BRIEF-Ultragenyx：長期UX 111數據顯示持續的CSF-HS減少，Sanfilippo綜合徵兒童的多領域收益（Mps Iiia）

2026-02-03 21:09

2月3日（路透社）- Ultragenyx Pharmaceutical Inc RARE.O：

ULTRAGENYX公佈了積極的長期數據，證明使用UX 111基因療法治療導致CSF-HS持續、顯着降低，並在患有Sanfilippo綜合症（MPS Ⅲ A）的兒童中跨多個先天性區域臨牀功能持續有意義的改善

ULTRAGENYX PHARMACEUTIRAL Inc - BLA重新提交FDA，預計需要六個月審查

ULTRAGENYX PHARMACEUTIRAL Inc -結果顯示生物標誌物的實質性改進和功能益處

ULTRAGENYX PHARMACEUTIRAL Inc -UX 111所有劑量均耐受良好

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（（路透社. thomsonreuters.com;）