Sarepta開始ENDEAVOR隊列8試驗，在25名無法行走的杜興患者中進行ELEVIDYS與西羅莫司的治療

Sarepta報告稱，開放標籤1b期ENDEAVOR研究的隊列8已開始篩查和招募，該研究評估了ELEDVIDYS在杜氏肌營養不良症的非活動男性中的作用。該隊列計劃招募約25名美國參與者，他們將在輸注前14天開始接受預防性西羅莫司，並在輸注后持續12周。該方案旨在評估西羅莫司是否可以降低與非卧牀患者中AV基因治療相關的急性肝損傷風險。主要終點包括12周時急性肝損傷的發生率和ELEVIDYS微肌營養不良蛋白的表達。公告中沒有報告研究結果。

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