更新2-Intelligence獲得FDA同意在安全暫停后恢復一項基因治療試驗

更新份額變動，在第5和8段中添加分析師評論，在第6和9段中添加詳細信息

卡邁勒·喬杜里

1月27日（路透社）--Intelligence Therapeutics NTLA.O周二表示，美國藥品監管機構已解除對其一項后期基因治療試驗的臨牀凍結，允許該公司恢復測試其用於罕見神經疾病的實驗藥物。

該藥物開發商的股價在早盤交易中上漲了10%。

美國食品和藥物管理局取消了對一項在患有遺傳性甲狀腺素轉蛋白澱粉樣變性伴多發性神經病（ATTRv-PN）的患者中測試Intelligence基於CRISPR的療法nexiguran ziclumeran的研究的擱置，這是一種畸形蛋白在神經中積聚並導致進行性損傷的疾病。該公司表示，計劃儘快重新開始招募患者。

在一名患者出現嚴重的肝臟相關副作用后，該監管機構於10月份暫停了兩項相關研究。

Jones Trading分析師Debanjana Chatterjee表示，監管機構的決定「消除了一個不確定因素，並表明FDA的建設性參與正在進行中。"

一項針對心臟受到心肌病（ATTR-CM）影響的患者測試相同療法的單獨試驗仍處於擱置狀態。出現肝臟併發症的患者參加了這項心臟病研究，后來於11月初死亡。

Intelligence表示，該公司仍在與FDA就該計劃進行合作，並將在就前進道路達成一致后提供最新信息。

查特吉指出，考慮到該患者羣體中的商業機會明顯更大，明確FDA可接受的心臟病試驗緩解計劃「將是故事如何發展的核心」。

目前針對心臟相關疾病的治療方法包括Alnylam Pharmaceuticals的ALNY.O注射藥物Amvuttra、輝瑞的PFE.N重磅藥物Vyndaqel和BridgeBio Pharma的B貝洛.O Attruby。

Intelligence已將神經疾病試驗範圍擴大到約60名患者，而非50名患者，並將對一次性輸注該療法與安慰劑進行比較。

（Kamal Choudhury在班加羅爾報道; Shailesh Kuber編輯）

（（Kamal. thomsonreuters.com;）