Moleculin 报告 2025 年全年财务结果，并确认备受期待的 45 例患者中期数据揭盲在关键 MIRACLE 试验中预计于 2026 年中期完成

• Miracle试验初步盲法CRc率在前30例患者中达到40%，表明复发/难治性AML的早期结果令人鼓舞
  
  

休斯顿，2026 年 3 月 19 日（GLOBE NEWSWIRE） —— Moleculin Biotech, Inc. （纳斯达克股票代码：MBRX）（简称“Moleculin”或“公司”）今日公布了截至 2025 年 12 月 31 日的年度财务业绩，并提供了临床更新，重点介绍了其关键性 MIRACLE 试验的快速进展，该试验旨在研究 Annamycin 与阿糖胞苷联合治疗对诱导治疗无效或复发（R/R AML）的成人急性髓系白血病（AML）患者的疗效，并即将取得重大里程碑。

“随着MIRACLE试验的快速进展，以及首个MIRACLE中期结果即将公布，我们相信2026年将是Moleculin公司具有里程碑意义的一年，”Moleculin公司董事长兼首席执行官Walter Klemp表示。“迄今为止所观察到的令人鼓舞的双盲疗效数据，尤其是在包括维奈克拉治疗失败患者在内的预处理人群中，进一步增强了我们对Annamycin有望成为急性髓系白血病（AML）治疗领域重大突破的信心。”

近期亮点

• 据报道，MIRACLE 试验（n=30）初步盲法 CRc 率为 40%；
• 对接受安那霉素治疗的受试者进行了新的独立评估，结果显示无心脏毒性，经独立专家审查的安那霉素治疗受试者总数达到 90 人；
• 与 CIC biomaGUNE 开展了一项新的 Annamycin 研究合作，重点关注多形性胶质母细胞瘤 (GBM)，以评估 Annamycin 在临床前模型中的动脉内给药；
• WP1066 在儿童复发性恶性脑肿瘤的 1 期临床试验中取得了积极结果，显示出安全性和抗肿瘤免疫反应的迹象，并支持其进入 2 期临床试验；
• 宣布与北卡罗来纳大学教堂山分校达成一项由拨款资助的临床前研究协议，以评估安那霉素治疗胰腺癌的疗效；
• 宣布与 Atlantic Health 合作，开展一项针对 Annamycin 在三线胰腺癌治疗中的靶向研究者发起的 1B/2 期研究，该研究基于临床前数据，表明 Annamycin 对晚期胰腺肿瘤具有活性。
  
  

临床开发进展

复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）

公司目前正在开展一项关键的3期“MIRACLE”试验，评估安那霉素联合阿糖胞苷（Ara-C）（统称为AnnAraC）治疗诱导治疗后复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者的疗效。MIRACLE试验是一项全球性的适应性2B/3期临床研究，正在美国、欧洲和其他国际中心进行。

该研究采用适应性设计，将整合正在进行的 IIB 期部分（即 A 部分）的数据与最终的 III 期部分（即 B 部分）的数据。在 A 部分，约 75 至 90 名受试者将以 1:1:1 的比例随机分组，分别接受高剂量阿糖胞苷 (HiDAC) 联合安慰剂、190 mg/m² 安那霉素或 230 mg/m² 安那霉素治疗。这些安那霉素剂量是根据 FDA 在公司 II 期结束会议上的建议选择的。该方案允许在 45 名受试者完成治疗后提前揭盲，从而可以初步读取约 30 名接受安那霉素联合阿糖胞苷治疗的受试者和 15 名接受阿糖胞苷联合安慰剂治疗的对照组受试者的数据。预计在 2026 年年中，即前 45 名患者完成治疗后，将进行初步揭盲。

2026年2月，Moleculin公司公布了MIRACLE试验前30例接受治疗的受试者的初步盲法综合完全缓解率（CRc）为40%，并提供了初步的盲法疗效数据。该CRc率由30%的完全缓解率（CR）和10%的伴有部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）组成。MIRACLE试验采用1:1:1的比例随机分配上述三个不同的治疗组。其中包括阿糖胞苷联合安慰剂的对照组。即使包含对照组，这些初步的盲法结果也显著优于既往阿糖胞苷单药治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的CR历史结果。尤其值得注意的是，迄今为止接受治疗的受试者中约有35%是维奈托克方案治疗后复发或难治性（R/R）的患者，这类患者通常被认为是二线治疗中最难治愈的患者群体之一。迄今为止接受治疗的受试者均表现出高度的遗传标记，这些标记被认为预示着治疗反应不良。这些疗效数据来自六个不同的国家。

在试验的B部分，将随机分配222名受试者，分别接受HiDAC联合安慰剂或HiDAC联合最佳剂量安那霉素（随机分组比例为1:1）。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，这与FDA新的“优化项目”（Project Optimus）计划一致。试验2B部分中对照组和最佳剂量安那霉素组的数据将与试验3部分的数据合并，以确定试验的疗效和安全性。

有关更多信息，MIRACLE 试验已在ClinicalTrials.gov上注册，标识符为 NCT06788756。

Annamycin AML 开发项目的预期里程碑

• 2026年第一季度：MIRACLE试验——第45名受试者接受治疗，预计将于2026年中期公布45名受试者的数据（揭盲）。
• 2026年第三季度：MIRACLE研究——90名受试者接受治疗，随后揭盲
• 2026年下半年：奇迹 - B部分开始
• 2026年下半年：大西洋健康胰腺癌临床试验启动
• 2027年：开始招募^三线抗AML患者
• 2027年：启动儿童急性髓系白血病临床研究
• 2028年：B部分招聘结束
• 2028年：MIRACLE^二线治疗受试者的主要疗效数据
• 2028年：开始提交滚动式新药申请（NDA），用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML），以期根据MIRACLE研究的主要终点指标——完全缓解（CR）——获得加速批准。
  
  

软组织肉瘤（STS肺转移）项目

Moleculin开展的Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的1B/2期临床试验表明：

• 中位总生存期为 13.5 个月
• 在接受中位数为七线治疗的人群中取得了这一结果
• 这些结果与早期疗法的历史结果相比，具有优势。
  
  

胰腺癌项目

一项由研究者发起的 1B/2 期研究，旨在评估 Annamycin 用于三线胰腺癌的疗效，预计将于 2026 年开始。

临床前研究表明，安那霉素可能对胰腺肿瘤具有特殊的活性，因为它能够在胰腺组织中浓缩。

WP1066 程序

该公司研发的 STAT3 抑制免疫调节剂 WP1066 正在通过研究者发起的针对胶质母细胞瘤和儿童脑肿瘤的临床研究不断取得进展。

Moleculin预计在未来几个月内将取得几个重要的里程碑。

2025年全年财务业绩概要

截至2025年12月31日和2024年12月31日止年度，研发费用分别为1590万美元和1770万美元。研发费用减少180万美元，主要原因是本年度受资助的研究活动较上年度有所减少。

截至2025年12月31日和2024年12月31日止年度，一般及行政费用（G&A）和折旧及摊销费用分别为920万美元和890万美元。G&A费用增加30万美元，主要归因于监管和法律服务费用以及咨询和投资者关系费用的增加。

截至2025年12月31日，公司持有现金及现金等价物890万美元，预付费用及其他流动资产80万美元。公司另有应付账款350万美元，应计费用及其他流动负债330万美元。应付账款和应计费用中很大一部分是由于开展临床前活动和临床试验所致。管理层认为，截至2025年12月31日的现金储备，加上2026年第一季度通过融资活动获得的830万美元总收益，足以支持公司计划运营至2026年第三季度。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于 III 期临床阶段的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的治疗候选药物的研发。公司的主导项目 Annamycin（又名 naxtarubicin）是一种新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，并消除目前常用蒽环类药物常见的毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子复发/难治性 AML AnnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键性的适应性 III 期临床试验，旨在评估安那霉素联合阿糖胞苷（简称 AnnAraC，即安那霉素和阿糖胞苷的组合，也称为“Ara-C”）治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 1B/II 期研究 (MB-106) 取得成功后，公司在 FDA 的指导下，认为已大幅降低了安那霉素治疗 AML 的研发风险，有望获得批准。该研究仍需提交相关文件，并可能收到 FDA 及其国外同行的进一步反馈。

此外，该公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激天然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin的研发管线中还包括一系列抗代谢药物，例如用于潜在治疗病原病毒以及某些癌症适应症的WP1122。

有关公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并在X 、 LinkedIn和Facebook上与我们联系。

前瞻性声明
本新闻稿中的一些陈述属于 1933 年证券法第 27A 条、1934 年证券交易法第 21E 条和 1995 年私人证券诉讼改革法案所界定的前瞻性陈述，其中涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于：MIRACLE试验中45名受试者中期数据揭盲的预期时间和结果、上文所述的预期临床里程碑、Annamycin和AnnAraC在复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）及其他适应症中的潜在疗效和安全性、胰腺癌及其他研究者发起的研究的预期启动时间和结果、公司获得充足资金以支持计划运营的能力，以及公司对其现金资源在2026年第三季度的充足性的预期。Moleculin需要大量额外融资（公司目前尚未对此做出任何承诺）才能开展本新闻稿所述的临床试验，且本新闻稿中所述的里程碑的实现均以公司能够及时获得此类融资为前提。尽管Moleculin认为，截至发布之日，此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但实际结果可能与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异。公司依赖其专家关于不存在心脏毒性的报告。本新闻稿中提及的数据集需经公司当前及未来临床试验中受试者数据的审查，以及对当前试验受试者的长期随访。Moleculin 已尝试使用“相信”、“估计”、“预期”、“预计”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“将会”、“应该”、“大约”等词语或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性及其他因素，包括第 1A 项中讨论的因素。 “风险因素”部分已在最近提交给美国证券交易委员会（SEC）的10-K表格中列出，并会不时在10-Q表格及其他提交给SEC的公开文件中进行更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布之日的信息。我们不承担任何义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，以反映发布之日后发生的事件或情况，或反映意外事件的发生。

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