開發管道計劃的持續推進，包括正在進行和計劃中的臨牀試驗;我們與Ginkgo的合作伙伴關係及其預期收益;關於AI加速Axiomer™發現的能力的預期;關於預期CTA備案和我們新項目初始臨牀數據發佈的預期和時間安排;關於AI顧問委員會的作用及其預期受益的預期;正在進行的AX-0810在NCP中治療膽汁郁積性疾病的I期臨牀研究，包括AX-0810的主要適應症;我們的Axiomer平臺的持續開發和進步;我們的Axiomer RNA編輯寡聚酸和候選產品的治療潛力;我們的臨牀前研究以及其他開發和管道活動的時間、進展和結果，包括與此相關的數據的發佈;以及我們技術和候選產品的潛力。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設以及截至本新聞稿發佈之日管理層可獲得的信息。由於多種原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險、不確定性和其他因素，包括我們最近提交的年度報告的某些部分20-F表格。這些風險和不確定性包括，我們和我們的合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他開發活動的成本、時間和結果，其運營和活動可能會放緩或停止，短缺以及全球市場供應和物流的壓力、經濟制裁和國際關税;我們的臨牀前和臨牀項目按規定的時間表啟動和執行的可能性，以及對我們的合同研究組織的依賴以及及時招募受試者和患者以推進我們的臨牀試驗的可預測性，維持自己的運營;我們依賴合同製造商供應研發材料以及合同製造商供應中斷的風險;未來數據改變早期臨牀試驗的初始和初步結果的可能性;啟動並繼續推進和進展所需的申請或許可監管審查的持續時間和結果的不可預測性我們的臨牀項目;確保、維護和實現與合作伙伴合作（包括與禮來合作）的預期利益的能力;知識產權可能受到損害、無法獲得以及獲得知識產權的成本;在研發中生成新數據時可能出現的安全性或有效性問題;一般業務、運營、財務和會計風險，以及與第三方的訴訟和糾紛相關的風險;以及全球經濟發展、地緣政治事件和衝突、高通脹、利率上升、關税以及美國政策和監管環境發生重大變化的可能性。鑑於這些風險， 由於不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，並且即使未來出現新信息，我們也沒有義務更新這些前瞻性陳述，除非法律要求。

ProQR正在開創一種名為Axiomer™的下一代RNA鹼基編輯技術，該技術可能會為不同類型疾病開發出一類新型藥物。Axiomer™「編輯寡核苷酸」（EON）使用人類細胞中存在的稱為ADAR（作用於RNA的腺苷脱氨酶）的分子機制，以高度特異性和靶向的方式介導RNA的單核苷酸變化。Axiomer™ EON旨在招募和引導內源性表達的ADAR，將RNA中的腺苷（A）改變為肌苷（I）-肌苷被翻譯為鳥苷（G）-將具有致病突變的RNA糾正回正常（野生型）RNA、調節蛋白質表達或改變蛋白質，使其具有有助於預防或治療疾病的新功能。

關於ProQR

ProQR Therapeutics致力於通過創造變革性的RNA療法來改變生活。ProQR正在開創一種名為Axiomer™的下一代RNA技術，該技術使用細胞自身名為ADAR的編輯機制在RNA中進行特定的單核苷酸編輯，以逆轉突變或調節蛋白質表達，並可能產生一類新型藥物，用於治療罕見和流行疾病，但需求未得到滿足。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在考慮患者和親人的情況來發展我們的管道。

請訪問www.proqr.com瞭解有關ProQR的更多信息。

前瞻性陳述

ProQR Therapeutics NV

投資者和媒體聯繫方式：Sarah Kiely ProQR Therapeutics NV T：+1 617 599 6228 skiely@proqr.com或投資者聯繫方式：Peter Kelleher LifeSci Advisors T：+1 617 430 7579 pkelleher@lifesciadvisors.com