拜尔吉恩宣布在2026年美国皮肤科学会年会上，其利替昔单抗针对皮肤型红斑狼疮的第二个积极二期临床试验取得成果，显示皮肤疾病活动显著减少

• 在 AMETHYST 研究的 II 期部分中，litifilimab 在第 16 周达到了降低 CLE 患者疾病活动度的主要终点，且更多 litifilimab 治疗组患者达到了皮肤完全清除/几乎完全清除。
• 在LILAC II期临床试验取得积极结果后，litifilimab是唯一在多项临床大型研究(CLE)中均获得持续积极疗效结果的在研药物；如果获得批准，litifilimab有望成为首个针对该疾病的靶向疗法。
• CLE是一种严重的自身免疫性疾病，会影响患者的日常生活，并可能导致永久性疤痕和毁容。
  

美国马萨诸塞州剑桥，2026年3月28日（GLOBE NEWSWIRE） —— Biogen公司（纳斯达克股票代码：BIIB）宣布，其针对皮肤红斑狼疮（CLE）患者的litifilimab药物AMETHYST II/III期研究（A部分）的II期部分取得了积极结果。Litifilimab是首个靶向血液树突状细胞抗原2（BDCA2）的人源化IgG1单克隆抗体（mAb），有望成为70年来首个获批用于治疗CLE的创新疗法。AMETHYST A部分研究评估了litifilimab在第24周的疗效和安全性，结果显示，在多项指标上，患者的皮肤疾病活动度均有所降低。这些结果与此前发表在《新英格兰医学杂志》上的LILAC II期研究的积极结果一致。 LILAC 和 AMETHYST 的 II 期临床试验结果支持了 litifilimab 近期获得的美国食品药品监督管理局 (FDA) 突破性疗法认定。相关结果将于今日在美国皮肤病学会 (AAD) 年会上公布。

“我们目前已从两项 litifilimab 的 II 期研究中获得了一致的结果，这些结果均显示 litifilimab 能显著降低 CLE 的皮肤疾病活动度，这对该项目而言是一个重要的里程碑。这些结果令我倍感鼓舞，它们支持将 litifilimab 应用于皮肤红斑狼疮患者的潜力。目前尚无针对该疾病的靶向疗法获批，且存在巨大的未满足医疗需求。”德克萨斯大学西南医学中心皮肤病学系主任兼教授、风湿病科内科教授 Joseph F. Merola 医学博士表示，“这些发现，加上 FDA 授予的突破性疗法认定，凸显了 litifilimab 如果获得批准，将为罹患这种棘手疾病的患者带来巨大益处。除了疗效结果外，litifilimab 的安全性也与之前的研究结果一致。重要的是，这项试验特意招募了具有全球代表性的人群，反映了 CLE 的异质性，其中包括许多基线时病情为中度至重度的患者。”

慢性红斑狼疮（CLE）是一种复杂的异质性疾病，影响着全球数百万人。目前尚无获批的靶向疗法用于治疗CLE。

AMETHYST 是一项正在进行的无缝两阶段、多中心、双盲、安慰剂对照、随机研究，旨在评估利替利单抗与安慰剂相比，在不同严重程度的皮肤红斑狼疮 (CLE) 患者中的疗效和安全性。受试者被随机分配接受每四周一次的利替利单抗皮下注射治疗（联合标准治疗 (SoC)）或安慰剂治疗（联合 SoC）。所有受试者将在第 24 周至第 48 周的 28 周延长治疗期内接受利替利单抗治疗。本文报告的结果来自 AMETHYST 的双盲、安慰剂对照 II 期（A 部分）研究，即第 0 周至第 24 周。研究中，74% 的受试者为女性，33% 为非白人。这一人口统计学分布与 CLE 的流行病学特征相符，CLE 对女性和不同种族群体的影响尤为严重。该研究的 III 期部分正在进行中，结果仍处于盲态。

AMETHYST A 部分达到了主要终点，利替利单抗组在第 16 周时，皮肤红斑狼疮活动度评分（CLA-IGA-R）0-1 分（完全清除/几乎清除）的患者中，疾病活动度显著降低 11.8%（95% 置信区间 [CI]：1.39，22.27；p < 0.05），与安慰剂组相比差异显著（14.7% vs. 2.9%）。次要终点（包括以下各项）未在 A 部分进行多重性校正，因此无法证明其统计学意义。利替利单抗可快速且持续地改善皮肤疾病活动度，早在第 4 周即可观察到与安慰剂组的差异（19.3% vs. 5.5%；Δ= 13.8；CI：1.19，26.46），该差异通过皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数活动度-50 (CLASI-50) 缓解率来衡量，直至第 24 周（40.8% vs. 21%；Δ= 19.8；CI：1.46，38.15）。与安慰剂组相比，接受利替利单抗治疗的患者中达到缓解率的人数更多（21.7% vs. 5.8%），该缓解率通过第 24 周的 CLASI-70 缓解率来衡量。CLASI-50 和 CLASI-70 缓解率分别定义为 CLASI-A 评分较基线改善 50% 和 70%。此外，在第 24 周，接受 litifilimab 治疗的参与者中有 6 人达到 CLASI 0-3 评分，定义为无或极少疾病活动，而安慰剂组则为 16.3%（0% 对 16.3%；Δ= 16.3；CI：7.07，25.62）。

在 AMETHYST 研究的 A 部分中，利替利单抗总体耐受性良好，其耐受性与已完成的研究（包括 II 期 LILAC 研究）中确定的安全性特征一致。在 24 周的观察期内，利替利单抗组和安慰剂组分别有 74.6% (44/59) 和 64.7% (22/34) 的受试者报告了不良事件 (AE)。大多数不良事件为轻度至中度。利替利单抗组和安慰剂组分别有 6.8% (4/59) 和 2.9% (1/34) 的受试者发生了严重不良事件。

“皮肤型红斑狼疮不仅会留下疤痕，还会对患者造成深远的心理和社会影响。由于目前尚无获批的靶向疾病修饰疗法，皮肤型红斑狼疮患者的治疗选择非常有限，”渤健首席医疗官丹尼尔·奎克医学博士表示。“我们很高兴看到两项研究的结果，其中利替利单抗总体耐受性良好，并且在具有代表性的人群中改善了皮肤疾病，这为我们推进三期临床试验项目注入了令人鼓舞的动力。渤健在狼疮，尤其是皮肤型红斑狼疮领域所做的工作，体现了渤健致力于攻克那些治疗选择有限或无药可治的疾病的决心。”

关于紫水晶
AMETHYST 是一项分为两部分的 II/III 期多中心、双盲、安慰剂对照、随机研究，旨在评估 litifilimab 与安慰剂相比的疗效和安全性。该研究旨在评估 litifilimab 对难治性或不耐受抗疟疾治疗的活动性亚急性皮肤红斑狼疮 (SCLE) 和/或慢性皮肤红斑狼疮 (CCLE) 患者的疗效。该研究的 II 期和 III 期部分均持续 52 周。参与者将被随机分配接受每四周一次的皮下注射利替利单抗或安慰剂治疗，持续 20 周，并在第 2 周追加一次剂量。所有参与者将在第 24 周至第 48 周的 28 周延长治疗期内接受利替利单抗治疗。有关 AMETHYST 研究 (NCT05531565) 的更多信息，请访问clinicaltrials.gov 。

关于 Litifilimab (BIIB059)
Litifilimab（商品名BIIB059）是由百健公司科学家自主发现和研发的人源化IgG1单克隆抗体（mAb），靶向BDCA2，目前正在研究其治疗系统性红斑狼疮（SLE）和皮肤红斑狼疮（CLE）的潜在疗效。BDCA2是一种主要表达于人类免疫细胞亚群——浆细胞样树突状细胞（pDC）上的受体。研究表明，litifilimab与BDCA2的结合能够减少pDC产生的促炎分子，包括I型干扰素（IFN-I）以及其他细胞因子和趋化因子。 ^1,2这些促炎介质被认为在系统性和皮肤红斑狼疮的发病机制中发挥着重要作用。

Litifilimab 是一种研究性治疗候选药物，尚未获得任何监管机构的批准，其安全性和有效性也尚未确定。

关于皮肤型红斑狼疮（CLE）
慢性红斑狼疮（CLE）是一种狼疮，属于严重的慢性自身免疫性皮肤病，可伴有或不伴有全身症状；CLE患者常出现皮疹、疼痛、瘙痒和光敏性等症状，以及可能随时间推移而加重的皮肤损伤，包括不可逆的瘢痕、脱发和色素沉着异常，这些都可能造成毁容并严重影响患者的生活质量。 ^3-6目前尚无获批的CLE靶向治疗药物，上一种获批的药物还是在20世纪50年代。

关于百健
Biogen成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开拓创新科学，研发新药，以改善患者生活，并为股东和社区创造价值。我们凭借对人类生物学的深刻理解，运用多种技术手段，推进一流的治疗方案，力求取得卓越的疗效。我们的策略是勇于承担风险，同时兼顾投资回报，以实现长期增长。

我们会在公司网站www.biogen.com上定期发布可能对投资者重要的信息。请在社交媒体上关注我们——Facebook 、 LinkedIn 、 X 、 YouTube 。

百健安全港
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括：litifilimab 的潜在临床效果；litifilimab 改善 CLE 患者健康、福祉和治疗效果的潜力；litifilimab 的潜在益处、安全性和有效性；潜在的监管讨论、提交和批准及其时间安排；治疗 CLE 的潜在治疗方案；Biogen 的商业业务和研发管线项目（包括 litifilimab）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能包含“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“打算”、“或许”、“目的”、“展望”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“前景”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语，或这些词语的否定形式，或其他含义类似的词语和术语。药物研发和商业化涉及高风险，只有少数研发项目最终能够实现产品商业化。早期临床试验的结果可能无法代表全部结果，也无法代表后期或更大规模临床试验的结果，并且不能保证获得监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述。鉴于这些声明具有前瞻性，它们涉及重大风险和不确定性，这些风险和不确定性可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类声明中反映的结果存在重大差异。

这些前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性陈述中表达的任何结果将全部或部分实现。我们提醒，这些陈述受风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出我们的控制范围，可能导致未来的事件或结果与本文件中明示或暗示的内容存在重大差异，包括但不限于：我们在开发、许可或收购其他候选产品或现有产品新增适应症方面的长期成功存在不确定性；与产品审批、现有产品新增适应症审批、销售、定价、增长、报销以及已上市和在研产品的上市相关的预期、计划、前景和行动时间安排；生物制药和医疗保健行业以及我们参与竞争的任何其他市场中产品竞争加剧的潜在影响，包括来自新原研疗法、仿制药、前药和现有产品的生物类似药以及根据简化审批途径获批产品的竞争加剧；我们有效实施公司战略的能力；获得和维持产品充分的覆盖范围、定价和报销方面的困难；推动业务增长的因素，包括我们对合作方和其他第三方在产品开发、监管审批和商业化以及我们业务其他方面（这些方面不在我们的完全控制范围内）的依赖；与生物类似药商业化相关的风险，包括我们对第三方的依赖、知识产权、竞争和市场挑战以及监管合规性等风险；临床试验中的积极结果可能无法在后续或验证性试验中得到重复，或者早期临床试验的成功可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症试验的结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能引发的意外问题、监管机构可能要求提供额外信息或进行进一步研究，或者可能不批准或延迟批准我们的候选药物；以及不良安全事件的发生、我们产品的使用限制或产品责任索赔；以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中描述的任何其他风险和不确定性，这些报告可在美国证券交易委员会的网站www.sec.gov上查阅。

本新闻稿中的声明仅代表截至发布之日的信息，并基于我们目前掌握的信息和估计。如果已知或未知的风险或不确定性成为现实，或者基本假设被证明不准确，则实际结果可能与过往结果以及预期、估计或预测的结果存在重大差异。投资者应注意，不应过分依赖前瞻性声明。有关风险、不确定性及其他事项的更多列表和描述，请参阅我们截至2025年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告以及我们后续的10-Q表格季度报告。除法律要求外，我们不承担因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新任何前瞻性声明的义务。

数字媒体披露
我们过去曾使用或将来预计会使用我们的投资者关系网站 (investors.biogen.com)、Biogen LinkedIn 账号 ( linkedin.com/company/biogen- ) 和 Biogen X 账号 ( https://x.com/biogen ) 向公众广泛、非排他性地披露信息，包括用于遵守美国证券交易委员会 (SEC) 的公平披露条例 (Reg FD)。因此，投资者除了关注我们的新闻稿、提交给 SEC 的文件、公开电话会议和网站外，还应关注我们的投资者关系网站和这些社交媒体渠道，因为这些渠道上发布的信息可能对投资者具有重要意义。

参考：

1. Furie R、Werth VP、Merola JF 等。靶向 BDCA2 的单克隆抗体可改善系统性红斑狼疮的皮肤病变。J Clin Invest. 2019;129(3):1359-1371。doi:10.1172/JCI124466
2. Pellerin A、Otero K、Czerkowicz JM 等。抗 BDCA2 单克隆抗体通过 Fc 依赖性和 Fc 非依赖性机制抑制浆细胞样树突状细胞活化。EMBO Mol Med. 2015;7(4):464-476。doi:10.15252/emmm.201404719
3. Drenkard C、Barbour KE、Greenlund KJ、Lim SS。《皮肤红斑狼疮患者的生活负担》。Front Med (Lausanne)。2022 年 8 月 8 日；9：897987。doi：10.3389/fmed.2022.897987。PMID：36017007；PMCID：PMC9395260。
4. Ogunsanya ME、Brown CM、Lin D 等 (2018)。了解皮肤红斑狼疮患者的疾病负担和未满足的需求：一项定性研究。国际女性皮肤病学杂志。4(3):152-158。
5. Ogunsanya ME、Cho SK、Hudson A、Chong BF (2019)。皮肤红斑狼疮患者疾病特异性生活质量测量的验证和可靠性。Br J Dermatol. 180(6):1430-1437。
6. Drenkard C、Parker S、Aspey LD、Gordon C、Helmick CG、Bao G、Lim SS. 美国东南部原发性慢性皮肤红斑狼疮发病率的种族差异：佐治亚州狼疮登记研究。关节炎护理与研究（霍博肯）。2019 年 1 月；71(1):95-103。doi：10.1002/acr.23578。PMID：29669194；PMCID：PMC6193862。