Priovant宣布FDA接受并启动优先审查针对皮肌炎的Brepocitinib新药申请

• FDA将PDUFA目标审批日期定为2026年第三季度，预计将于2026年9月底上市。
• 优先审评基于VALOR III期临床试验的积极结果，这是首个在皮肌炎治疗中取得阳性结果的52周安慰剂对照试验。
• 如果获得批准，brepocitinib 将成为首个获批用于治疗皮肌炎的靶向疗法。
  
  

北卡罗来纳州达勒姆，2026年3月3日（GLOBE NEWSWIRE）—— Priovant Therapeutics今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗皮肌炎（DM）的brepocitinib新药申请（NDA），并授予该申请优先审评资格。FDA已将该申请的处方药用户收费法案（PDUFA）目标审批日期定为2026年第三季度。该公司预计将于2026年9月底在美国上市该药物。

FDA 会授予那些一旦获批，就能显著改善严重疾病治疗安全性和有效性的药物申请优先审评资格。皮肌炎领域存在巨大的未满足医疗需求，且 VALOR III 期研究评估了 brepocitinib 在皮肌炎中的疗效，这些结果支持了此次优先审评资格的授予。VALOR 研究（N=241）是迄今为止历时最长、规模最大的皮肌炎干预性试验，也是首个获得阳性结果的 52 周安慰剂对照皮肌炎研究。

“皮肌炎患者和医学界数十年来一直期盼着能够直接靶向疾病潜在生物学机制的创新疗法，如今，针对这种致残性疾病的首个靶向疗法有望获得FDA批准，这令人无比振奋，”麻省总医院布莱根医院皮肤病学系主任、海蒂和斯科特·C·舒斯特杰出皮肤病学教授、自身免疫性皮肤病中心和结缔组织病诊所创始主任、哈佛医学院皮肤病-风湿病专科医师培训项目主任露丝·安·弗勒格尔斯医学博士、公共卫生硕士、工商管理硕士表示，“皮肌炎患者饱受病痛折磨，迫切需要更好的治疗方案。brepocitinib的3期临床试验数据显示，这种每日一次口服疗法有望显著改善患者的生活质量和功能。我对我们在治疗皮肌炎患者方面取得的这一重大进展感到无比激动。”

糖尿病患者会因肌肉疾病、皮肤疾病以及长期依赖大剂量类固醇而承受沉重的疾病负担。不受控制的慢性炎症造成的累积性器官损伤以及长期依赖类固醇带来的负担，导致接受当前标准治疗的糖尿病患者合并症发生率居高不下。

Priovant首席执行官Ben Zimmer表示：“我们用于治疗皮肌炎的brepocitinib新药申请获得FDA批准，标志着我们在为急需更好治疗方案的皮肌炎患者带来这种可能具有变革意义的疗法方面取得了重大进展。我们致力于与FDA密切合作，完成审查流程，以便尽快让患者能够用上这种药物。”

关于 VALOR 第三阶段研究

VALOR 研究是一项全球性 III 期临床试验，共纳入来自 90 个研究中心的 241 名皮肌炎患者。受试者按 1:1:1 的比例随机分配至 brepocitinib 30 mg 组、brepocitinib 15 mg 组和安慰剂组。在第 52 周，brepocitinib 30 mg 组在主要终点——肌炎总改善评分 (TIS) 方面，较安慰剂组显示出具有统计学意义和临床意义的显著改善。TIS 是 6 项疾病活动度指标的复合终点。与安慰剂相比，brepocitinib 30 mg 组早在第 4 周就显示出获益，并在此后的每次访视中均持续获益，直至为期一年的双盲治疗期结束。此外，brepocitinib 30 mg 组在所有 9 项关键次要终点（包括皮肤疾病、肌肉疾病和激素节省量）的评估中，也较安慰剂组显示出具有统计学意义和临床意义的显著改善。超过三分之二接受 brepocitinib 30mg 治疗的患者的总改善评分 (TIS40) 达到至少 40 分，是最小临床重要差异的两倍。超过一半的患者在达到 TIS40 阈值的同时，还实现了每日激素依赖量 ≤2.5 mg。

VALOR试验纳入了广泛的糖尿病患者人群，包括既往有良性或恶性肿瘤病史的患者以及具有多种心血管危险因素的患者。与安慰剂组相比，接受30 mg brepocitinib治疗的患者严重感染发生率更高；这些感染事件经药物治疗后均得到控制，且大多数患者完成了brepocitinib治疗。与brepocitinib 30 mg组相比，安慰剂组新发或复发性恶性肿瘤、心血管事件和血栓栓塞事件的发生率更高。所有研究的brepocitinib安全性数据库包含超过2000名患者和受试者的数据，结果表明其安全性与已获批准的JAK和TYK2抑制剂相似。

关于普里奥万特

Priovant Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发针对高发病率且治疗选择有限的自身免疫性疾病的新疗法。该公司的主要资产是brepocitinib，一种TYK2和JAK1双重选择性抑制剂。brepocitinib通过双重抑制TYK2/JAK1，以单一靶向、每日一次的口服疗法，显著抑制与自身免疫相关的关键细胞因子，包括I型干扰素、II型干扰素、IL-6、IL-12和IL-23。brepocitinib近期在皮肌炎的III期临床试验中取得了积极的数据。目前，brepocitinib用于治疗皮肌炎的新药申请正在接受FDA的审查。 Brepocitinib 目前也在非感染性葡萄膜炎的 3 期临床试验中进行评估，并且最近在皮肤结节病的 2 期临床试验中获得了积极的数据，3 期临床试验将于 2026 年启动。Priovant Therapeutics 是 Roivant（纳斯达克股票代码：ROIV）旗下公司。

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