Beam Therapeutics宣布在《新英格兰医学杂志》发表针对镰状细胞病（SCD）患者的risto-cel的BEACON 1/2期数据

权威出版物进一步证实了risto-cel在治疗伴有严重血管阻塞危象（VOCs）的镰状细胞病（SCD）方面具有持久性和差异化的临床数据。

最初在ASH会议上公布的数据来自31名镰状细胞贫血症患者，结果表明，平均仅需一次细胞采集周期和快速植入，即可显著改善红细胞功能障碍并缩短住院时间。

预计最早将于2026年底向美国生物制品许可申请（BLA）提交risto-cel的申请。

马萨诸塞州剑桥，2026年4月1日（GLOBE NEWSWIRE） —— Beam Therapeutics Inc. （纳斯达克股票代码：BEAM）是一家通过碱基编辑技术开发精准基因药物的生物技术公司，今日宣布其正在进行的1/2期BEACON临床试验的数据已发表于《新英格兰医学杂志》 （NEJM）。该试验评估了ristoglogene autogetemcel（risto-cel，原名BEAM-101）治疗伴有严重血管阻塞危象（VOC）的镰状细胞病（SCD）的疗效。Risto-cel是一种在研的自体细胞疗法，有望成为治疗SCD的同类最佳疗法。

“ 《新英格兰医学杂志》上发表的 BEACON 试验的这些中期数据凸显了 risto-cel 的潜力，它能够通过减少严重的疼痛危机和影响生活质量和寿命的进行性并发症，为镰状细胞病患者的生活带来变革性的改变，”丹娜-法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心血液科副主任、NEJM 论文的通讯作者 Matthew M. Heeney 医学博士说。 “在所提供的数据中，risto-cel展现出与清髓性预处理方案一致的可接受安全性，以及令人鼓舞的疗效，包括快速植入和诱导非镰状胎儿血红蛋白水平维持在60%以上，同时将镰状血红蛋白水平降低至40%以下，从而达到与镰状细胞性状相似的保护性血红蛋白比例。这些变化改善了溶血指标，缓解了贫血，并且植入后未报告严重的血管闭塞危象（VOC）。Risto-cel有望显著改变镰状细胞病（SCD）的病理生理过程，并改善患者的预后。”

《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的数据最近已在第67届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上公布，并持续展现了risto-cel的差异化治疗优势。截至2025年8月6日的数据截止日期，共有31例伴有严重血管阻塞危象（VOC）的镰状细胞病（SCD）患者在BEACON I/II期临床试验中接受了risto-cel治疗，这些患者被纳入安全性和有效性分析。随访时间为0.3至20.4个月。risto-cel高效的细胞采集和生产工艺，结合碱基编辑带来的高且可预测的产量，使得患者仅需一个干细胞采集周期即可完成risto-cel的生产。从开始采集细胞到药物产品放行的中位时间为2.9个月，从开始采集细胞到给药的中位时间为4.5个月。接受瑞斯托-赛治疗后，患者骨髓重建迅速且效果显著，移植后未发生任何研究者报告的严重血管闭塞危象（VOC）。患者平均胎儿血红蛋白（HbF）水平超过60%，相应的血红蛋白S（HbS）平均持续降低至40%以下。总血红蛋白水平迅速升高，所有患者在输血清除后贫血症状均得到缓解，瑞斯托-赛治疗后所有患者的关键溶血指标均恢复正常或有所改善。瑞斯托-赛治疗后，血液中所有镰状细胞参数均下降至与镰状细胞性状携带者相当的水平。瑞斯托-赛的安全性与白消安预处理、自体造血干细胞移植（HSCT）以及原发性镰状细胞病（SCD）患者一致。

“除了令人信服的安全性和有效性数据外，更令人鼓舞的是，细胞采集、制备和移植过程中通常繁琐且具有挑战性的操作环节也呈现出良好的发展趋势，并且在多个中心之间保持一致性，”明尼苏达大学儿科血液和骨髓移植及细胞疗法副教授、NEJM论文第一作者Ashish Gupta医学博士、公共卫生硕士表示。“risto-cel细胞采集周期少、植入迅速且输血需求低，因此有望改善患者的治疗体验，并降低治疗中心的资源消耗。”

Beam公司首席医疗官Amy Simon医学博士表示：“Risto-cel体现了我们对碱基编辑如何催生一类新型精准基因药物的愿景，旨在为患者带来显著且持久的疗效。基于迄今为止BEACON研究产生的所有数据以及优化的治疗和生产工艺，我们相信risto-cel有潜力成为同类最佳药物。据估计，美国约有1万名镰状细胞贫血症（SCD）患者符合基因治疗的条件，随着这些疗法的普及，预计市场需求将显著增长，risto-cel在这一不断增长的市场中占据有利地位。我们正致力于推进risto-cel的研发，计划最早于2026年底提交生物制品许可申请（BLA），并尽快将这种疗法带给患者。”

BEACON试验的成人组和青少年组已于2025年中期完成全部受试者招募，所有剂量药物的生产已于2025年12月完成。FDA此前已授予risto-cel孤儿药资格认定和再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。Risto-cel也已被FDA纳入化学、生产和控制开发及准备试点（CDRP）项目。

完整的出版物“HBG1 和 HBG2 启动子的碱基编辑治疗镰状细胞病”发表于 2026 年 4 月 1 日的《新英格兰医学杂志》 。

关于 ristoglogene autogetemcel（risto-cel，以前称为 BEAM-101）
Risto-cel 是一种用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的研究性基因修饰细胞疗法。该疗法为一次性疗法，使用自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC)，这些细胞的 HBG1/2 基因启动子区域经过碱基编辑，并通过造血干细胞移植手术进行输注。Risto-cel 的编辑旨在抑制转录抑制因子 BCL11A 与启动子的结合，同时不影响 BCL11A 的表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白 (HbF) 的生成，模拟遗传性胎儿血红蛋白持续存在症中自然发生的变异体的作用。HbF 是发育和生命早期主要的血红蛋白变体。 risto-cel 的安全性和有效性正在 BEACON 1/2 期研究中进行评估，这是一项针对患有严重血管阻塞危象 (VOC) 的 SCD 患者的开放标签、单臂、多中心试验。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因中的单点突变E6V引起。这种突变导致镰状血红蛋白（HbS）聚集形成长而僵硬的分子，在低氧条件下使红细胞弯曲成镰刀状。镰状细胞阻塞血管并过早死亡，最终导致贫血、剧烈疼痛（危象）、感染、中风、器官衰竭和过早死亡。SCD是美国最常见的遗传性血液疾病，据估计，美国约有10万人患有此病，全球约有800万人患病。

关于 Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于打造领先的、完全整合的精准基因药物平台。为实现这一愿景，Beam 构建了一个集基因编辑、递送和内部生产能力于一体的平台。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为核心，这项专有技术旨在对靶向基因组序列进行精确、可预测且高效的单碱基改变，而不会造成 DNA 双链断裂。这项技术有望催生多种潜在的治疗性编辑策略，Beam 正利用这些策略推进其多元化的碱基编辑项目组合。Beam 是一家以价值观为导向的企业，致力于员工发展、前沿科学研究，并立志为罹患重疾的患者提供终身治愈方案。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。投资者应注意，不应过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括在镰状细胞贫血症（SCD）方面的应用；我们推进risto-cel项目的计划和预期时间安排；以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治愈性、精准基因药物的能力。每项前瞻性陈述均受重要风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管批准和商业化候选产品的能力，这可能比计划花费的时间更长或成本更高；我们筹集额外资金的能力，可能无法获得；我们获得、维持和执行候选产品的专利和其他知识产权保护的能力；我们的候选产品能否获得启动或继续人体临床试验所需的监管批准的不确定性；我们产品候选药物的临床前测试以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或后续临床试验的结果或成功；我们临床试验的启动、受试者招募以及预期推进时间可能比预期更长；我们的产品候选药物（包括我们赖以给药的给药方式）可能导致严重不良事件；我们的产品候选药物可能出现生产或供应中断或失败；与竞争产品相关的风险；以及我们在截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中“风险因素概要”和“风险因素”标题下列出的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。可能导致我们实际结果与预期结果存在差异的因素或事件可能不时出现，我们无法预测所有这些因素或事件。除适用法律可能要求的情况外，我们不承担因新信息、未来发展或其他原因而更新任何前瞻性声明的义务。

披露声明：Matthew M. Heeney 医学博士和 Ashish Gupta 医学博士、公共卫生硕士为 Beam Therapeutics 提供咨询服务。

联系方式：
投资者：
霍莉·曼宁
Beam Therapeutics
hmanning@beamtx.com

媒体：
乔西·巴特勒
1AB
josie@1abmedia.com