更新2-三年數據顯示，Sarepta的Duchenne基因療法減緩疾病進展

重述第一段，在第6段中添加分析師評論，在第7-9段中添加背景

1月26日（路透社）- Sarepta Therapeutics針對肌肉萎縮疾病的SRPT.O基因療法減緩了疾病進展，並在治療三年后對患者控制和協調運動的能力顯示出持續的益處，導致其股價上漲約4%上市前。

該公司表示，這種名為Elevidys的療法可以幫助患者進行跳躍、單腿站立和單腳跳躍等身體活動，比試驗外預先計劃的一組未接受治療的患者更好。

這項后期研究招募了治療時四至七歲且仍能行走的參與者。

該公司表示，與外部對照組相比，根據從地板上站起來的時間和完成10米步行或跑步的時間來衡量，接受Elevidys治療的患者的疾病進展速度減慢了70%或更高。

去年，兩名卧牀不起的十幾歲男孩因與治療相關的急性肝衰竭死亡，薩雷普塔面臨着對該治療的安全性和有效性的嚴格審查。

奧本海默分析師表示，雖然投資者普遍對使用外部控制小組的研究持懷疑態度，但他們預計這些數據將改善醫生和患者對Elevidys收益風險狀況的看法，並幫助加速商業化。

Sarepta一直在努力應對銷售疲軟的問題，該公司表示，沒有觀察到新的治療相關安全信號。

Elevidys被批准用於治療仍能行走的4歲及以上患者，儘管在一項后期研究中，它未能顯示4至7歲男孩在52周后的運動功能出現統計學上的顯着改善。

Elevidys的處方信息包含美國衞生監管機構針對急性嚴重肝損傷和急性肝衰竭發出的最嚴重的安全警告，以及治療后嚴格的監測要求。

（Mariam Sunny在Bengalu的報道;由Sriraj Kalluvila編輯）

（（Mariam. thomsonreuters.com;）