BioMarin停止骨骼疾病治療的中期試驗

3月16日（路透社）-- BioMarin Pharmaceutical BMRN.O周一表示，在有多例患者髖關節滑脱的報道后，該製藥商將停止其骨科治療的中期試驗，導致其股價下跌4%。

BioMarin正在特納綜合症、SHOx缺乏症和Aggrecan（ACAN）缺乏症的患者中測試其藥物Voxzogo，這些患者是導致嚴重身材矮小的獨特遺傳疾病，在某些情況下導致骨骼發育異常。

特納綜合症發生在缺失部分或全部X染色體的女性中，SHOX缺乏症是由缺失或有缺陷的生長相關基因造成的，而ACAN缺乏症是由對軟骨結構重要的基因突變引起的。

在中期試驗期間，幾名患者面臨着股骨頭骨痂滑動，髖關節球從骨頭仍在生長的區域的大腿骨上滑落。

BioMarin表示，將繼續在努南綜合症患者和一種不明原因身材的患者中測試該藥物，努南綜合症的典型發展在身體各個部位停止。

美國食品和藥物管理局於2021年批准注射Voxzogo用於軟骨發育不全（侏儒症的一種形式）的患者。

上個月，FDA批准了Ascendis Pharma的A71.F每周一次注射Yuviwel，使其成為第二種獲得美國批准的軟骨發育不全治療方法。

（克里斯蒂·桑託什在班加西報道;薩哈爾·穆罕默德編輯）

（（Christy. thomsonreuters.com;）