Palvella Therapeutics 发布2025财年财务结果并提供公司更新

用于治疗微囊性淋巴管畸形（微囊性LMs）的QTORIN™雷帕霉素新药申请（NDA）进展顺利，计划于2026年下半年提交。

加快QTORIN™雷帕霉素在美国的上市准备工作，用于治疗微囊性淋巴管瘤；有望成为首个获得FDA批准的疗法，并成为一线标准治疗方案，用于治疗这种影响美国约3万多名确诊患者的严重终身疾病。

计划于2026年下半年启动QTORIN™雷帕霉素治疗皮肤静脉畸形的3期临床试验。

计划于2026年第二季度启动QTORIN™雷帕霉素治疗临床显著性血管角化瘤的II期临床试验。

计划于2026年下半年启动QTORIN™匹伐他汀治疗播散性浅表光化性角化病的II期临床试验。

截至2025年12月31日，预计现金约为2.74亿美元，其中包括2026年2月股权融资的净收益；截至2025年12月31日，现金及现金等价物为5800万美元。

公司将于今天美国东部时间上午 8:30 召开电话会议

宾夕法尼亚州韦恩，2026 年 3 月 31 日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于开发和商业化新型疗法以治疗患有严重、罕见皮肤病和血管畸形（目前尚无美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的疗法）的临床阶段生物制药公司 Palvella Therapeutics, Inc.（简称“Palvella”或“公司”）（纳斯达克股票代码：PVLA）今日公布了截至 2025 年 12 月 31 日的全年财务业绩，并提供了公司最新动态。

“2025 年是 Palvella 的里程碑之年，我们把这股势头延续到了 2026 年，在治疗微囊性淋巴管畸形方面，SELVA 的 3 期临床试验取得了积极的成果，这标志着公司取得了重大里程碑式的进展，并使我们走上了在 2027 年上半年获得 FDA 首次批准的道路，”Palvella 的创始人兼首席执行官 Wes Kaupinen 表示。 “继SELVA试验结果公布后，我们通过超额认购的2.3亿美元融资显著增强了资产负债表，从而加快了在美国上市的准备工作，并继续推进基于QTORIN™平台的新型外用候选药物的研发。在突破性疗法、快速通道和孤儿药资格认定的支持下，我们目前专注于推进QTORIN™雷帕霉素的新药申请，同时为计划中的美国独立商业上市做好准备。我们相信，这一发展势头将助力我们实现愿景，即成为领先的罕见病生物制药公司，致力于解决目前尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病和血管畸形。”

近期研发亮点

QTORIN™ 雷帕霉素用于治疗微囊性肝门静脉高压症

• 2026年2月，公布了SELVA 3期研究的积极初步结果：
  • 主要终点指标在微囊性淋巴管畸形研究者总体评估（mLM-IGA）方面取得了统计学意义上的显著改善（平均变化 +2.13；p<0.001）。
  • 在预先设定的关键次要终点（p<0.001）和所有四个次要疗效终点（所有p<0.001）上均达到统计学意义。
  • 在第 24 周，95% 的 6 岁及以上完成疗效评估期的试验参与者在 mLM-IGA 评分上有所改善。
  • 在第 24 周，完成疗效评估期的 6 岁及以上试验参与者中，86% 的人在 mLM-IGA 评分中被评为“显著改善”（+2）或“非常显著改善”（+3）。
  • QTORIN™ 雷帕霉素耐受性良好，未报告与药物相关的严重不良事件，且所有受试者在所有时间点的全身雷帕霉素水平均低于 2ng/mL。
  • 完成疗效评估期的受试者中，98%选择在后续的治疗延长期内继续接受QTORIN™雷帕霉素治疗。
• 2025 年第四季度，FDA 将 FDA 孤儿药资助计划第二年的非稀释性收益授予 SELVA 试验。
• 2026 年 3 月，向 FDA 提交了新药申请前会议请求，预计会议将于 2026 年第二季度举行。
• NDA 计划正在进行中，预计将于 2026 年下半年提交。
  

QTORIN™ 雷帕霉素用于治疗皮肤静脉畸形（皮肤 VMs）

• 2025 年 12 月，公布了 TOIVA 2 期研究的积极主要疗效结果，在多个预先设定的临床医生报告和患者报告的疗效终点上达到了统计学意义，包括动态变化终点和静态严重程度终点。
  • 在第 12 周，73% 的试验参与者（15 名参与者中的 11 名）的总体皮肤静脉畸形研究者总体评估（总体 cVM-IGA）有所改善；在第 12 周，67% 的试验参与者（15 名参与者中的 10 名）的总体 cVM-IGA 被评为“明显改善”（+2）或“非常明显改善”（+3）。
• 最近与 FDA 完成了突破性疗法认定初步咨询会议；计划于 2026 年第二季度提交突破性疗法认定申请。
• 计划于 2026 年下半年启动 3 期临床试验。

QTORIN™ 雷帕霉素，用于治疗具有临床意义的血管角化瘤

• 将 QTORIN™ 雷帕霉素的开发扩展到具有临床意义的血管角化瘤，这是一种浅表淋巴畸形，可引起出血、疼痛、功能障碍和感染风险，且无自发消退的倾向；目前尚无 FDA 批准的疗法可用于治疗估计超过 50,000 名美国确诊患者。
• 2025 年 12 月，美国 FDA 授予 QTORIN™ 雷帕霉素治疗血管角化瘤的快速通道资格。
• 已收到 FDA 就拟开展的 2 期研究（约 10-20 名患者）的设计方案的书面反馈；预计试验将于 2026 年第二季度启动，比之前预计的 2026 年下半年提前。
  

QTORIN™ 匹伐他汀用于治疗播散性浅表性光化性角化病 (DSAP)

• 2025年11月，Palvella公司宣布推出一款新的QTORIN™候选产品——QTORIN™匹伐他汀，用于治疗DSAP（一种癌前遗传性皮肤病）。DSAP表现为持续性、通常范围广泛的病变，这些病变会随着时间的推移而增大、增多和扩散，导致皮肤完整性慢性丧失，严重影响患者的生活质量；目前尚无FDA批准的疗法可用于治疗美国估计超过5万名确诊患者。
• QTORIN™ 匹伐他汀利用了 Palvella 专有的 QTORIN™ 平台，旨在通过直接抑制致病甲羟戊酸途径，成为首个针对 DSAP 发病机制的疗法。
• 已收到 FDA 对 2 期研究方案的书面反馈；试验预计将于 2026 年下半年启动。
  

QTORIN™ 雷帕霉素和 QTORIN™ 平台扩展

• 计划于 2026 年下半年宣布 QTORIN™ 雷帕霉素的第四个临床适应症。QTORIN™ 雷帕霉素拓展至其他适应症得到了多项综合性出版物的支持，这些出版物强调了雷帕霉素在多种难治性 mTOR 驱动的皮肤疾病中的广泛潜力，同时提倡采用靶向局部治疗方法，以提高耐受性和安全性。
• 计划于 2026 年下半年宣布 QTORIN™ 平台的第三个候选产品，该产品针对的是一种严重的罕见疾病，目前尚无 FDA 批准的疗法。

近期公司亮点

• 完成了一次规模扩大且认购超额的普通股公开发行，筹集了 2.3 亿美元的总收益，其中包括承销商行使购买额外股份的选择权所得款项。
• Palvella 近期任命了市场准入和患者服务高级副总裁 Jennifer McDonough（此前曾为 Krystal Biotech 的 VYJUVEK® 的成功上市做出贡献）和人力资源高级副总裁 Sarah Foster（此前曾担任 Mineralys Therapeutics 的人力资源高级副总裁），从而加强了其领导团队。

2025年全年财务业绩

• 截至 2025 年 12 月 31 日，预计现金约为 2.74 亿美元，这反映了 2026 年 2 月股权融资的约 2.158 亿美元净收益；截至 2025 年 12 月 31 日，现金及现金等价物为 5800 万美元。
• 截至2025年12月31日止年度的研发费用为2280万美元，而截至2024年12月31日止年度的研发费用为820万美元。增长的主要原因是增加了对QTORIN™雷帕霉素临床开发的投入，用于开展我们于2024年启动的III期SELVA试验和II期TOIVA试验。其他增长包括所有项目的CMC成本以及2025年因人员增加而产生的成本。
• 截至 2025 年 12 月 31 日止年度的一般及行政费用为 1580 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止年度的一般及行政费用为 590 万美元。增长的主要原因是 2025 年员工人数增加，以及作为一家上市公司运营相关的专业服务费用增加。
• 截至 2025 年 12 月 31 日止年度，归属于普通股股东的净亏损为 4170 万美元，即每股基本及摊薄亏损 3.71 美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止年度，归属于普通股股东的净亏损为 1740 万美元，即每股基本及摊薄亏损 7.83 美元。
• 截至 2026 年 3 月 25 日，已发行股份为 15,708,420 股，其中包括 14,313,659 股普通股和 1,394,761 股普通股等值股（假设已发行预付认股权证全部转换）。
  
  

电话会议详情

Palvella将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论公司2025年全年财务业绩并提供公司最新动态。如需观看包含幻灯片的网络直播，请点击此处或访问Palvella官网“活动与演示”版块。如需通过电话接入会议，请使用此注册链接，您将收到拨入详情。网络直播回放将于会议结束后约2小时提供，并在公司官网www.palvellatx.com “活动与演示”版块存档90天。

关于帕维拉治疗公司

由罕见病生物技术领域的资深人士创立并领导的Palvella Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PVLA）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，用于治疗目前尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病和血管畸形患者。Palvella正基于其专利QTORIN™平台开发一系列候选产品，初期重点关注严重罕见皮肤病和血管畸形，其中许多疾病为终身性疾病。Palvella的主要候选产品QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶（QTORIN™雷帕霉素）目前正在开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和具有临床意义的血管角化瘤。 Palvella 的第二个候选产品 QTORIN™ 匹伐他汀目前正在开发中，用于治疗播散性浅表性光化性角化病。欲了解更多信息，请访问www.palvellatx.com或在LinkedIn或X （原 Twitter）上关注 Palvella。

QTORIN™ 雷帕霉素和 QTORIN™ 匹伐他汀仅供研究使用，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构批准用于任何适应症。

前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述（包括1934年《证券交易法》（经修订）第21E条和1933年《证券法》（经修订）第27A条所指的前瞻性陈述）。这些陈述可能涉及Palvella管理层基于其当前信念、假设以及当前可获得的信息，对未来计划、趋势、事件、经营业绩或财务状况等方面的目标、意图和预期。前瞻性陈述通常包括具有预测性质且依赖于或涉及未来事件或情况的陈述，并包含“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“预计”、“计划”、“可能”、“相信”、“估计”、“预测”、“打算”等词语以及其他类似表达，或这些词语的否定形式或复数形式，或其他类似表达，这些表达用于预测或表明未来事件或前景，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。并非历史事实的陈述均为前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验数据预期公布时间、Palvella的临床开发计划及相关预期开发里程碑、Palvella寻求突破性疗法认定、Palvella与监管机构会面、Palvella的现金、财务资源及预期资金使用期限、Palvella对其项目（包括QTORIN™雷帕霉素和QTORIN™匹伐他汀）的预期，以及其研究阶段机会（包括其预期治疗潜力和市场机会）的陈述。前瞻性陈述基于当前的信念和假设，这些信念和假设受风险和不确定性的影响，并非对未来业绩的保证。由于各种因素，实际结果可能与任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于：筹集额外资金以资助运营的能力；推进候选产品完成临床前和临床开发的能力；获得监管部门批准并最终实现Palvella候选产品（包括QTORIN™雷帕霉素和QTORIN™匹伐他汀）商业化的能力；Palvella候选产品早期临床试验的结果，包括这些试验能否满足相关的政府或监管要求；临床研究的数据和结果未必能预示未来的结果；Palvella在临床试验设计方面的经验有限，且缺乏开展临床试验的经验；Palvella在商业化生产方面的经验有限；能否识别并转向其他可能比Palvella现有候选产品更有利可图或更成功的项目、候选产品或适应症；Palvella在产品发现、开发或商业化方面面临的激烈竞争；全球事件对运营的负面影响，包括正在进行和计划中的临床试验以及正在进行和计划中的临床前研究；吸引、招聘和留住优秀高管和员工的能力；Palvella保护其知识产权和专有技术的能力；对第三方、合同制造商和合同研究组织的依赖；以及Palvella向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件（包括10-K表年度报告、10-Q表季度报告和8-K表当前报告）中描述的风险和不确定性，这些文件已提交或提供给SEC，并可在www.sec.gov查阅。我们前瞻性声明中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性声明中预测的结果存在重大差异。新的风险因素和不确定性可能不时出现，管理层无法预测Palvella可能面临的所有风险因素和不确定性。除适用法律要求外，Palvella不计划公开更新或修订本文中包含的任何前瞻性声明，无论是因为任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。本新闻稿包含指向信息的超链接，这些信息不被视为通过引用并入本新闻稿。

联系信息

投资者
韦斯利·H·考皮宁
Palvella Therapeutics 创始人兼首席执行官
wes.kaupinen@palvellatx.com

媒体
玛西·纳努斯
Trilon Advisors LLC 管理合伙人
mnanus@trilonadvisors.com