BUZZ-Ultragenyx崛起，基因療法對罕見的兒童腦部疾病顯示出長期益處

** 製藥商Ultragenyx RARE.O股價在盤前交易中上漲4%，至25.75美元

** Co表示，其實驗性基因療法幫助患有A型Sanfilippo綜合症（一種快速損害大腦的罕見疾病）的兒童保留關鍵能力八年多

** Sanfilippo A型病毒發生在身體無法分解某些物質時，導致嚴重的大腦衰退;據co稱，大多數兒童在十幾歲時死亡

** Co表示，接受治療的兒童保留了獨立行走、溝通和飲食等技能，而大多數未經治療的兒童很早就失去了這些能力

** Co的療法UX 111，一次性輸注;最常見的副作用是暫時性肝酶升高

** RARE重新提交FDA加速批准申請;預計將在2026年第三季度做出決定，同事稱

** 2025年股價下跌約45%

（Sahil Pandey在班加西報道）

（（Sahil. thomsonreuters.com））