Cabaletta Bio 发布2025年第四季度及全年财务结果并提供业务更新

Rese-cel 肌炎生物制品许可申请 (BLA) 预计将于 2027 年提交，该申请基于一项包含 17 名患者的单臂注册队列研究设计，其中包括门诊给药方案。

无需预处理的方案正在招募狼疮和真性红细胞增多症患者；预计将于2026年上半年获得RESET-SLE™的初步数据，并于2026年全年获得RESET-SLE和RESET-PV®试验^的持久性数据。

在 RESET™ 临床项目中，Cellares 公司的 Cell Shuttle™ 技术正用于 rese-cel 的自动化生产，有望以极少的资本投入，每年为数千名患者生产 rese-cel。

针对系统性红斑狼疮 (SLE) 和狼疮性肾炎 (LN) 的单臂队列关键性试验设计方案已公布，每个队列约有 25 名患者；系统性硬化症 (SSc) 的设计方案预计将于 2026 年上半年公布；FDA 注册设计方案的讨论以及缺乏预处理数据将为整个 rese-cel 项目的关键性计划提供依据。

评估 rese-cel 与预处理联合应用的 RESET-SSc™、RESET-SLE 和 RESET-MG™ 试验的完整 1/2 期数据将于 2026 年 1H26 公布。

费城，2026 年 3 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于开发和推出首个专门针对自身免疫性疾病患者的治愈性靶向细胞疗法的后期临床生物技术公司 Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）今天公布了截至 2025 年 12 月 31 日的第四季度和全年财务业绩，并提供了业务更新。

“随着我们推进采用预处理和标准生产的rese-cel核心临床项目，我们已取得两项具有潜在变革意义的创新成果：无需预处理的rese-cel以及使用Cellares Cell Shuttle的自动化生产。这两项创新成果的临床数据预计将于今年上半年公布，持久性数据将于今年晚些时候发布。目前的临床数据显示，rese-cel具有极具竞争力的特性，只需单次按体重输注，即可可靠地实现免疫重置，其安全性使其能够在门诊进行治疗，无论是否需要预处理。”Cabaletta首席执行官Steven Nichtberger医学博士表示。

近期运营亮点及未来预期里程碑

Rese-cel： Rese-cel（resecabtagene autoleucel）是一种在研的自体CAR-T细胞疗法，采用全人源CD19结合蛋白和4-1BB共刺激结构域进行基因工程改造，专门用于治疗自身免疫性疾病。Rese-cel以单次输注的方式给药，剂量根据体重而定，已证实能够暂时、可靠且深度地清除CD19阳性细胞，旨在重置免疫系统并实现持久的临床疗效，而无需长期治疗。Cabaletta公司正在RESET™（恢复自身耐受性）临床开发项目中评估Rese-cel，该项目包括多项正在进行的公司赞助试验，涵盖风湿病、神经病学和皮肤病学等多个领域的自身免疫性疾病。

• RESET- ^Myositis®注册性 DM/ASyS 队列正在招募患者，并提供门诊给药方案：注册性皮肌炎 (DM) 和抗合成酶综合征 (ASyS) 队列正在招募患者，预计将评估 17 名患者，主要终点为在停用免疫调节剂且不使用或仅使用低剂量类固醇的情况下，16 周内达到中度或显著总改善评分反应。如果成功，该队列的数据将支持 Cabaletta 公司预计于 2027 年提交的首个用于治疗肌炎的 rese-cel 生物制品许可申请 (BLA)。
  
  
• 预计2026年上半年将公布使用Cellares自动化生产平台的首个临床经验： Cabaletta预计将于2026年上半年公布使用Cellares生产的rese-cel的首个临床经验。该首个临床经验旨在确认Cellares生产的rese-cel在整个rese-cel产品组合中的实施是否符合现行药品生产质量管理规范（GMP），包括供应链物流。预计2026年下半年将公布接受Cellares生产的rese-cel治疗的患者的长期临床数据。如果成功，Cellares的集成开发和生产组织（IDMO）智能工厂有望实现规模化生产，每年可为数千名患者提供rese-cel，且资本投入极少，并通过减少劳动力需求降低生产成本，并在商业化后提高排产灵活性，从而实现全球产能的快速扩张。Cabaletta将继续与其现有生产合作伙伴合作，支持rese-cel的肌炎注册试验和上市准备工作。
  
  
• RESET-SLE 和 RESET-PV 试验中无预处理方案正在推进：预计 RESET-SLE 试验将于 2026 年上半年（初步数据）和下半年（持久性数据）公布接受单次按体重计算剂量的 rese-cel 治疗且未进行预处理的患者的临床数据。此外，预计 RESET-PV 试验将在 2026 年全年公布不同剂量范围的持久性数据，以补充此前公布的未进行预处理的初始低剂量 PV 数据。
  
  
• 近期发表于《自然生物技术》杂志的文章以及公司在2025年美国血液学会（ASH）年会上的报告重点介绍了rese-cel在自身免疫性疾病产品组合中的安全性数据：一篇近期发表于《自然生物技术》的综述（其中包含rese-cel的临床数据）强调，与CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗中的应用相比，其在自身免疫性疾病中的应用展现出更佳的安全性。此外，Cabaletta在2025年ASH年会上的报告进一步阐述了这些数据，显示首批接受rese-cel预处理治疗的40例患者中，95%的患者未出现细胞因子释放综合征（CRS）或仅出现1级CRS，且95%的患者未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征。
  
  
• 预计三项 RESET 试验的完整 1/2 期临床数据将于 2026 年上半年公布： RESET-SLE、RESET-SSc 和 RESET-MG 三项试验的完整 1/2 期临床数据预计将于 2026 年上半年公布。其中，RESET-MG 的数据将于 2026 年 4 月 20 日（星期一）下午 1:24（美国中部夏令时间）在伊利诺伊州芝加哥举行的美国神经病学会 (AAN) 年会上以口头报告的形式公布。RESET-SLE 和 RESET-SSc 三项试验的完整 1/2 期临床数据也预计将于 2026 年上半年公布。这些临床数据有望为 Cabaletta 与 FDA 就 RESET-SSc 和 RESET-MG 的潜在注册途径进行讨论提供支持。Cabaletta 预计将于 2026 年上半年提供 RESET-SSc 注册方案的最新进展，并于 2026 年年中提供 RESET-MG 注册方案的最新进展。
  

2025年第四季度及全年财务业绩

• 截至 2025 年 12 月 31 日止的三个月和全年，研发费用分别为 3620 万美元和 1.427 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止的三个月和全年，研发费用分别为 2550 万美元和 9720 万美元。
  
  
• 截至 2025 年 12 月 31 日止三个月和全年，一般及行政费用分别为 640 万美元和 2960 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止三个月和全年，一般及行政费用分别为 830 万美元和 2790 万美元。
  
  
• 截至2025年12月31日，Cabaletta的现金、现金等价物和短期投资总额为1.336亿美元，而截至2024年12月31日，该项总额为1.64亿美元。自2025年12月31日以来，该公司通过ATM销售和行使将于2026年9月到期的部分普通股认股权证，额外筹集了3000万美元。该公司预计，截至2025年12月31日的现金状况，加上2026年第一季度筹集的现金，将足以支持其运营计划直至2026年第四季度。
  

关于卡巴莱塔生物
Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家专注于开发和推出首个针对自身免疫性疾病患者的靶向治愈性细胞疗法的后期临床生物技术公司。CABA™平台包含两种互补策略，旨在推进工程化T细胞疗法的发现和开发，这些疗法有望成为针对多种自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法。其主导策略CARTA（嵌合抗原受体T细胞治疗自身免疫）优先开发rese-cel，这是一种含有4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞在研疗法。rese-cel目前正在RESET™（恢复自身耐受）临床开发项目中进行评估，该项目涵盖风湿病学、神经病学和皮肤病学等多个治疗领域。Cabaletta Bio的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。欲了解更多信息，请访问www.cabalettabio.com ，并在LinkedIn上与我们联系。

前瞻性声明
本新闻稿包含Cabaletta Bio根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性声明”，包括但不限于以下方面的明示或暗示声明：Cabaletta的整体业务计划和目标；Cabaletta实现其愿景的能力，即推出首个专为自身免疫性疾病患者设计的治愈性靶向细胞疗法；Cabaletta成功完成其候选药物在当前或未来适应症中的研究、进一步开发和商业化的能力，包括Cabaletta临床试验的时间安排和结果，以及其开展和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持rese-cel的安全性和活性特征；关于与FDA互动时间安排的声明，包括审查Cabaletta正在进行的临床试验的安全信息以及与FDA就rese-cel的潜在注册途径进行的讨论，包括相关注册设计的时间安排；Cabaletta利用其新兴临床数据和高效开发策略的能力； Cabaletta 认为其已在两项可能具有变革意义的创新方面取得了实质性进展；Cabaletta 对其临床数据的预期表明，rese-cel 可在单次基于体重的输注后可靠地实现免疫重置，且其安全性足以支持门诊给药，无论是否进行预处理；Cabaletta 有能力利用其研究和转化见解及其带来的潜在益处；即将召开的科学会议上公布的临床数据及其时间安排的临床意义；Cabaletta 对 rese-cel 的潜在成功和治疗益处的预期；公司正在推进 rese-cel 在系统性红斑狼疮 (SLE)、肌炎、系统性硬化症 (SSc)、重症肌无力 (gMG) 和真性红细胞增多症 (PV) 患者中的独立 1/2 期临床试验，以及 RESET-MS 试验的进展，包括与试验状态、入组、安全性数据、临床试验设计效率以及初始数据和持久性数据公布时间或其他相关的更新；Cabaletta 计划与 FDA 讨论注册队列设计及其时间安排； Cabaletta计划在2026年全年公布RESET试验的更多临床数据，包括将于2026年上半年公布的RESET-SSc、RESET-SLE和RESET-MG试验的完整1/2期数据，这些试验评估了rese-cel联合预处理方案；Cabaletta预期RESET试验的更多临床数据将有助于与FDA讨论rese-cel在各种适应症中的注册队列设计；Cabaletta计划于2027年提交rese-cel用于治疗肌炎的生物制品许可申请（BLA），并获得FDA和其他监管机构的批准；Cabaletta计划利用Cellares的Cell Shuttle技术实现rese-cel的自动化生产，包括初步临床经验和耐久性数据的公布时间，并预期该技术能够以最小的资本投入实现每年治疗数千名患者的规模化生产；以及Cabaletta未来对资本、支出和其他财务业绩的使用情况，以及其维持运营至2026年第四季度的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：与监管申报和潜在审批相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法反映长期结果的风险；Cabaletta 能否在其 rese-cel 的临床前研究和临床试验中充分证明其安全性、有效性和耐受性；学术出版物中采用类似设计方案观察到的结果（包括由于给药方案的原因）可能无法代表我们希望通过 rese-cel 实现的结果的风险；一项研究的结果可能无法转化为另一项研究的结果的风险；试验设计或方法的修改可能无法达到预期效果，并且试验设计可能需要进一步修改的风险；与临床试验中心启动相关的风险；入组延迟或入组率低于预期；与临床试验结果评估相关的延迟；与临床研究中观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与市场和经济状况波动以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta 能否保留并实现其候选产品所获得的孤儿药资格认定、快速通道资格认定或其他资格认定（如适用）所赋予的预期激励；与 Cabaletta 能否保护和维护其知识产权相关的风险；与 Cabaletta 的合作方和生产伙伴建立和维护良好关系相关的风险；与候选产品的研究启动和开展以及其他开发要求相关的不确定性；Cabaletta 的一个或多个候选产品可能无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果可能无法预测未来研究结果的风险。有关这些及其他风险、不确定性以及其他重要因素的讨论（任何此类因素都可能导致Cabaletta的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在差异），请参阅Cabaletta最新年度报告（10-K表格）中题为“风险因素”的部分，以及Cabaletta随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta不承担更新此信息的义务。

联系方式：

阿努普·马尔达
首席财务官
investors@cabalettabio.com