更新1-Intelligence獲得FDA同意在安全暫停后恢復基因治療試驗

在整個過程中添加詳細信息和背景

1月27日（路透社）--Intelligence Therapeutics NTLA.O周二表示，美國藥品監管機構已解除對其一項后期基因治療試驗的臨牀凍結，允許該公司恢復測試其用於罕見神經疾病的實驗藥物。

該藥物開發商的股價在上市前交易中飆升超過20%。

美國食品和藥物管理局取消了對一項在患有導致神經損傷的遺傳性疾病的患者中測試Intelligence基於CRISPR的療法nexiguran ziclumeran的研究的擱置。該公司表示，計劃儘快重新開始招募患者。

該藥物旨在為患有遺傳性甲狀腺素轉蛋白澱粉樣變伴多發性神經病（ATTRv-PN）的患者一次性輸注，這是一種畸形蛋白在神經中積聚並導致進行性損傷的疾病。

在早期給藥組的一名患者出現嚴重的肝臟相關副作用后，該監管機構於10月份暫停了兩項相關研究。

Intelligence表示，此后已同意採取更強有力的安全監測措施，這使監管機構能夠批准這項研究以繼續推進。

一項在心臟受到疾病影響的患者中測試相同療法的另一項研究仍被擱置。Intelligence表示，該公司仍在與FDA就該計劃進行合作，並將在就前進道路達成一致后提供最新信息。

Intelligence已擴大神經疾病試驗範圍，招募約60名患者，高於最初的50名患者。該研究將比較接受基因治療的患者與接受安慰劑的患者。

（Kamal Choudhury在班加羅爾報道; Shailesh Kuber編輯）

（（Kamal. thomsonreuters.com;）