Capricor Therapeutics宣布为Deramiocel BLA设立新的PDUFA日期

• Deramiocel有望成为首个同时治疗杜氏肌营养不良症骨骼和心脏症状的疗法。
• BLA 获得 HOPE-3 三期关键性试验的积极结果支持，包括达到主要终点和所有 I 类错误控制的次要终点。
• PDUFA目标审批日期定于2026年8月22日；公司预计一旦获得批准，将有资格获得优先审评券。
  
  

圣地亚哥，2026年3月10日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于开发变革性细胞和外泌体疗法以治疗罕见病的生物技术公司Capricor Therapeutics （纳斯达克股票代码：CAPR）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已撤销此前发出的“完全回复函”，并恢复对其生物制品许可申请（BLA）的审查。该申请旨在寻求批准Deramiocel（一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的在研细胞疗法）获得全面批准。此次申请被归类为第二类重新提交，处方药用户收费法案（PDUFA）的目标审批日期为2026年8月22日。

“我们对FDA认可我们对完整回复函的回应以及继续审查Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）感到鼓舞，”Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示。“我们相信，HOPE-3研究的积极结果和更广泛的临床证据进一步证实了Deramiocel有望成为杜氏肌营养不良症的首创疗法，并有望同时解决该疾病的骨骼和心脏表现。我们期待在整个审查过程中继续与FDA密切合作，并将继续致力于尽快将这一重要疗法带给患者。”

公司于2025年7月收到FDA的完整回复函（“CRL”）。在提交HOPE-3临床试验的数据和支持文件后，FDA恢复了对该申请的审查，并将PDUFA目标审批日期定为2026年8月22日。目前，FDA尚未在其对公司的回复中发现任何潜在的审查问题。

Capricor 还期望在 Deramiocel 获得潜在批准后，有资格获得优先审查券（“PRV”）。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化，累及骨骼肌、呼吸肌和心肌。该病由功能性肌营养不良蛋白（肌肉细胞中的关键结构蛋白）的缺失引起。DMD在美国约有15,000名患者，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的退化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。

关于 Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心球衍生细胞 (CDC) 组成。CDC 是一种罕见的心肌细胞，临床前和临床研究表明，它们在维持杜氏肌营养不良症 (DMD) 等肌营养不良症患者的心肌和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现修复而非促炎表型。目前已有超过 250 篇同行评审的科学出版物对 CDC 进行了研究，并在多项临床试验中对超过 250 名受试者进行了治疗。

Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格认定。此外，它还获得了美国的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定、欧洲的先进疗法药品（ATMP）资格认定以及FDA授予的罕见儿科疾病资格认定。这些认定可能使Capricor公司在Deramiocel获批后有资格获得优先审评券。

关于 Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进变革性的细胞和外泌体疗法，以重塑罕见病的治疗格局。我们创新的核心产品是Deramiocel，这是一种同种异体心脏来源细胞疗法，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期开发阶段。大量的临床前和临床数据表明，Deramiocel具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，有助于维持DMD患者的心肌和骨骼肌功能。Capricor还在利用其外泌体技术的优势，采用其专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子药物的靶向递送，有望治疗和预防多种疾病。在 Capricor，我们致力于突破极限，为有需要的人们开辟变革性治疗之路。欲了解更多信息，请访问capricor.com ，并在Facebook 、 Instagram和X上关注 Capricor。

关于前瞻性陈述的警示性说明

本新闻稿中关于Capricor候选产品的功效、安全性和预期用途；临床试验的启动、开展、规模、时间安排和结果；临床试验的招募进度；监管申报、未来研究和临床试验计划；涉及产品的监管进展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；生产能力；监管会议日期；必要的监管检查可能延迟或不成功，从而导致产品批准延迟或无法通过；实现产品里程碑以及从商业合作伙伴处获得里程碑付款的能力；以及任何其他关于Capricor管理团队未来预期、信念、目标、计划或前景的陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。任何非历史事实的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及类似表达的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所指明的内容存在重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些风险及其他风险的更多信息，请参阅Capricor于2025年3月26日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告，以及于2025年11月10日向美国证券交易委员会提交的截至2025年9月30日止季度的10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本新闻稿发布之日可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

Capricor已与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，由后者在美国和日本独家商业化和分销用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的Deramiocel，但该协议尚需获得监管部门批准。Deramiocel和StealthX™疫苗均为在研候选药物，尚未获准用于任何适应症的商业用途。

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拉奎尔·科纳
KCSA战略传播
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