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更新1-三年數據顯示,Sarepta的Duchenne基因療法減緩疾病進展

2026-01-26 21:24

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1月26日(路透社)--根據周一發佈的一項后期研究的三年數據,Sarepta Therapeutics針對進行性肌肉萎縮疾病的SRPT.O基因療法顯示,患者控制和協調運動的能力持續受益。

該公司股價在盤前交易中上漲逾7%。

該公司周一表示,這種名為Elevidys的療法可以幫助患者進行跳躍、單腿站立和單腳跳躍等身體活動,比預先計劃的試驗外未經治療的患者組要好。

該研究招募了患有杜興肌營養不良症的參與者,這些參與者在治療時年齡在四到七歲之間,並且仍然能夠行走。

該公司表示,與外部對照組相比,接受Elevidys治療的患者的疾病進展速度減慢了73%。

去年,兩名卧牀不起的十幾歲男孩因與Elevidys相關的急性肝衰竭死亡,Sarepta面臨着人們對Elevidys安全性和有效性的嚴格審查。

長期功能改善的證據可能有助於恢復人們對該療法的信心,並在公司努力應對銷售疲軟的情況下支持更廣泛的使用。

(Mariam Sunny在Bengalu的報道;由Sriraj Kalluvila編輯)

((Mariam. thomsonreuters.com;)

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