Caribou Biosciences宣布FDA授予CB-011一种异基因抗BCMA CAR-T细胞疗法的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

-- 基于令人鼓舞的初步临床数据，包括先前披露的推荐剂量，RMAT 获批用于扩展研究，该研究纳入了 12 名未接受过 BCMA 治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 患者，总缓解率 (ORR) 为 92%，完全缓解率 (CR) ≥ 75%，微小残留病灶 (MRD) 阴性率为 91%。--

CaMMouflage 1期临床试验正在进行剂量扩展入组，包括未接受过BCMA治疗和已接受过BCMA治疗的受试者；预计2026年将公布初始剂量扩展和更长时间的剂量递增随访数据。

加州伯克利，2026年3月31日（GLOBE NEWSWIRE） ——领先的临床阶段CRISPR基因编辑生物制药公司Caribou Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：CRBU）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予CB-011用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的再生医学先进疗法（RMAT）认定。CB-011是一种同种异体抗BCMA CAR-T细胞疗法，目前正在该公司正在进行的开放标签、多中心CaMMouflage I期临床试验中进行评估，该试验旨在评估r/r MM患者的疗效。

“由于等待时间长和生产限制，美国只有十分之一的多发性骨髓瘤患者能够接受CAR-T细胞疗法，”西奈山多发性骨髓瘤卓越中心CAR-T和干细胞移植临床项目主任、CaMMouflage试验的研究者Adriana Rossi医学博士表示，“这凸显了复发或难治性疾病患者在治疗方面面临的巨大缺口。像CB-011这样的现成CAR-T细胞疗法有望弥合这一缺口，为更广泛的患者群体提供便捷的治疗选择。”

如2025年11月报道，该公司CaMMouflage I期临床试验的剂量递增阶段已治疗了48名患者。450×10⁶^个CAR-T细胞剂量被选为推荐扩增剂量（RDE）。在剂量递增阶段，12名未接受过BCMA治疗的患者接受了RDE治疗；截至2025年9月24日的数据截止日期，该队列的疗效结果包括：总缓解率（ORR）为92%（11/12），≥完全缓解率（CR）为75%（9/12），微小残留病灶（MRD）阴性率为91%（10/11，可评估）。CB-011展现出可控的安全性，在任何剂量水平下均未观察到移植物抗宿主病、免疫效应细胞相关性肠炎、帕金森综合征或颅神经麻痹病例。截至数据截止日期，在接受 CB-011 治疗并采用选定的淋巴清除 (LD) 方案 (N=35) 的患者中，≥25% 的患者出现治疗期间出现的不良事件 (TEAE) 如下：中性粒细胞减少症 (80%)、贫血 (60%)、血小板减少症 (49%)、感染 (49%)、头晕 (31%)、细胞因子释放综合征 (31%)、疲乏 (31%)、白细胞减少症 (29%)、食欲下降 (29%)、便秘 (26%) 和发热 (26%)。

“FDA授予CB-011 RMAT资格，既认可了多发性骨髓瘤领域巨大的未满足医疗需求，也肯定了我们在CaMMouflage试验中迄今为止所看到的令人鼓舞的临床数据，”Caribou Biosciences首席医疗官Tina Albertson医学博士表示。“剂量递增试验的数据凸显了CB-011作为复发或难治性多发性骨髓瘤最佳同种异体CAR-T细胞疗法的潜力。我们期待与FDA就CB-011的未来临床开发展开讨论，并在今年继续招募BCMA初治患者和BCMA治疗患者进行剂量扩展试验的同时，公布更多数据。”

RMAT（研发药物优先权）认定是一项专门旨在加快有前景的候选疗法的研发和审查流程的项目，这些候选疗法旨在满足患有严重疾病的患者尚未满足的医疗需求。该认定在药物研发过程中具有重要优势，旨在促进和加快研发和监管审查，包括在满足相关标准的情况下，使候选药物有资格获得优先审查、滚动审查和加速审批。

关于 CB-011
CB-011 是一种异体抗 BCMA CAR-T 细胞疗法，目前正在评估其在复发或难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 患者中的疗效。据 Caribou 所知，CB-011 是首个进入临床的异体 CAR-T 细胞疗法，其通过基因工程改造，利用免疫掩蔽策略发挥疗效，具体方法是敲除 B2M 基因并插入 B2M-HLA-E 融合蛋白，以抑制免疫介导的排斥反应。FDA 已授予 CB-011 治疗 r/r MM 的再生医学先进疗法 (RMAT) 资格、快速通道资格和孤儿药资格。

关于 CaMMouflage 1 期临床试验
CaMMouflage 临床试验是一项多中心、开放标签的 I 期临床试验，旨在评估 CB-011 在接受过至少三线既往治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 成人患者中的疗效。该试验采用 3+3 剂量递增设计，在 48 例患者中评估了 CB-011 在多个剂量水平和两种不同的淋巴细胞清除 (LD) 方案下的安全性和有效性。 13 名患者接受了单剂量 CB-011（50x10 ⁶ [N=3]、150x10 ⁶ [N=7] 和 450x10 ⁶ [N=3] CAR-T 细胞）治疗，同时接受 300 mg/m ²环磷酰胺和 30 mg/m ²氟达拉滨每日一次，连续三天的低剂量方案；35 名患者接受了单剂量 CB-011（150x10 ⁶ [N=6]、300x10 ⁶ [N=13]、450x10 ⁶ [N=13] 和 800x10 ⁶ [N=3] CAR-T 细胞）治疗，同时接受 500 mg/m ²环磷酰胺和 30 mg/m ²氟达拉滨每日一次，连续三天的低剂量方案。该试验正在进行剂量扩展部分，将评估 CB-011 在 450×10⁶^个CAR-T 细胞剂量下，联合选定的 LD₅₀ 剂量环磷酰胺 500 mg/ ^m²和氟达拉滨 30 mg/ ^m² （每日一次，连续三天）的安全性和有效性。有关 CaMMouflage 试验 ( NCT05722418 ) 的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov 。

关于 Caribou Biosciences, Inc.
Caribou是一家专注于CRISPR基因编辑技术的临床阶段生物制药公司，致力于为罹患绝症的患者开发变革性疗法。Caribou基于其chRDNA基因编辑技术的基因编辑平台能够以极高的精准度开发出增强疗效的细胞疗法，从而有效对抗疾病。Caribou专注于vispacabtagene regedleucel（vispa-cel）和CB-011这两款即用型CAR-T细胞疗法，它们有望为血液系统恶性肿瘤患者提供广泛且快速的治疗途径。请关注@CaribouBio，或访问www.cariboubio.com了解更多信息。

前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“可以”、“打算”、“目标”、“预测”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等词语，或这些词语的否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些前瞻性陈述包括但不限于有关公司CAR-T细胞疗法候选产品临床试验的启动、时间安排、进展、策略、计划、目标、预期（包括结果）的任何陈述，包括公司关于在2026年报告剂量扩展数据以及来自其正在进行的CB-011治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CaMMouflage 1期临床试验的剂量递增的长期随访数据的预期；公司对与FDA就CB-011未来临床开发进行的讨论的预期；公司成功开发CAR-T细胞疗法候选产品并获得和维持这些候选产品监管批准的能力；公司临床试验证明其CAR-T细胞疗法候选产品安全性和有效性的可能性；公司CAR-T细胞疗法候选产品的有益特性、安全性、有效性、治疗效果和潜在优势；以及公司CAR-T细胞疗法候选产品监管申报和批准的预期时间或可能性。管理层认为，这些前瞻性陈述在作出时是合理的。然而，此类前瞻性陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于：同种异体CAR-T细胞疗法产品开发中固有的风险；与公司当前和未来临床试验的启动、成本、时间安排、进展和结果相关的不确定性；初步、中期或阶段性临床试验数据最终可能无法预测其CAR-T细胞疗法候选产品的安全性和有效性，或者随着患者招募的继续和更多患者数据的获得，临床结果可能会有所不同；在收到并充分评估更多数据后，可能会得出不同的结论或考虑因素；获得关键监管意见和批准的能力；以及与其有限的运营历史、净运营亏损历史、财务状况以及其根据需要筹集额外资金以资助其运营和CAR-T细胞疗法候选产品开发的能力相关的风险，包括其能否为其vispa-cel的关键性3期临床试验提供全额资金；以及Caribou不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险因素，包括其截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及随后提交给SEC的文件。鉴于这些前瞻性陈述存在重大不确定性，您不应将前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律要求外，Caribou 不承担因任何原因公开更新任何前瞻性声明的义务。

Caribou Biosciences, Inc. 联系方式：
佩吉·沃瓦尔德博士
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