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Amicus Therapeutics在2026年第二十二届WORLDSymposium™上展示Galafold®（migalastat）及POMBILITI®（cipaglucosidase alfa-atga）联合OPFOLDA®（miglustat）的长期数据
2026-02-03 13:00
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新泽西州普林斯顿，2026年2月3日（GLOBE NEWSWIRE）—— Amicus Therapeutics （纳斯达克股票代码：FOLD）今日宣布，将公布Galafold® （米格司他）治疗法布里病以及POMBILITI® + OPFOLDA® （西格鲁糖苷酶α联合米格司他）治疗晚发型庞贝病的临床和真实世界研究的新数据。这些数据将在第22届世界研讨会™ 2026上公布。
“Amicus持续推进法布里病和庞贝病的科学研究和认知，我们很荣幸能在今年的世界研讨会上展示我们药物的最新数据。这些新数据进一步证实了Galafold和Pombiliti + Opfolda的重要作用，”Amicus Therapeutics, Inc.首席开发官Jeff Castelli博士表示，“我们衷心感谢患者、他们的家人以及研究人员，正是他们的合作才使得科学研究和进步成为可能。”
口头报告：
| 摘要标题 | 疾病 | 主持人 | 日期和时间 |
| 在既往未接受过治疗的法布里病患者中，米格司他与酶替代疗法在真实世界中的疗效比较：来自全球 followME Pathfinders 注册研究的匹配人群分析 | 法布里 | 彼得·诺德贝克，德国维尔茨堡大学 | 太平洋标准时间2月5日星期四上午8:30 |
| PROPEL 研究基线后，接受西帕葡萄糖苷酶α联合米格司他治疗的晚发型庞贝病患者 208 周疗效：肌肉功能和生物标志物 | 庞贝 | 塔赫辛·莫扎法尔，加州大学尔湾分校，加州尔湾，美国 | 太平洋标准时间2月6日星期五下午1:20 |
海报展示
法布里病：
| 摘要标题 | 主持人 | 日期和时间 |
| 探索捷克法布里社区的生活体验（海报#378） | 克里斯托弗·温格罗夫，Amicus Therapeutics公司，英国马洛 | 2月3日星期二，太平洋标准时间下午3:30至5:30 |
| followME Fabry Pathfinders 注册研究：一项多国多中心队列研究显示，接受 migalastat 治疗 5 年的患者在心脏和肾脏方面的疗效（海报 #266） | 彼得·诺德贝克，德国维尔茨堡大学 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 在既往未接受过治疗的法布里病患者中，米格司他与酶替代疗法在真实世界中的疗效比较：来自全球 followME Pathfinders 注册库的匹配人群分析（海报 #267） | 彼得·诺德贝克，德国维尔茨堡大学 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 针对患有严重肾功能损害或终末期肾病并接受血液透析/血液透析滤过 (HD/HDF) 的法布里病和适用 GLA 变异患者的调整 migalastat 剂量方案：RENEW 研究方案规定的中期分析的药代动力学 (PK) 和安全性结果（海报 #187） | Franklin K. Johnson，Amicus Therapeutics公司，美国新泽西州普林斯顿 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 正在进行的试验：一项开放标签研究（AT1001-033；ASPIRE II）旨在评估米格司他治疗法布里病患儿的安全性、药代动力学、药效学和疗效（海报#384） | Haichen Yang，Amicus Therapeutics, Inc.，美国宾夕法尼亚州费城 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 一种用于评估治疗方案中患者报告结果的结构化方法：以米格司他为例的比较应用（海报 #127） | Vera Gielen，Amicus Therapeutics公司，英国马洛 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 利用瑞典国家登记数据对法布里病进行临床特征分析和医疗保健利用情况分析（海报#118） | Emma Flordal Thelander，Amicus Therapeutics, Inc.，斯德哥尔摩，瑞典 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| followME Fabry Pathfinders 在西班牙和葡萄牙的真实世界注册研究：米格司他治疗法布里病患者的心脏和肾脏结局（海报 #22） | Olga Azevedo，葡萄牙吉马良斯奥利维拉圣母医院 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 针对法布里病临床指标，对口服小分子伴侣药物米格司他与静脉酶替代疗法 (ERT) 进行匹配调整间接比较 (MAIC) 和网络荟萃分析 (NMA) （海报 #128） | Vera Gielen，Amicus Therapeutics公司，英国马洛 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 米格司他治疗法布里病患者的长期安全性和有效性：韩国上市后监测结果（海报#168） | 韩国首尔延世大学心血管医院，洪格儒 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
庞贝氏症：
| 摘要标题 | 主持人 | 日期和时间 |
| PROPEL 基线治疗晚发型庞贝病患者，接受西帕葡萄糖苷酶α联合米格鲁司他治疗 208 周的结果：肺功能（海报 #205） | Priya S. Kishnani，杜克大学，美国北卡罗来纳州达勒姆 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| PROPEL 研究基线后，接受 cipaglucosidase alfa 联合 miglustat 治疗的晚发型庞贝病患者的 208 周疗效：肌肉功能和生物标志物（海报 #257） | 塔赫辛·莫扎法尔，加州大学尔湾分校，加州尔湾，美国 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| ATB200-02 是一项开放标签 I/II 期研究，旨在评估 cipaglucosidase alfa 加 miglustat (cipa+mig) 对庞贝病成年患者 90 个月的肌肉功能和生物标志物结果（海报 #313）。 | Benedikt Schoser，弗里德里希·鲍尔研究所，路德维希·马克西米利安大学，慕尼黑，德国 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| ATB200-02 是一项开放标签 I/II 期研究，研究了 cipaglucosidase alfa 加 miglustat (cipa+mig) 对庞贝病成年患者 90 个月肺功能的影响（海报 #206）。 | Priya S. Kishnani，杜克大学，美国北卡罗来纳州达勒姆 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| ATB200-02 是一项开放标签 I/II 期研究，研究了 cipaglucosidase alfa 加 miglustat (cipa+mig) 治疗庞贝病成人患者的 90 个月医生和患者报告结果（海报 #299）。 | 马克·罗伯茨，索尔福德皇家国民医疗服务体系基金会，索尔福德，英国 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 从挫败感到实际功能：利用个人监测仪表板重新构想登记价值，以可视化庞贝氏症的疾病进展（海报 #247） | 保罗·麦金托什，宾夕法尼亚大学，费城，宾夕法尼亚州，美国 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| ROSSELLA：一项正在进行的开放标签、多中心、全球性试验，旨在研究下一代治疗婴儿型庞贝病的方法，该方法将酶替代疗法与稳定的亚氨基糖相结合（海报 #244） | 托尔斯滕·马夸特，德国明斯特大学 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 行动辅助工具的使用对晚发型庞贝病（LOPD）患者体验的影响：来自患者访谈的见解（海报 #178） | 德拉琳·休斯，皇家自由伦敦国民医疗服务体系基金会，伦敦大学学院，英国伦敦 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
| 诊断延迟和错失良机：英国晚发性帕金森病诊断过程分析结果（海报 #82） | Patrick Deegan，英国剑桥大学医院NHS基金会信托（CUH），剑桥，英国 | 2月5日，星期四，下午3:30 – 5:30（太平洋标准时间） |
关于 Galafold
Galafold® （米格司他）123毫克胶囊是一种口服的α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）药理学伴侣，用于治疗携带可适应性半乳糖苷酶α基因（GLA）变异的成人法布里病。在这些患者中，Galafold的作用机制是稳定人体自身功能异常的酶，使其能够清除疾病底物的积累。据Amicus Therapeutics估计，全球约有35%至50%的法布里病患者可能携带可适应性GLA变异，但不同地区的适用率有所不同。Galafold已在全球40多个国家获得批准，包括美国、欧盟、英国和日本。
美国指示和用法
Galafold适用于治疗经体外试验数据确诊患有法布里病且具有适用半乳糖苷酶α基因（ GLA ）变异的成年患者。
该适应症获批是基于肾间质毛细血管细胞三己糖神经酰胺（KIC GL-3）底物减少而获得的加速审批。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。
美国重要安全信息
不良反应： Galafold 最常见的报告不良反应（≥10%）为头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。
特定人群用药：目前尚无足够的临床数据表明 Galafold 在孕妇中使用会增加严重出生缺陷和流产的风险。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险。尚不清楚 Galafold 是否会进入母乳。因此，应权衡母乳喂养对婴儿发育和健康的益处、母亲对 Galafold 的临床需求以及 Galafold 或母亲自身疾病可能对哺乳婴儿产生的任何不良影响。不建议严重肾功能损害或需要透析的终末期肾病患者使用 Galafold。Galafold 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。如需报告疑似不良反应，请联系 Amicus Therapeutics（电话：1-877-4AMICUS）或 FDA（电话：1-800-FDA-1088 或访问 www.fda.gov/medwatch ）。有关 Galafold 的更多信息，请参阅完整的美国处方信息。
关于 Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda 是一种双组分疗法，由 cipaglucosidase alfa-atga 和口服酶稳定剂 miglustat 组成。cipaglucosidase alfa-atga 是一种富含双-M6P 的 rhGAA，它能促进通过 M6P 受体的高亲和力吸收，同时保留其加工成酶最活性形式的能力。miglustat 旨在减少血液中酶活性的损失。
美国指示和用法
POMBILITI 与 OPFOLDA 联合用于治疗体重 ≥40 kg 且目前酶替代疗法 (ERT) 无效的晚发型庞贝病（溶酶体酸性 α-葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症）成年患者。
安全信息
超敏反应（包括过敏性休克）：应随时备有适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重超敏反应，应立即停止使用 POMBILITI 并开始适当的医疗救治。输注相关反应 (IAR)：如果发生严重的 IAR，应立即停止使用 POMBILITI 并开始适当的医疗救治。易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易发生体液容量超负荷的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心肺功能受损的患者，在 POMBILITI 输注期间可能存在心肺状况严重恶化的风险。有关完整的黑框警告，请参阅产品说明书。禁忌症： POMBILITI 与 Opfolda 联合使用在妊娠期禁用。胚胎-胎儿毒性：可能对胚胎-胎儿造成损害。应告知有生育能力的女性此药对胎儿的潜在风险，并建议她们在治疗期间以及末次给药后至少60天内采取有效的避孕措施。不良反应：最常见的不良反应（发生率≥5%）包括头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。请参阅POMBILITI（西帕葡糖苷酶α-ATGA ）的完整处方信息（包括黑框警告）以及OPFOLDA（米格司他）的完整处方信息。
关于世界研讨会
世界溶酶体疾病研讨会旨在为基础研究人员、转化研究人员和临床研究人员、患者权益倡导团体、临床医生以及所有对溶酶体疾病最新发现及其临床研究感兴趣的人士提供交流平台。世界溶酶体疾病研讨会每年都会发布溶酶体疾病基础科学、转化研究和临床试验的最新信息。欲了解更多信息，请访问[此处插入链接]。 www.worldsymposia.org 。
关于 Amicus Therapeutics
Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）是一家领先的全球生物技术公司，拥有清晰而坚定的使命：为罕见病患者开发和提供变革性药物。Amicus 以患者为中心，致力于重新定义罕见病领域的预期。欲了解更多信息，请访问公司网站www.amicusrx.com ，并在LinkedIn上关注我们。
接触：
投资者：
Amicus Therapeutics
安德鲁·福格南
投资者关系副总裁
afaughnan@amicusrx.com
（609）662-3809
媒体：
Amicus Therapeutics
布伦丹·麦克沃伊
对外沟通执行主任
bmcevoy@amicusrx.com
（609）662-5005
CRPA-PF-US-26-00001-1
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