芬尼克制药公司宣布与坦帕综合医院癌症研究所开展临床研究合作

本研究是一项真实世界评估，旨在评估硫代硫酸钠注射液（PEDMARK®）在降低接受顺铂化疗的非转移性实体瘤青少年、青年和成年患者耳毒性风险方面的临床应用价值。

北卡罗来纳州研究三角园区，2026 年 3 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）——专业制药公司 Fennec Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：FENC；多伦多证券交易所股票代码：FRX）今天宣布，坦帕综合医院 (TGH) 癌症研究所正在启动一项研究，评估硫代硫酸钠注射液 ( ^PEDMARK® ) 在降低接受顺铂治疗的青少年和青年 (AYA) 以及成年癌症患者耳毒性风险方面的实际临床效用。

“坦帕综合医院癌症研究所与南佛罗里达大学莫萨尼医学院合作，致力于更好地了解和推进旨在保护接受顺铂化疗患者听力功能的耳保护策略，”坦帕综合医院癌症研究所支持治疗研究与科学事务主任、该项目首席研究员Gene A. Wetzstein药学博士、BCOP表示。“本次评估将考察真实世界的临床数据和听力监测结果，这将有助于指导未来的临床研究和质量改进工作，从而更好地评估、预防和管理耳毒性。”

PEDMARK ^®目前已获准用于治疗一个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿科患者，并被美国国家综合癌症网络 (NCCN) 认可，推荐用于青少年及青年癌症患者 (AYA)。

“真实世界证据在证明^PEDMARK®在不同患者群体和肿瘤类型中的临床应用价值方面发挥着至关重要的作用，”Fennec Pharmaceuticals首席医疗官Pierre S. Sayad博士、理学硕士表示。“随着更多机构在对照试验之外收集到PEDMARK®的使用数据，临床医生将更清楚地了解^PEDMARK®在为接受顺铂治疗的患者提供听力保护方面的重要作用。”

以下各节提供了美国食品药品监督管理局批准的 PEDMARK ^®的一般背景信息和标签，并非旨在招揽参与任何研究活动。

关于顺铂引起的耳毒性
顺铂和其他铂类化疗药物广泛用于治疗实体瘤，对提高生存率至关重要。然而，这些救命的治疗常常导致永久性、不可逆的听力损失，也称为耳毒性。 ¹

顺铂治疗引起的听力损失并不少见。研究表明，接受顺铂治疗的患者中，60%至90%可能出现听力损失，具体比例取决于化疗的剂量和疗程 ² 。许多接受顺铂治疗的患者需要终身佩戴助听器或植入人工耳蜗，虽然这对部分患者有所帮助，但并不能逆转听力损失，而且长期来看费用不菲 ³ 。治疗引起的听力损失会影响生活的方方面面，例如言语和语言能力、学业成绩、社交情感发展、职业潜力以及独立生活能力，从而降低患者的生存质量 ^4,5 。尽管建议进行听力监测以帮助控制耳毒性，但目前在某些癌症患者群体中，听力监测的使用率仍然很低。

PEDMARK® ^（硫代硫酸钠注射液）
^PEDMARK®是首个也是目前唯一获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的疗法，用于降低 1 个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的儿童患者接受顺铂治疗后发生耳毒性的风险。它是一种独特的硫代硫酸钠制剂，采用单剂量即用型小瓶包装，供儿童患者静脉注射使用。PEDMARK 也是首个也是目前唯一一个在两项开放标签、随机 III 期临床研究（儿童肿瘤协作组 (COG) ACCL0431 方案和 SIOPEL 6 研究）中，通过已确立的给药方案，获得疗效和安全性数据的治疗药物。

此外，美国国家综合癌症网络（NCCN）建议将 PEDMARK 用于青少年和年轻成人（AYA）人群，并给予 2A 级认可。

美国每年约有50万名癌症患者被诊断出患有可使用铂类化疗药物治疗的癌症。 ^6,7 耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和疗程，许多接受治疗的患者需要终身佩戴助听器。在PEDMARK获得FDA批准之前，尚无预防此类听力损失的药物。与未出现听力损失的同龄人相比，因癌症治疗导致听力损失^的患者的生活质量在统计学上显著下降。 ^8,9

PEDMARK 已由合作组在两项 III 期临床研究（COG ACCL0431 和 SIOPEL 6）中进行了研究，这两项研究旨在评估其对生存率和降低耳毒性的作用。两项研究均已完成。COG ACCL0431 研究方案纳入了通常接受强化顺铂治疗的儿童癌症患者，这些癌症包括新诊断的肝母细胞瘤、生殖细胞肿瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤和其他实体瘤。SIOPEL 6 研究仅纳入了局限性肝母细胞瘤患者。

适应症和用途
PEDMARK ^® （硫代硫酸钠注射液）适用于降低 1 个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的儿科患者接受顺铂治疗后出现耳毒性的风险。

使用限制
当顺铂输注时间超过6小时后使用PEDMARK时，其安全性和有效性尚未确定。由于可能已经发生了不可逆的耳毒性，因此在更长时间的顺铂输注后使用PEDMARK可能无法降低耳毒性的风险。

重要安全信息
对硫代硫酸钠或其任何成分有严重过敏史的患者禁用 PEDMARK。

临床试验中，8%至13%的患者出现超敏反应。应监测患者的超敏反应。如果发生超敏反应，应立即停用PEDMARK并采取适当的治疗措施。每次使用PEDMARK前，应给予抗组胺药或糖皮质激素（如适用）。PEDMARK可能含有亚硫酸钠；对亚硫酸盐过敏的患者可能会出现超敏反应，包括过敏性休克和危及生命或严重的哮喘发作。哮喘患者更易出现亚硫酸盐过敏。

由于会增加高钠血症的风险，PEDMARK 不适用于 1 个月以下的儿童患者，也不适用于患有转移性癌症的儿童患者。

临床试验中，12%至26%的患者出现高钠血症，其中包括1例3级病例。临床试验中，15%至27%的患者出现低钾血症，其中9%至27%的患者出现3级或4级低钾血症。应在基线时以及根据临床需要监测血清钠和钾水平。基线血清钠水平高于145 mmol/L的患者应暂停使用PEDMARK。

如果肾小球滤过率 (GFR) 低于 60 mL/min/1.73m ² ，则应更密切地监测高钠血症和低钾血症的体征和症状。

每次注射PEDMARK前均应给予止吐药。根据需要提供额外的止吐药和支持性治疗。

在SIOPEL 6研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%，且与单用顺铂组相比，各组间差异>5%）为呕吐、恶心、血红蛋白下降和高钠血症。在COG ACCL0431研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%，且与单用顺铂组相比，各组间差异>5%）为低钾血症。

请查阅 PEDMARK ^®的完整处方信息，网址为： www.PEDMARK.com 。

关于芬尼克制药公司
Fennec Pharmaceuticals Inc. 是一家专注于对抗接受顺铂化疗的癌症患者耳毒性的专业制药公司。Fennec 致力于^PEDMARK®的商业化，以降低癌症患者铂类药物引起的耳毒性风险。PEDMARK 于 2022 年 9 月获得美国 FDA 批准，2023 年 6 月获得欧盟委员会批准，并于 2023 年 10 月获得英国批准，商品名为 PEDMARQSI。

2024年3月，Fennec与欧洲领先的专业制药公司Norgine Pharmaceuticals Ltd.达成独家许可协议，由后者在欧洲、英国、澳大利亚和新西兰销售^{PEDMARQSI®。PEDMARQSI}目前已在英国和德国上市。

PEDMARK已获得美国孤儿药独占权；PEDMARQSI已获得欧洲儿科用药上市许可，其中包括八年上市许可外加两年数据和市场保护。此外，Fennec拥有多项专利，在美国和国际上均对PEDMARK提供保护，有效期至2039年。

欲了解更多信息，请访问www.fennecpharma.com并在LinkedIn上关注我们。

关于坦帕综合医院
坦帕综合医院是坦帕湾地区唯一的学术医疗系统，是一家拥有1530张床位的非营利性医院及门诊服务网络，服务范围覆盖佛罗里达州全境。作为服务于23个县的唯一一家一级创伤中心和综合烧伤护理中心，坦帕综合医院提供世界一流的医疗服务。该系统旗下医院包括位于坦帕的坦帕综合医院、坦帕综合康复医院和坦帕综合行为健康医院；以及位于布鲁克斯维尔的坦帕综合医院、位于斯普林希尔的坦帕综合医院和位于水晶河的坦帕综合医院。在《美国新闻与世界报道》2025-2026年度最佳医院排名中，坦帕综合医院位列坦帕湾地区榜首，其六个医疗专科跻身全美前50强，另有五个医疗专科位列全美最佳医院项目前10%。作为佛罗里达州首家开设实时态势感知临床指挥中心的医院，这家学术医疗系统利用人工智能 (AI) 和分析平台，将数字化护理协调中心提升至全新水平，覆盖住院和门诊护理，确保患者能够尽快、安全地获得最前沿的医疗服务。坦帕综合医院致力于培养和发展团队成员，并因此荣获三项《福布斯》杂志的权威排名——在2026年“美国最佳大型雇主”榜单中，坦帕综合医院连续第六年蝉联坦帕湾地区医疗保健类最佳雇主；在2025年“各州最佳雇主”榜单和2023年“美国最佳女性雇主”榜单中，坦帕综合医院均位列佛罗里达州前五。

坦帕综合医院是该地区的公立医院，为所有患者提供医疗服务，无论其支付能力如何。在2024财年，坦帕综合医院为社区带来了约2.891亿美元的净收益，包括为低收入患者提供医疗保健、开展社区教育以及为坦帕湾地区的社区卫生组织提供资金支持。该院是全美知名的成人实体器官移植中心之一，也是南佛罗里达大学莫萨尼医学院的主要教学医院。坦帕综合医院拥有五架医疗直升机，负责将周边县的危重伤病患者转运至此，接受其病情所需的先进治疗。坦帕综合医院拥有国家认证的综合卒中中心，其32张床位的神经科学重症监护室是佛罗里达州西海岸最大的。该院还设有坦帕综合医院穆玛儿童医院、拥有82张床位的詹妮弗·利·穆玛新生儿重症监护室以及国家认证的康复中心。坦帕综合医院 (Tampa General Hospital) 的服务范围包括：位于西特拉斯县 (Citrus County) 和赫尔南多县 (Hernando County) 的 TGH North，该院区由三家医院和多个门诊部组成；17 个坦帕综合医疗集团 (Tampa General Medical Group) 初级保健诊所；TGH 家庭护理中心肯尼迪分院 (TGH Family Care Center Kennedy)；两家 TGH 门诊中心；TGH 虚拟医疗服务；以及遍布希尔斯伯勒县 (Hillsborough County)、帕斯科县 (Pasco County)、皮内拉斯县 (Pinellas County) 和棕榈滩县 (Palm Beach County) 的 20 个TGH 影像门诊放射中心。坦帕湾地区的居民可通过TGH 急诊中心 (TGH Urgent Care) 获得世界一流的医疗服务，该中心由 Fast Track 诊所网络提供支持。如需随时随地通过智能手机、平板电脑或电脑与医疗专业人员进行在线咨询，请访问虚拟医疗 | 坦帕综合医院 (Tampa General Hospital) (tgh.org) 。更多信息，请访问www.tgh.org 。

关于USF健康中心
南佛罗里达大学健康中心（USF Health）致力于通过研究、教育和患者护理改善人们的生活。它由南佛罗里达大学健康中心莫萨尼医学院、护理学院、公共卫生学院、塔内贾药学院、物理治疗与康复科学学院、生物医学科学研究生和博士后项目以及南佛罗里达大学健康中心的多专科医生集团组成，该集团是佛罗里达州西海岸最大的医疗机构。2025年，《美国新闻与世界报道》将南佛罗里达大学健康中心莫萨尼医学院评为佛罗里达州排名第一的医学院，并在全美研究领域位列最高级别。《美国新闻与世界报道》还将南佛罗里达大学公共卫生学院和护理学院的理学硕士项目评为佛罗里达州第一。南佛罗里达大学健康中心与坦帕综合医院共同组成了全美顶尖的学术医疗系统之一，拥有1000多名医生和医疗服务提供者，每年为超过100万名患者提供医疗服务。南佛罗里达大学健康中心隶属于南佛罗里达大学，该大学是一所顶尖研究型大学，也是美国大学协会 (AAU) 的成员。南佛罗里达大学拥有约 5 万名学生，每年为佛罗里达州创造近 100 亿美元的经济效益。欲了解更多信息，请访问health.usf.edu 。

前瞻性声明
除本新闻稿中描述的历史信息外，所有其他陈述均为前瞻性陈述。诸如“相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“估计”、“打算”、“可能”、“将”等词语及其否定形式和类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括关于我们业务战略、时间表和其他目标、计划和前景的陈述，包括我们关于PEDMARK®/PEDMARQSI®的商业化计划^、 PEDMARK® / ^PEDMARQSI®的^市场机会和市场影响、其对患者的潜在影响和预期获益、未来来自Norgine的商业和监管里程碑付款和特许权使用费，以及在本新闻稿发布之日后获得进一步融资的可能性。前瞻性陈述受公司业务固有的某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与预期存在差异，包括监管和指南发展可能发生变化、科学数据和/或生产能力可能不足以满足监管标准或获得所需的监管许可或批准、临床结果可能无法在实际患者环境中重现、不可预见的全球不稳定（包括政治不稳定）或由疫情或传染病（例如新型冠状病毒 (COVID-19)）爆发引起的不稳定，或疫情持续时间和严重程度的影响、公司专利和专利申请提供的保护可能受到竞争对手的挑战、无效或规避、公司产品的潜在市场规模可能不如预期、公司产品可能无法渗透一个或多个目标市场、收入可能不足以资助进一步的研发和临床研究、我们能否在需要时以可接受的条款或根本无法获得必要的资金、公司可能无法满足其在不同国家和地区的未来资金需求，以及其他不时详述的风险。截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告，Fennec公司向美国证券交易委员会提交的文件将不时更新这些前瞻性陈述。除法律要求外，Fennec公司不承担更新这些前瞻性陈述的任何义务。

有关相关风险因素的更详细讨论，请参阅我们在www.sec.gov和www.sedar.com上提供的公开文件。

PEDMARK ^® PEDMARQSI ^®和 Fennec ^®是 Fennec Pharmaceuticals Inc. 的注册商标。

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¹ Rybak L. 顺铂耳毒性的机制及耳保护进展。耳鼻咽喉头颈外科最新观点。2007 年，第 15 卷：364-369。
² Langer T、Zehnhoff-Dinnesen A、Radtke S、Meitert J、Zolk O。药物科学趋势。 2013;34(8):458-469
³ Landier W. 耳毒性和癌症治疗。癌症。2016 年 6 月，第 122 卷，第 11 期：1647-1658。
⁴ Clemens E、van den Heuvel-Eibrink MM、Mulder RL 等。儿童、青少年和青年癌症幸存者耳毒性监测建议：国际儿童癌症远期效应指南协调小组与 PanCare 联盟合作发布的报告。 《柳叶刀肿瘤学》2019;20(1):e29-e41
^5. Bass JK、Knight KR、Yock TI、Chang KW、Cipkala D、Grewal SS。儿童和青少年癌症幸存者听力损失的评估和管理：来自儿童肿瘤组的报告。Pediatr Blood Cancer。2016 ；63(7)：1152-1162。
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⁸ Rajput K, Edwards L, Brock P, Abiodun A, Simpkin P, Al-Malky G. 耳毒性引起的听力损失及儿童癌症幸存者的生活质量。国际儿科耳鼻喉科杂志。2020;138:110401。doi:10.1016/j.ijporl.2020.110401
⁹ Bass JK、Knight KR、Yock TI、Chang KW、Cipkala D、Grewal SS。儿童和青少年癌症幸存者听力损失的评估和管理：来自儿童肿瘤组的报告。Pediatr Blood Cancer. 2016;63(7):1152-1162。