FDA verweigert Zulassson für Regenxbios RGX-121 aufgrund fehlender Wirksamkeitsnachweise

REGENXBOP Inc. hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA einen Zulassungsantrag（BLA）seines GenTherapie-Kandidaten RGX-121 zur Behandlung von Mucopolysinidose Typ II（MPS II）erhalten。FDA在Nachweisführung zur Wirksamkeit下定義，Zielpatientenggruppe sowie Wahl des Surrogatendpunkts。REGENXBOP工廠，位於Gesprächen mit der Behörde einen Weg zur ernuten Einreichung des Zulassungsantrags zu finden。

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