Intellia Therapeutics宣布FDA解除对ATTRv-PN患者MAGNITUDE-2三期临床试验的临床暂停

• 计划恢复 MAGNITUDE-2 患者招募和给药
• FDA正在就暂停MAGNITUDE III期临床试验（针对ATTR-CM）进行沟通。

马萨诸塞州剑桥，2026 年 1 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于利用 CRISPR 疗法革新医学的领先临床阶段基因编辑公司 Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已解除对 nexiguran ziclumeran (nex-z) 治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病 (ATTRv-PN) 患者的 MAGNITUDE-2 III 期临床试验研究性新药申请 (IND) 的临床暂停。

“我们感谢FDA迅速审核我们的申请并持续跟进，也感谢我们的研究人员和患者的持续参与。随着MAGNITUDE-2临床试验暂停的解除，我们的团队正专注于尽快恢复患者招募，以推进这项针对ATTRv-PN患者的一次性治疗方案，”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士表示。

Intellia公司正与FDA就nex-z治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的MAGNITUDE III期临床试验的IND申请暂停事宜进行沟通。公司计划在就该项目后续进展达成一致后发布最新信息。

2025年10月29日，FDA暂停了MAGNITUDE和MAGNITUDE-2两项研究的IND申请，原因是MAGNITUDE试验中一名接受nex-z治疗的患者出现4级肝转氨酶升高和总胆红素升高，符合试验方案规定的暂停标准。公司已与FDA就MAGNITUDE-2试验的某些研究修改和缓解措施达成一致，其中包括加强对肝脏实验室检查的安全监测。公司正与临床试验研究者、伦理委员会、国际监管机构和其他利益相关方合作，以尽快恢复MAGNITUDE-2试验的患者招募工作。

MAGNITUDE-2 是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 nex-z 治疗 ATTRv-PN 患者的疗效和安全性。作为方案修订的一部分，Intellia 已将该试验的目标入组人数从约 50 例 ATTRv-PN 患者增加至约 60 例。该研究的主要终点是改良神经病变损伤评分的变化和血清 TTR 水平的变化。ATTRv-PN 成年患者按 1:1 的比例随机分组，分别接受单次 55 mg nex-z 输注或安慰剂治疗。有关 MAGNITUDE-2 (NCT06672237) 的更多信息，请访问clinicaltrials.gov 。

关于 Nex-z
基于诺贝尔奖得主 CRISPR/Cas9 基因编辑技术，nex-z 有望成为首个一次性治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR-CM) 和/或伴有多发性神经病的遗传性 ATTR 淀粉样变性 (ATTRv-PN) 的药物。nex-z 旨在使编码转甲状腺素蛋白 (TTR) 的 TTR 基因失活，目前正在 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 两项 III 期临床试验中分别针对 ATTR-CM 和 ATTRv-PN 进行研究。I 期临床试验中期数据显示，nex-z 的给药可使 TTR 水平持续、显著且持久地降低。nex-z 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定和再加工治疗药物资格认定，以及欧盟委员会的孤儿药资格认定。 Intellia 牵头开发和商业化 nex-z，这是与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 开展的多靶点发现、开发和商业化合作的一部分。

关于 Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，致力于利用基于 CRISPR 的疗法革新医学。自成立以来，Intellia 一直专注于利用基因编辑技术开发创新型首创药物，以满足重要的未满足医疗需求，并推进患者的治疗模式。Intellia 深厚的科学、技术和临床开发经验，以及其优秀的人才，正在帮助树立新一代药物的标杆。为了充分发挥基因编辑的潜力，Intellia 不断拓展其基于 CRISPR 的平台的功能，并引入新型编辑和递送技术。了解更多信息，请访问intelliatx.com并关注我们的 Twitter 账号@intelliatx 。

前瞻性声明
本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（简称“Intellia”或“公司”）根据1995年《私人证券诉讼改革法案》所作的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于Intellia关于以下方面的信念和预期的明示或暗示性陈述：其nexiguran ziclumeran或“nex-z”（也称为NTLA-2001）临床项目的安全性、耐受性、有效性、成功率和进展，包括与临床试验研究人员、伦理委员会、国际监管机构和其他利益相关者合作，尽快恢复其nex-z治疗ATTRv-PN的MAGNITUDE-2试验的入组活动的能力；成功完成MAGNITUDE-2试验的能力；与FDA达成一致并恢复和成功完成其nex-z治疗ATTR-CM的MAGNITUDE试验的能力；以及nex-z为ATTRv-PN患者提供一次性治疗方案的潜力。患有 ATTRv-PN 的人。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受诸多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：Intellia能否恢复MAGNITUDE和MAGNITUDE-2试验的不确定性；监管机构对我们候选产品（包括nex-z）的监管文件和其他信息的评估；与我们候选产品的授权、启动和开展研究以及其他开发要求相关的不确定性，包括与开展临床试验的监管批准相关的不确定性；Intellia的一个或多个候选产品（包括nex-z）可能无法成功开发和商业化的风险；Intellia保护和维护其知识产权的能力相关的风险；与有效的第三方知识产权相关的风险；与Intellia与第三方（包括其许可方和被许可方）的关系相关的风险；与许可方保护和维护其知识产权的能力相关的风险；临床前研究或临床研究结果可能无法预测未来针对同一候选产品或Intellia其他候选产品的研究结果的风险；以及与Intellia依赖合作相关的风险，包括其与Regeneron Pharmaceuticals, Inc.的合作可能无法继续或无法成功。有关这些及其他风险、不确定性和其他重要因素的讨论，其中任何一项都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果存在差异，请参阅Intellia最新年度报告（10-K表）和季度报告（10-Q表）中题为“风险因素”的部分，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Intellia不承担更新此信息的义务。

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投资者关系与企业传播副总裁
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jason.fredette@intelliatx.com