芬纳克制药公司展示真实世界数据支持PEDMARK®在治疗成人头颈癌中的整合与临床应用

– 研究表明，在顺铂治疗后约六小时给予 PEDMARK® 治疗^安全有效，且易于整合到成人头颈癌 (HNC) 患者的治疗方案中 –

– 早期听力保护迹象凸显了^PEDMARK®在解决顺铂引起的听力损失（这是生存期的一大缺口）方面的潜力，同时又不影响顺铂已确立的抗肿瘤活性 –

– 大多数接受^PEDMARK®治疗的高危患者在治疗期间或治疗后均未出现可测量的听力损失，尽管他们本身存在听力障碍 –

北卡罗来纳州研究三角园区，2026 年 2 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）——专业制药公司 Fennec Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：FENC；多伦多证券交易所股票代码：FRX）今天宣布，支持^PEDMARK® （硫代硫酸钠注射液）在成人头颈癌患者中潜在使用的最新真实世界数据，已于 2026 年 2 月 19 日至 21 日在加利福尼亚州棕榈沙漠举行的 2026 年多学科头颈癌研讨会 (MHNCS) 上以数字海报的形式展示。

一项纳入15例头颈癌（HNC）成年患者的多中心回顾性研究结果显示， ^PEDMARK®可在顺铂给药后≥6小时安全给药，且易于纳入HNC成年患者的实际治疗方案中。这种严格的顺铂给药后给药时间是一种经过验证的方法，旨在保持顺铂的抗肿瘤活性，且研究回顾中未观察到对以治愈为目的的顺铂治疗方案的干扰。

“头颈癌是全球最常见的癌症之一，^因此这些结果对临床医生来说令人鼓舞。重要的是，数据支持该药物有潜力解决顺铂引起的听力损失——这是一项重大且常被忽视的生存挑战——同时又不影响顺铂已证实的抗肿瘤活性，”该研究的共同作者、加州大学洛杉矶分校健康中心血液肿瘤科临床讲师玛丽亚·A·维莱兹医学博士、理学硕士说道。

“顺铂引起的听力损失仍然是癌症治疗中最容易被忽视但后果极其严重的毒性反应之一，”该研究的共同作者、西奈山医院肿瘤科执业护士Leslie Worona（FNP-BC，OCN）表示。“研究发现，大多数接受^PEDMARK®治疗的患者——即使是那些本身听力障碍发生率较高的患者——在治疗期间或治疗后均未出现可测量的听力损失，这支持我们进一步探索^PEDMARK®在其他患者群体和肿瘤类型（例如头颈癌）中的应用。”

PEDMARK 的耐受性良好，仅出现孤立的、自限性的输注事件，没有 3 级或 4 级毒性。

“这些新发现对于证明^PEDMARK®在关键性临床项目研究范围之外的可行性、可扩展性和长期价值至关重要，”Fennec Pharmaceuticals首席医疗官Pierre S. Sayad博士、理学硕士表示。“此外，这些数据可能有助于更有力地推动PEDMARK®在高危永久性听力损失患者群体中更广泛的临床应用。”

该研究的主要终点评估了可行性，具体指标包括给药时间依从性（≥6小时）和操作指标，例如给药场所（居家输注或诊所输注）以及输液中心给药所需的等待时间。次要终点包括输注相关事件、止吐药升级需求以及治疗期间和治疗后听力学评估的完成情况。

PEDMARK ^®目前已获准用于治疗一个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的儿科患者，并且也被美国国家综合癌症网络 (NCCN) 认可，推荐用于青少年和年轻成人患者（2A 级）。

关于顺铂引起的耳毒性
顺铂和其他铂类化疗药物广泛用于治疗实体瘤，对提高生存率至关重要。^然而，这些救命的治疗常常导致永久性、不可逆的听力损失，也称为耳毒性。

顺铂治疗引起的听力损失并不少见。研究表明，接受顺铂治疗的患者中，60%至90%可能出现听力损失，具体比例取决于化疗的剂量和疗程 ³ 。许多接受顺铂治疗的患者需要终身佩戴助听器或植入人工耳蜗，虽然这对部分患者有所帮助，但并不能逆转听力损失，而且长期来看费用不菲 ⁴ 。治疗引起的听力损失会影响患者的诸多生活方面，例如言语和语言能力、学业成绩、社交情感发展、职业发展潜力以及独立生活能力，从而降低患者的生存质量^5,6 。尽管建议进行听力监测以帮助控制耳毒性，但目前在某些癌症患者群体中，听力监测^的使用率仍然很低。

PEDMARK® ^（硫代硫酸钠注射液）
^PEDMARK®是首个也是目前唯一获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的疗法，用于降低 1 个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的儿童患者接受顺铂治疗后发生耳毒性的风险。它是一种独特的硫代硫酸钠制剂，采用单剂量即用型小瓶包装，供儿童患者静脉注射使用。PEDMARK 也是首个也是目前唯一一个在两项开放标签、随机 III 期临床研究（儿童肿瘤协作组 (COG) ACCL0431 方案和 SIOPEL 6 研究）中，通过已确立的给药方案，获得疗效和安全性数据的治疗药物。

此外，美国国家综合癌症网络（NCCN）建议将 PEDMARK 用于青少年和年轻成人（AYA）人群，并给予 2A 级认可。

美国每年约有50万名癌症患者被诊断出患有可使用铂类化疗药物治疗的癌症。 ^7,8 耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和疗程，许多接受治疗的患者需要终身佩戴助听器。在PEDMARK获得FDA批准之前，尚无预防此类听力损失的药物。与未出现听力损失的同龄人相比，因癌症治疗导致听力损失的患者的生活质量在统计学上显著下降。 ^9,10

PEDMARK 已由合作组在两项 III 期临床研究（COG ACCL0431 和 SIOPEL 6）中进行了研究，这两项研究旨在评估其对生存率和降低耳毒性的作用。两项研究均已完成。COG ACCL0431 研究方案纳入了通常接受强化顺铂治疗的儿童癌症患者，这些癌症包括新诊断的肝母细胞瘤、生殖细胞肿瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤和其他实体瘤。SIOPEL 6 研究仅纳入了局限性肝母细胞瘤患者。

适应症和用途
PEDMARK ^® （硫代硫酸钠注射液）适用于降低 1 个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的儿科患者接受顺铂治疗后出现耳毒性的风险。

使用限制
当顺铂输注时间超过6小时后使用PEDMARK时，其安全性和有效性尚未确定。由于可能已经发生了不可逆的耳毒性，因此在更长时间的顺铂输注后使用PEDMARK可能无法降低耳毒性的风险。

重要安全信息
对硫代硫酸钠或其任何成分有严重过敏史的患者禁用 PEDMARK。

临床试验中，8%至13%的患者出现超敏反应。应监测患者的超敏反应。如果发生超敏反应，应立即停用PEDMARK并采取适当的治疗措施。每次使用PEDMARK前，应给予抗组胺药或糖皮质激素（如适用）。PEDMARK可能含有亚硫酸钠；对亚硫酸盐过敏的患者可能会出现超敏反应，包括过敏性休克和危及生命或严重的哮喘发作。哮喘患者更易出现亚硫酸盐过敏。

由于会增加高钠血症的风险，PEDMARK 不适用于 1 个月以下的儿童患者，也不适用于患有转移性癌症的儿童患者。

临床试验中，12%至26%的患者出现高钠血症，其中包括1例3级病例。临床试验中，15%至27%的患者出现低钾血症，其中9%至27%的患者出现3级或4级低钾血症。应在基线时以及根据临床需要监测血清钠和钾水平。基线血清钠水平高于145 mmol/L的患者应暂停使用PEDMARK。

如果肾小球滤过率 (GFR) 低于 60 mL/min/1.73m ² ，则应更密切地监测高钠血症和低钾血症的体征和症状。

每次注射PEDMARK前均应给予止吐药。根据需要提供额外的止吐药和支持性治疗。

在SIOPEL 6研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%，且与单用顺铂组相比，各组间差异>5%）为呕吐、恶心、血红蛋白下降和高钠血症。在COG ACCL0431研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%，且与单用顺铂组相比，各组间差异>5%）为低钾血症。

请查阅 PEDMARK ^®的完整处方信息，网址为： www.PEDMARK.com 。

关于芬尼克制药公司
Fennec Pharmaceuticals Inc. 是一家专注于对抗接受顺铂化疗的癌症患者耳毒性的专业制药公司。Fennec 致力于^PEDMARK®的商业化，以降低癌症患者铂类药物引起的耳毒性风险。PEDMARK 于 2022 年 9 月获得美国 FDA 批准，2023 年 6 月获得欧盟委员会批准，并于 2023 年 10 月获得英国批准，商品名为 PEDMARQSI。

2024年3月，Fennec与欧洲领先的专业制药公司Norgine Pharmaceuticals Ltd.达成独家许可协议，由后者在欧洲、英国、澳大利亚和新西兰销售^{PEDMARQSI®。PEDMARQSI}目前已在英国和德国上市。

PEDMARK已获得美国孤儿药独占权，PEDMARQSI已获得欧洲儿科用药上市许可，其中包括八年独家销售权以及两年的数据和市场保护期。此外，Fennec公司拥有PEDMARK在美国和国际上的专利保护，有效期至2039年。

欲了解更多信息，请访问www.fennecpharma.com并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性声明
除本新闻稿中描述的历史信息外，所有其他陈述均为前瞻性陈述。诸如“相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“估计”、“打算”、“可能”、“将”等词语及其否定形式和类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括关于我们业务战略、时间表和其他目标、计划和前景的陈述，包括我们关于PEDMARK®/PEDMARQSI®的商业化计划^、 PEDMARK® / ^PEDMARQSI®的^市场机会和市场影响、其对患者的潜在影响和预期获益、未来来自Norgine的商业和监管里程碑付款和特许权使用费，以及在本新闻稿发布之日后获得进一步融资的可能性。前瞻性陈述受公司业务固有的某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与预期存在差异，包括监管和指南发展可能发生变化、科学数据和/或生产能力可能不足以满足监管标准或获得所需的监管许可或批准、临床结果可能无法在实际患者环境中重现、不可预见的全球不稳定（包括政治不稳定）或由疫情或传染病（例如新型冠状病毒 (COVID-19)）爆发引起的不稳定，或疫情持续时间和严重程度的影响、公司专利和专利申请提供的保护可能受到竞争对手的挑战、无效或规避、公司产品的潜在市场规模可能不如预期、公司产品可能无法渗透一个或多个目标市场、收入可能不足以资助进一步的研发和临床研究、我们能否在需要时以可接受的条款或根本无法获得必要的资金、公司可能无法满足其在不同国家和地区的未来资金需求，以及其他不时详述的风险。截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告，Fennec公司向美国证券交易委员会提交的文件将不时更新这些前瞻性陈述。除法律要求外，Fennec公司不承担更新这些前瞻性陈述的任何义务。

有关相关风险因素的更详细讨论，请参阅我们在www.sec.gov和www.sedar.com上提供的公开文件。

PEDMARK ^® PEDMARQSI ^®和 Fennec ^®是 Fennec Pharmaceuticals Inc. 的注册商标。

©2025 Fennec Pharmaceuticals Inc. 保留所有权利。FEN-1604-v1

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¹ Mody MD、Rocco JW、Yom SS 等：头颈癌。柳叶刀 398:2289-2299, 2021。
² Rybak L. 顺铂耳毒性的机制及耳保护进展。耳鼻咽喉头颈外科最新观点。2007 年，第 15 卷：364-369。
³ Langer T、Zehnhoff-Dinnesen A、Radtke S、Meitert J、Zolk O。药物科学趋势。 2013;34(8):458-469
⁴ Landier W. 耳毒性和癌症治疗。癌症。2016 年 6 月，第 122 卷，第 11 期：1647-1658。
⁵ Clemens E、van den Heuvel-Eibrink MM、Mulder RL 等。儿童、青少年和青年癌症幸存者耳毒性监测建议：国际儿童癌症远期效应指南协调小组与 PanCare 联盟合作发布的报告。 《柳叶刀肿瘤学》2019;20(1):e29-e41
^6. Bass JK、Knight KR、Yock TI、Chang KW、Cipkala D、Grewal SS。儿童和青少年癌症幸存者听力损失的评估和管理：来自儿童肿瘤组的报告。Pediatr Blood Cancer。2016 ；63(7)：1152-1162。
⁷ Chattaraj A 等。顺铂引起的耳毒性：负担、预防和拦截策略的简要综述。JCO Oncol Pract。2023 ；19
⁸ Freyer DR 等。硫代硫酸钠与观察对顺铂诱导的儿童癌症听力损失发展的影响（ACCL0431）：一项多中心、随机、对照、开放标签的 3 期试验。柳叶刀肿瘤学。2017；18(1):63-74。
⁹ Rajput K, Edwards L, Brock P, Abiodun A, Simpkin P, Al-Malky G. 耳毒性引起的听力损失及儿童癌症幸存者的生活质量。国际儿科耳鼻喉科杂志。2020;138:110401。doi:10.1016/j.ijporl.2020.110401
¹⁰ Bass JK、Knight KR、Yock TI、Chang KW、Cipkala D、Grewal SS。儿童和青少年癌症幸存者听力损失的评估和管理：来自儿童肿瘤组的报告。Pediatr Blood Cancer. 2016;63(7):1152-1162。