Oculis宣布获得欧洲药品管理局PRIME认定用于Privosegtor，推进一种潜在的首个针对视神经炎的神经保护候选药物

• 继美国FDA授予突破性疗法认定之后， PRIME认定凸显了解决视神经炎这一严重疾病的重要性和紧迫性。视神经炎是一种可能导致长期视力损害的严重疾病，会显著影响患者的功能和生活质量。
  

• 该决定基于积极的 2 期 ACUITY 数据，这些数据表明，接受 Privosegtor 治疗的患者视力得到显著改善，并具有解剖学和生物学上的神经保护作用。
  

• 强劲的监管势头为全球发展战略提供了支持，针对视神经病变的PIONEER注册项目正在进行中，这有望为Privosegtor提供加速审批的途径。

瑞士楚格，2026 年 3 月 31 日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于突破性创新以解决眼科和神经眼科领域重大未满足医疗需求的全球生物制药公司 Oculis Holding AG（纳斯达克股票代码：OCS / XICE 股票代码：OCS）（简称“Oculis”）今日宣布，其神经保护候选药物 Privosegtor 已获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的优先药物(PRIME) 资格，用于治疗视神经炎 (ON)。视神经炎是一种罕见的、威胁视力的疾病，通常是多发性硬化症的复发或其首发临床表现。

继美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2026 年 1 月授予 Privosegtor 治疗视神经炎 (ON) 的突破性疗法认定之后，欧洲药品管理局 (EMA) 又做出了一项决定，进一步巩固了其在全球范围内的监管支持。EMA 每年仅向少数精选项目授予 PRIME 认定。PRIME 认定旨在为那些有望在现有疗法基础上提供显著疗效优势或为无有效治疗方案的患者带来益处的有前景药物的研发者提供早期且积极的支持。这些药物被 EMA 视为优先药物，EMA 的目标是优化研发计划并加快评估速度，从而使能够满足重大未满足医疗需求的药物更快地惠及患者。Privosegtor 还获得了 EMA 和 FDA 授予的治疗视神经炎的孤儿药资格。

Privosegtor 是一种新型肽类小分子，能够穿过血脑屏障和视网膜屏障，有望成为首个用于治疗视神经病变的神经保护疗法。视神经病变是一种严重的疾病，由于其可导致神经细胞损伤和死亡，进而造成永久性视力障碍，因此存在巨大的未满足医疗需求。目前尚无有效的神经保护疗法，仅在美国，视神经病变就蕴藏着高达 70 亿美元的潜在市场。

欧洲药品管理局 (EMA) 授予 Privosegtor 优先治疗资格(PRIME)的依据是其在视神经炎 (ON) II 期 ACUITY 试验中取得的令人信服的视觉功能结果。在该试验中，Privosegtor + 类固醇显著改善了低对比度视力 (LCVA)，并且与安慰剂 + 类固醇相比，在解剖学和生物学方面也表现出一致的获益，这进一步证实了其作为神经眼科疾病和神经系统疾病的神经保护疗法的潜力。结合 ACUITY 试验的设计，EMA 认为这些结果与预期疗效相符，有望显著满足视神经炎治疗领域尚未满足的医疗需求。

继2025年秋季与FDA成功会面后，Oculis公司正在推进PIONEER项目，该项目包括三项针对视神经炎（ON）的全球注册试验，以及一项针对另一种罕见神经眼科疾病——非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的试验。该项目的首项注册试验——针对视神经炎的PIONEER-1试验——已于2025年第四季度启动，临床试验中心的启动工作正按计划进行。

Oculis首席执行官Riad Sherif医学博士表示： “EMA授予Privosegtor PRIME资格，凸显了其令人信服的疗效，以及作为首创神经保护疗法治疗视神经炎的潜力。尽管目前皮质类固醇可用于缩短急性视神经炎发作后的炎症期，但仍存在未被满足的医疗需求，亟需能够通过神经保护来预防视力丧失的新型疗法。通过我们的PIONEER注册项目，我们期待在全球范围内进一步推进Privosegtor的后期临床开发，并履行我们为患者重新定义治疗可能性的承诺。”

关于 Privosegtor

Privosegtor 是一种新型肽类小分子候选药物，能够穿过血脑屏障和视网膜屏障，有望成为首个用于治疗视神经炎 (ON) 和其他神经眼科疾病的神经保护疗法。ACUITY II 期临床试验的积极结果表明，Privosegtor 具有神经保护作用，能够保护视网膜的解剖结构，并在急性视神经炎发作后改善视觉功能。在神经炎症和神经退行性疾病的动物模型中也观察到了类似的结果，Privosegtor 能够保护视网膜神经节细胞免受损伤，并改善动物的活动能力（临床功能障碍）。 Privosegtor 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定，以及 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 授予的孤儿药认定，用于治疗视神经炎 (ON)。目前，Privosegtor 正针对该适应症开展注册试验，同时也在开展一项针对非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的注册试验，该试验是 Oculis 公司 PIONEER（Privosegtor 视神经病变疗效评估研究）项目的一部分。除了其对视神经的潜在神经保护作用外，Privosegtor 还可能广泛适用于治疗其他神经眼科疾病和神经系统疾病。

Privosegtor 是一种研究性药物，尚未获得任何国家的监管部门批准用于商业用途。

关于视神经炎

视神经炎（ON）是一种罕见疾病，其特征是视神经急性炎症，可导致永久性视力障碍。全球发病率约为十万分之八，美国年发病率估计超过三万例，且通常是多发性硬化症的首发症状 ^1,2 。视神经炎主要发生于20至40岁的成年人，女性发病率更高（男女比例为2:1） ³ 。视神经炎是一种神经病变（神经疾病），当视神经急性炎症影响从眼睛经大脑传递的信号时，就会发生视神经炎，导致疼痛、视力丧失和其他症状。构成视神经的细胞具有一层称为髓鞘的脂质保护层，在视神经炎中髓鞘会优先受损。没有髓鞘，视神经细胞就无法正常传递信号，轴突可能会发生不可逆的损伤。迄今为止，尚无针对急性视神经炎的特效疗法获得批准，仍迫切需要能够通过减少神经细胞永久性损伤或死亡来预防急性发作后视力丧失的疗法。

关于 Oculis

Oculis是一家全球生物制药公司（纳斯达克股票代码：OCS；XICE股票代码：OCS），专注于突破性创新，以满足神经眼科和眼科领域尚未满足的重大医疗需求。Oculis高度差异化的后期临床研发管线包括三个核心候选产品：Privosegtor，一种突破性的神经保护候选药物，目前处于PIONEER项目阶段，该项目包含旨在支持视神经炎（ON）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）等视神经病变注册治疗计划的研究，并有望在其他多种神经眼科和神经系统疾病中得到广泛的临床应用；OCS-01，一种处于关键性注册研究阶段的滴眼液，旨在成为首个用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的非侵入性局部用药；以及Licaminlimab，一种新型局部抗TNFα药物，目前处于注册试验阶段，该药物采用基于基因型的方法进行开发，旨在推动干眼症（DED）的精准医疗。 Oculis总部位于瑞士，在美国和冰岛设有运营机构，由一支经验丰富的管理团队领导，拥有成功的业绩记录，并得到领先的国际医疗保健投资者的支持。

更多信息，请访问： www.oculis.com

关于优先药物认定

优先药物（PRIME）认定是欧洲药品管理局（EMA）推行的一项计划，旨在加强对针对未满足医疗需求的药物研发的支持。该认定授予那些对目前尚无有效治疗方案的疾病患者具有特殊前景，或与现有疗法相比具有显著疗效优势的药物。

PRIME计划旨在加强药品研发者与欧洲药品管理局（EMA）之间的互动和早期对话，以优化研发计划并加快审批速度。该计划提供多项关键优势，包括尽早任命科学协调员、在关键研发里程碑阶段提供迭代式科学建议、缩短后续指导时间，以及在提交上市许可申请时确认潜在的加速审批资格。

受益于 PRIME 计划的药物研发者有望在申请上市许可时获得加速评估资格，从而加快欧盟患者获得创新疗法的速度。

Oculis 联系
张淑仪女士，首席财务官
sylvia.cheung@oculis.com

投资者关系
生命科学顾问
科里·戴维斯博士
cdavis@lifesciadvisors.com

媒体关系
ICR医疗
安珀·芬内尔 / 大卫·戴利 / 肖恩·利厄斯
oculis@icrhealthcare.com

关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含前瞻性陈述和信息。例如，有关公司候选产品的潜在益处、当前和未来临床试验的启动、时间安排、进展和结果、Oculis 的研发项目、监管和业务战略、监管认定加速 Privosegtor 开发的潜力、Oculis 候选产品的潜在市场机会以及 Oculis 的未来发展计划的陈述均为前瞻性陈述。所有前瞻性陈述均基于估计和假设，尽管 Oculis 及其管理层认为这些估计和假设合理，但它们本身具有不确定性，并受到风险、变动和突发事件的影响，其中许多风险、变动和突发事件超出 Oculis 的控制范围。这些前瞻性陈述仅供参考，并非旨在作为，投资者也不应依赖这些陈述作为对事实或概率的保证、担保、预测或最终陈述。实际事件和情况难以预测，并且将与假设存在差异。所有前瞻性陈述均受风险、不确定性及其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们预期的结果和/或此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异。前瞻性陈述受诸多条件限制，其中许多条件超出Oculis的控制范围，包括Oculis 20-F表格年度报告“风险因素”部分以及向美国证券交易委员会（SEC）提交的任何其他文件中所述的条件。这些文件的副本可在SEC网站www.sec.gov上查阅。除法律要求外，Oculis不承担在本新闻稿发布之日后更新这些陈述的义务。

参考：

1. Martínez-Lapiscina EH 等 (2014)：视神经炎的发病率是否正在上升？来自 2008-2012 年巴塞罗那（西班牙）流行病学研究的证据。J Neurol . 2014 年 4 月；261(4)：759-767。
2. 顾卫东等（2023）美国军人视神经炎发病率及其与多发性硬化症相关的风险，《军事医学》，第188卷，2023年3月/4月
3. Guier CP，Kaur K，Stokkermans TJ。视神经炎。 2025 年 1 月。StatPearls。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK557853