BRIEF-Sarepta宣佈來自Sirna Pipeline的首個針對Fshd 1和DMS 1的臨牀數據

Sarepta Therapeutics Inc SRPT.O：

SAREPTA公佈了針對FSHD 1和DM 1的SIRNA管道的首個臨牀數據

SAREPTA THERAPETICS Inc - SIRNA對FSHD 1和DM 1實現了高肌肉濃度，且沒有劑量限制毒性

SAREPTA Therapeutics Inc -概念驗證數據顯示單次給藥SPP-1001和SPP-1003可減少目標蛋白或mRNA

Sarepta Therapeutics Inc -研究中的大部分不良事件為輕度至中度，與劑量無關

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