普拉克西斯精准医学公司宣布美国食品药品监督管理局已接受其针对SCN2A和SCN8A相关发育性和癫痫性脑病的新型药物申请并启动优先审查

FDA 指定的 PDUFA 目标行动日期为 2026 年 9 月 27 日

波士顿，2026年3月30日（GLOBE NEWSWIRE） ——领先的中枢神经系统（CNS）精准神经科学生物制药公司Praxis Precision Medicines , Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗SCN2A和SCN8A发育性及癫痫性脑病（DEE）的药物relutrigine的新药申请（NDA），并给予优先审评资格。FDA已根据《处方药用户收费法案》（PDUFA）设定了2026年9月27日的目标审批日期。

“我们首次获得FDA新药申请受理，标志着我们向商业化阶段公司发展历程中的一个重要里程碑，也是我们向为有需要的患者提供创新、精准神经科学疗法迈出的重要一步。目前尚无针对SCN2A/8A DEE的获批靶向疗法，如果获得批准，relutrigine将成为首个用于治疗患有这种毁灭性致命疾病的儿童的疾病改善疗法。我们期待在审查过程中与FDA密切合作，同时继续推进我们的上市准备工作，”总裁兼首席执行官Marcio Souza表示。

瑞鲁曲嗪用于治疗 SCN2A/8A DEEs
该新药申请（NDA）得到了EMBOLD研究的积极结果支持。EMBOLD研究在成功完成中期分析并获得数据监测委员会建议后，因疗效显著而提前终止。Relutrigine已获得孤儿药资格认定、罕见儿科疾病资格认定和突破性疗法资格认定。如果获得批准，Relutrigine将成为首个获得FDA批准用于治疗SCN2A/8A DEE的药物，并有资格获得儿科审查券。

Relutrigine 也正在通过 EMERALD 试验进行广泛性 DEE 的研究，该试验预计将于 2026 年底完成。

关于瑞鲁曲金
瑞鲁曲嗪是一种首创的小分子药物，目前正在开发用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE）。它是一种优先抑制持续性钠电流的药物，而持续性钠电流已被证实是严重DEE癫痫发作症状的关键驱动因素。瑞鲁曲嗪精准调节钠通道（NaV）的机制与其对疾病状态下NaV通道过度兴奋的卓越选择性相一致。体内研究表明，瑞鲁曲嗪能够剂量依赖性地抑制癫痫发作，甚至在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中完全控制癫痫活动。在三项I期临床研究中，瑞鲁曲嗪总体耐受性良好，并显示出指示NaV通道调节的生物标志物变化。来自 EMBOLD II 期研究队列 1 的数据显示，在接受过大量预治疗的患者群体中，Relutrigine 能够有效改善运动性癫痫发作，且疗效持久，同时部分 SCN2A 和 SCN8A 型 DEE 患者在短期和长期内均未出现癫痫发作。Relutrigine 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE、SCN8A-DEE 和 Dravet 综合征；同时，Relutrigine 也获得了欧洲药品管理局 (EMA) 授予的突破性疗法资格认定 (BTD) 和 ODD，用于治疗 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE。欲了解更多关于 EMERALD 研究的信息，请访问Emerald | Resilience Studies 。

关于 Praxis
Praxis Precision Medicines 是一家领先的中枢神经系统 (CNS) 精准神经科学生物制药公司，业务涵盖广泛，致力于将遗传性癫痫的研究成果转化为治疗以神经元兴奋-抑制失衡为特征的 CNS 疾病的疗法。Praxis 利用其专有的小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，结合对大脑中共同生物靶点和回路的理解，将遗传学见解应用于罕见病和常见神经系统疾病的发现和疗法开发。Praxis 已建立多元化的多模式 CNS 产品组合，涵盖运动障碍和癫痫等多个领域，目前有四个处于后期研发阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com ，并在Facebook、 LinkedIn和Twitter上关注我们。

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