Denali Therapeutics宣布在即将举行的2026年WORLDSymposium™上展示亨特综合征、桑菲利波综合征A型和庞贝病的酶输送载体™项目数据

• 亨特综合征（MPS II）的报告将包括对 tividenofusp alfa (DNL310) 1/2 期临床试验数据的持续随访分析，该药物目前正在接受 FDA 优先审评。
• DNL126（ETV:SGSH）治疗A型桑菲利波综合征（MPS IIIA）的1/2期研究的初步数据将以口头报告的形式公布。
• DNL952（ETV:GAA）治疗庞贝氏症的I期研究设计及相关临床前数据将在海报展示环节中呈现。

加州南旧金山，2026年1月29日（GLOBE NEWSWIRE）——Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：DNLI）今日宣布，将在即将于2026年2月2日至6日在加州圣地亚哥举行的第22届世界研讨会™上，展示其酶载体™（ETV）项目的临床和临床前数据。这些展示将阐明ETV在将酶替代疗法输送至全身（包括大脑）方面的广泛潜力。

两场口头报告将分别讨论 tividenofusp alfa (DNL310) 治疗亨特综合征（黏多糖贮积症 II 型，或 MPS II）的 1/2 期临床研究的后续数据，以及正在进行的 DNL126 (ETV:SGSH) 治疗 A 型圣菲利波综合征（MPS IIIA）的 1/2 期临床研究的初步临床数据。此外，三张海报将重点介绍 tividenofusp alfa 1/2 期研究中一对非神经病变同胞的病例研究；与患者权益倡导组织 Project Alive 合作开展的一项社区调查，旨在了解 MPS II 患者及其照护者未被满足的需求；以及一项评估 MPS II 患者治疗后临床和经济负担的健康结果分析。美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在对 tividenofusp alfa 的生物制品许可申请 (BLA) 进行优先审查，预计将于 2026 年 4 月 5 日前做出决定。Denali 还将通过两张海报详细介绍 DNL952 (ETV:GAA) 治疗庞贝氏症的 1 期研究设计以及相关的临床前数据。

世界研讨会演讲详情如下：

平台演讲

标题：静脉注射替维多福斯普α治疗II型粘多糖贮积症的I/II期研究
第258期演示文稿
日期： 2026年2月5日，星期四
会议时间：太平洋标准时间上午 11:00 至中午 12:00

标题： DNL126治疗IIIA型粘多糖贮积症（MPS IIIA）儿童的I/II期、首次人体、开放标签研究的初步结果
第183号演示文稿
日期： 2026年2月5日，星期四
会议时间：太平洋标准时间上午 11:00 至中午 12:00

海报展示

标题：美国亨特综合征（MPS II）持续存在的临床负担和未满足的需求：一项回顾性队列研究
海报编号 052
日期： 2026年2月3日，星期二
时间：太平洋标准时间下午 3:30 至 5:30

标题：利用转铁蛋白受体介导的GAA递送增强庞贝氏症小鼠模型骨骼肌和脑部病理的矫正
海报编号290
日期： 2026年2月4日，星期三
时间：太平洋标准时间下午 3:30 至 5:30

标题： Tividenofusp Alfa 治疗一对患有非神经病变型粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) 的男性同胞
海报 #065
日期： 2026年2月5日，星期四
时间：太平洋标准时间下午 3:30 至 5:30

标题：黏多糖贮积症II型（MPS II）患者及其照护者的生活质量、未满足的需求和治疗体验：一项社区调查
海报编号248
日期： 2026年2月5日，星期四
会议时间：太平洋标准时间下午 3:30-5:30

标题：一项评估DNL952在晚发型庞贝病成年患者中安全性、耐受性、药代动力学和药效学的I期多中心开放标签研究
海报 #034
日期： 2026年2月5日，星期四
时间：太平洋标准时间下午 3:30 至 5:30

世界研讨会的演示文稿 PDF 文件将在 Denali 公司网站投资者关系部分的“活动”页面上提供，前提是研讨会的禁令解除。

德纳利将于2026年2月5日（星期四）太平洋标准时间上午6:45至7:45举办一场题为“MPS II型患者护理转型”的卫星研讨会。主讲嘉宾包括医学博士芭芭拉·伯顿、哲学博士兼理学硕士格温·冈恩以及医学博士保罗·哈马茨。

关于 Denali TransportVehicle™ 平台

血脑屏障 (BBB) 对于维持大脑微环境、保护大脑免受血液循环中有害物质和病原体的侵害至关重要。长期以来，BBB 阻碍了大多数药物以治疗相关浓度到达大脑，给中枢神经系统疾病的药物研发带来了巨大挑战。Denali 的 TransportVehicle™ (TV) 平台是一项专有技术，旨在通过静脉注射后穿过 BBB，将抗体、酶和寡核苷酸等大型治疗分子有效递送至全身，包括大脑。TV 平台基于工程化的 Fc 结构域，这些结构域可与特定的天然转运受体（例如转铁蛋白受体和 CD98 重链氨基酸转运蛋白）结合，这些受体在 BBB 上表达，并通过受体介导的胞吞作用将 TV 及其治疗载荷递送至大脑。在动物模型中，采用 TV 平台工程化的抗体和酶的脑暴露量比未采用该技术的类似抗体和酶高出 10 至 30 倍以上。利用TV平台改造的寡核苷酸在灵长类动物体内的脑暴露量比未采用该技术的全身给药寡核苷酸高出1000倍以上。更高的脑暴露量和更广泛的脑分布有望提高治疗效果，使候选药物在大脑中广泛达到治疗相关浓度。TV平台已通过临床验证，目前有五个基于TV平台的项目正在进行临床开发。

关于德纳利治疗公司

Denali Therapeutics Inc. 是一家生物技术公司，致力于开发一种新型生物疗法，利用其专有的 TransportVehicle™ 平台，使药物能够穿过血脑屏障。凭借经临床验证的递送平台和涵盖所有研发阶段的不断增长的候选疗法产品组合，Denali 正朝着其目标稳步迈进，即为患有神经退行性疾病、溶酶体贮积症和其他严重疾病的患者提供有效的药物，从而改善他们的生活。欲了解更多信息，请访问 www.denalitherapeutics.com。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中明示或暗示的前瞻性陈述包括但不限于Denali Therapeutics Inc.（“Denali”或“公司”）关于Denali计划在2026年WORLDS ymposium ™上进行的演讲和活动的陈述；与Denali的TransportVehicle™ (TV)平台相关的预期；正在进行的DNL126 1/2期研究的数据时间和可用性以及DNL310 1/2期研究的数据分析；关于正在进行的DNL952 1期研究的计划和预期以及该研究的临床前数据的可用性；以及与DNL310潜在批准相关的时间表和预期。实际结果受风险和不确定性因素的影响，可能与这些前瞻性声明所指出的结果存在重大差异，这些风险和不确定性因素包括但不限于：与FDA政策和加速审批计划相关的不确定性，包括PDUFA审批日期可能延长以及FDA可能不会批准DNL310的风险；可能导致Denali合作协议终止的事件或变化的可能性；Denali对其BBB平台技术和TV赋能产品候选药物的成功开发和商业化的依赖；Denali启动和招募患者参与其当前和未来临床试验的能力；Denali按预期时间表开展或完成临床试验的能力；Denali依赖第三方生产和供应其用于临床试验和商业产品的候选药物；临床试验结果可能与临床前、早期临床、初步或预期结果存在差异；发生重大不良事件、毒性或其他不良副作用的风险；早期临床生物标志物研究结果可能无法转化为后期临床研究的临床获益；候选产品可能无法获得商业化所需的监管批准；Denali的竞争对手及其所在行业的发展情况，包括竞争性候选产品和疗法；Denali获得、维持或保护知识产权的能力；以及其他风险和不确定性。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中的前瞻性陈述本身具有不确定性，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大不利差异。因此，您不应将前瞻性陈述作为对未来事件的预测。Denali的候选产品尚处于研究阶段，其安全性和有效性尚未确定。Denali的任何候选产品均未获得任何卫生监管机构批准用于任何用途。有关其他风险和不确定性的信息，请参阅Denali分别于2025年2月27日和2025年11月6日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告和10-Q表季度报告，以及Denali未来将向SEC提交的报告。除法律要求外，Denali不承担任何更新或修订任何前瞻性陈述、使这些陈述与实际结果相符或改变Denali预期情况的义务。

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