更新1-Ultragenyx的基因療法有助於在后期研究中控制氨水平

在整個過程中添加細節

3月12日（路透社）- Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O周四表示，其實驗性基因療法幫助后期試驗的患者更好地控制與罕見遺傳性疾病相關的氨水平。

該公司表示，與安慰劑相比，這種名為DTX 301的療法在36周后將患有伯丁轉氨轉移酶或OTC缺乏症的患者的氨控制關鍵指標提高了18%。

OTC缺乏症是一種罕見的遺傳性疾病，由於缺乏有助於清除氨的肝酶而引起，導致有毒物質積聚，從而引發混亂、癲癇發作和昏迷。

該公司表示，該藥物總體耐受性良好。最常見的副作用是通過類固醇治療的肝臟相關問題。

（Padmanabhan Ananthan在班加羅爾報道; Krishna Chandra Eluri編輯）

（（Padmanabhan. thomsonreuters.com;）