克琳发布股东信函 重点强调即将于2026年出现的CNM-Au8®关键事件

• 运营资金充足，足以维持到2026年第四季度。
• 计划于2026年第一季度末召开C类FDA现场会议，讨论于2025年底提交的最新CNM-Au8数据。
• 预计将于2026年第二季度通过加速审批途径向FDA提交CNM-Au8的新药申请（NDA）。
• FDA有可能在2026年下半年接受该新药申请，并发布处方药用户收费法案（PDUFA）日期。

盐湖城，2026 年 2 月 24 日（GLOBE NEWSWIRE）——Clene 公司（纳斯达克股票代码：CLNN）（及其子公司，统称“Clene”或“公司”）及其全资子公司 Clene Nanomedicine Inc. 是一家专注于改善线粒体健康和保护神经元功能以治疗神经退行性疾病（包括肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和多发性硬化症 (MS)）的临床阶段生物制药公司，今天向股东发布了一封信，概述了 CNM-Au8 ^®在 2026 年预期取得的关键监管和临床里程碑。

首席执行官致股东信

展望未来一年，我衷心感谢您一直以来对Clene的支持。作为Clene的创始CEO，我掌舵公司超过12年，始终秉承Clene的使命，致力于开发针对神经退行性疾病（尤其是肌萎缩侧索硬化症）的有效且安全的疗法。

在完成多项二期临床试验并持续支持开放标签扩大用药项目后，我们已使用口服纳米晶体悬浮液 CNM-Au8 治疗了 800 多名患者，积累了 ALS 领域最丰富的临床经验之一。我们所获得的经验和数据使我们正处于一个激动人心且至关重要的转折点。

有足够的现金支持运营至2026年第四季度。

今年1月，我们完成了超额认购的注册直接发行，募集资金超过2800万美元。首期募集资金超过600万美元，预计将为公司运营提供资金支持，直至2026年第四季度，并足以支撑公司在FDA可能受理新药申请（NDA）之前获得充足的资金。另有两期潜在的融资计划，总额超过2200万美元，其结构与NDA受理和FDA批准的里程碑节点相匹配，预计将为公司提供充足的资金，直至2027年。我们衷心感谢投资者的支持，他们对我们项目的价值始终充满信心。

下一步监管措施和2026年催化剂

自2024年底以来，我们已多次与FDA神经病学部门就CNM-Au8进行密切沟通。双方的讨论最终促成了本季度末与FDA举行的C类面对面会议，会议将讨论我们在2025年底提交的详尽简报材料中的数据。我们预计将于第二季度初收到FDA关于此次会议的会议纪要，届时公司将准备在2026年第二季度通过加速审批途径向FDA提交CNM-Au8的新药申请（NDA）。FDA预计将在2026年下半年受理该NDA并发布处方药用户付费法案（PDUFA）的审批日期，并有望在2027年批准该药物上市。

基于我们临床数据的意义以及我们与FDA的沟通，我们认为CNM-Au8非常适合如下所述的加速审批途径：

1.生存期延长与神经退行性疾病生物标志物下降相关：

我们已获得大量临床数据，证实CNM-Au8 30mg治疗可延长ALS患者的生存期。ALS是一种致命疾病，确诊后平均预期寿命约为2-4年，因此生存期至关重要。CNM-Au8在临床试验中作为预先设定的次要终点和/或探索性终点，以及在开放标签扩展研究中均显示出具有统计学意义和临床意义的显著降低死亡风险和延缓病情恶化，并持续获益。CNM-Au8治疗延长生存期的证据伴随着ALS相关生物标志物（包括神经丝轻链（NfL）和胶质纤维酸性蛋白（GFAP））的显著下降，这些生物标志物是神经元和胶质细胞损伤和退化的关键标志物，为降低死亡风险提供了生物学基础。我们认为，这些针对已验证的神经退行性生物标志物的综合研究结果支持将NfL作为加速批准CNM-Au8的可行替代终点。值得注意的是，NfL生物标志物的变化最近已被FDA用于加速批准另一种ALS药物，我们相信这些数据将有助于满足FDA将NfL降低与临床获益联系起来的要求。最后，Clene还提供了支持性证据，以回应FDA提出的加速审批框架，该框架已在我们之前公开讨论过的FDA会议纪要中有所描述。

2.良好的安全性和效益/风险比：

CNM-Au8突破性的洁净表面纳米治疗悬浮液是一种口服液，患者每日饮用，口感如水，已展现出稳定的安全性和耐受性。在我们所有临床试验和扩大用药项目中，累计治疗时间已超过1000患者年，不良事件主要为轻度至中度。此外，未发生与CNM-Au8相关的严重不良事件（SAE），也未发现与长期使用相关的安全信号。这种良好的耐受性对于FDA评估CNM-Au8治疗的获益/风险比至关重要。此外，在ALS领域已有先例，其他具有较低风险耐受性的在研药物仅基于II期疗效数据就获得了加速批准。

3.确认性 3 期 RESTORE-ALS 试验计划于 2026 年晚些时候开始：

为了验证在多项 II 期临床试验中观察到的 CNM-Au8 30 mg 治疗的生存获益，并满足 FDA 加速审批途径的要求，我们计划于今年晚些时候启动首例患者给药，开展确证性 III 期临床试验 RESTORE-ALS。该研究是一项双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，旨在评估 CNM-Au8 对 ALS 患者生存期和临床恶化事件的影响。该试验方案已与 FDA 讨论并经其审核。

我们对渐冻症患者群体的承诺始终坚定不移：

CNM-Au8 的研发过程与众多利益相关方密切合作。近十年来，我们与 ALS 群体保持着紧密的联系，其中包括顶尖科学家、治疗医师、疾病倡导者、非营利性 ALS 组织以及数百名患者及其照护者。CNM-Au8 已为许多 ALS 利益相关方所熟知。美国食品药品监督管理局 (FDA) 的监管人员也对 CNM-Au8 有所了解，我们期待在 2026 年第一季度末向他们展示我们支持 CNM-Au8 的大量证据。我们预计，我们所有支持 CNM-Au8 的生物标志物、生存期和生物分析证据，加上该药物良好的耐受性以及 ALS 领域巨大的未满足医疗需求，将在我们即将与 FDA 的讨论中极具说服力，以争取加速审批途径。

其他有望在 2026 年取得进展的“产品内含管线”适应症：

CNM-Au8 在多发性硬化症 (MS) 和帕金森病中也展现出令人鼓舞的临床疗效。在我们的 MS 项目中，我们计划在 2025 年取得进展的基础上，结合 FDA 的反馈意见，最终确定以认知功能为重点的 III 期临床试验方案，作为 MS 标准治疗的辅助疗法。我们认为 CNM-Au8 具有“产品线内”的潜力，其最初获批的 ALS 适应症将为神经退行性疾病领域更广泛的临床开发奠定基础。

感谢您一路以来的合作。

真挚地，
Rob Etherington，Clene公司总裁兼首席执行官

关于克莱恩
Clene Inc.（纳斯达克股票代码：CLNN）及其子公司“Clene”和全资子公司Clene Nanomedicine, Inc.是一家处于临床后期阶段的生物制药公司，致力于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症在内的神经退行性疾病。CNM- ^Au8®是一种在研的首创疗法，它通过靶向线粒体功能和NAD通路并降低氧化应激，从而改善中枢神经系统细胞的存活和功能。CNM- ^Au8®是Clene Nanomedicine, Inc.的联邦注册商标。公司总部位于犹他州盐湖城，研发和生产基地位于马里兰州。欲了解更多信息，请访问www.clene.com或在X （原Twitter ）和LinkedIn上关注我们。

关于 CNM- ^Au8®
CNM-Au8 是一种金纳米晶体口服混悬液，旨在通过提高能量产生和利用率来恢复神经元的健康和功能。CNM-Au8 中具有催化活性的纳米晶体能够驱动关键的细胞能量产生反应，从而增强神经元和胶质细胞对疾病相关应激的抵抗力，进而实现神经保护和髓鞘再生。CNM- ^Au8®是 Clene Nanomedicine, Inc. 的联邦注册商标。

前瞻性声明

本新闻稿包含《1934年证券交易法》（经修订）第21E条和《1933年证券法》（经修订）第27A条所界定的“前瞻性陈述”，这些陈述旨在受上述法律所设立的“安全港”条款的保护。Clene公司的前瞻性陈述包括但不限于有关公司与FDA会面时间、公司提交新药申请（NDA）的时间以及生物标志物检测结果支持提交NDA的陈述。此外，任何提及对未来事件或情况的预测、预估或其他描述的陈述，包括任何潜在假设，均为前瞻性陈述。 “预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语以及类似表达可用于识别前瞻性陈述，但缺少这些词语并不意味着该陈述就不是前瞻性陈述。这些前瞻性陈述代表我们截至本新闻稿发布之日的观点，并涉及诸多判断、风险和不确定性。我们预计后续事件和发展将导致我们的观点发生变化。除适用证券法可能要求的情况外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新前瞻性陈述以反映其发布之日后发生的事件或情况的义务。因此，不应将前瞻性陈述视为代表我们截至任何后续日期的观点。由于存在诸多已知和未知的风险和不确定性，我们的实际业绩可能与这些前瞻性声明中明示或暗示的内容存在重大差异。可能导致实际业绩出现差异的因素包括：总体市场状况；临床试验是否能够证明我们候选药物的有效性和安全性并达到监管机构的要求，或者是否未能取得积极结果，从而导致我们产生额外成本或延误，甚至最终无法完成候选药物的开发和商业化；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市批准；监管机构的行动可能会影响临床试验的启动、时间和进展以及上市批准；我们能否在获得批准后实现候选药物的商业成功；我们有限的运营历史以及我们能否获得额外的运营资金并完成候选药物的开发和商业化；以及我们在最新的10-K表年度报告和任何后续的10-Q表季度报告中“风险因素”部分列出的其他风险和不确定性。此外，“我们认为”及类似表述反映了我们对相关主题的信念和观点。这些表述基于截至本新闻稿发布之日我们所掌握的信息。尽管我们认为这些信息构成此类表述的合理依据，但此类信息可能存在局限性或不完整，因此不应将这些表述解读为我们已对所有可能获取的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些表述本身具有不确定性，敬请您不要过分依赖这些表述。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日。本文提及的任何网站所包含的信息均不属于本新闻稿的一部分，也不应被视为本新闻稿的一部分。

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