Capricor Therapeutics在FDA审查HOPE-3主要数据后就Deramiocel生物制品许可申请提供监管更新

• 作为生物制品许可申请（BLA）审查流程的一部分，FDA已要求提供HOPE-3临床研究报告（CSR）。
• 公司预计将于2026年2月提交生物制品许可申请（BLA）的更新信息，以支持FDA的持续审查。

圣地亚哥，2026 年 1 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Capricor Therapeutics （纳斯达克股票代码：CAPR）是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗罕见病的变革性细胞和外泌体疗法。该公司今天发布了关于其 Deramiocel 生物制品许可申请 (BLA) 的监管更新。Deramiocel 是该公司用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的在研首创细胞疗法。

如先前披露，公司于2025年底向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其3期HOPE-3临床研究的初步结果。FDA在审查这些数据后，正式要求公司提供完整的HOPE-3临床研究报告（CSR）及相关支持数据，以回应其发出的完整回复函（CRL）。FDA此次并未要求提供任何其他临床研究或新的患者数据。

HOPE-3 CSR 的准备工作进展顺利，公司计划于 2026 年 2 月向 FDA 提交所需材料。公司预计此次提交将解决 CRL 中概述的问题，并支持对 BLA 的继续审查，包括确定新的处方药用户收费法案 (PDUFA) 目标行动日期。

“我们正积极与FDA沟通，以促进对HOPE-3数据的高效审查，从而直接解决我们在2025年7月收到的完整回复函（CRL）中提出的问题。我们很高兴FDA要求提供HOPE-3临床研究报告，因为这是他们在初步审查主要数据后预期且恰当的下一步，”Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示。“HOPE-3结果显示，骨骼肌和心脏功能均有统计学意义和临床意义的显著改善——这是杜氏肌营养不良症（DMD）疾病进展和长期预后的关键驱动因素。这些发现建立在十多年来持续的临床证据之上，并增强了我们对Deramiocel潜力的信心。我们近期的首要任务是满足FDA的要求，并继续与其合作，以便目前治疗选择非常有限的晚期DMD患者能够尽快获得Deramiocel。”

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化，累及骨骼肌、呼吸肌和心肌。该病由功能性肌营养不良蛋白（肌肉细胞中的关键结构蛋白）的缺失引起。DMD在美国约有15,000名患者，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的退化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。

关于 Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心球衍生细胞 (CDC) 组成。CDC 是一种罕见的心肌细胞，临床前和临床研究表明，它们在维持杜氏肌营养不良症 (DMD) 等肌营养不良症患者的心肌和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现修复而非促炎表型。目前已有超过 250 篇同行评审的科学出版物对 CDC 进行了研究，并在多项临床试验中对超过 250 名受试者进行了治疗。

Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格认定。此外，它还获得了美国的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定、欧洲的先进疗法药品（ATMP）资格认定以及FDA授予的罕见儿科疾病资格认定。这些认定可能使Capricor公司在Deramiocel获批后有资格获得优先审评券。

关于 HOPE-3 三期临床试验

HOPE-3 是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，包含两个队列，旨在评估 Deramiocel 在 DMD 患者中的安全性和有效性。符合入组标准的非行走和行走男孩被随机分配接受 Deramiocel 或安慰剂治疗，每 3 个月一次，在试验的前 12 个月内共接受 4 次给药。共有 106 名符合条件的受试者被随机分配到该双队列试验中。更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov（ NCT05126758 ）。

关于 Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进变革性的细胞和外泌体疗法，以重塑罕见病的治疗格局。我们创新的核心产品是Deramiocel，这是一种同种异体心脏来源细胞疗法，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期临床开发阶段。大量的临床前和临床数据表明，Deramiocel具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，有助于维持DMD患者的心肌和骨骼肌功能。Capricor还在充分利用其外泌体技术，利用其专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子药物的靶向递送，有望治疗和预防多种疾病。在 Capricor，我们致力于突破极限，为有需要的人们开辟变革性治疗之路。欲了解更多信息，请访问capricor.com ，并在Facebook 、 Instagram和X上关注 Capricor。

关于前瞻性陈述的警示性说明

本新闻稿中关于Capricor候选产品的功效、安全性和预期用途；临床试验的启动、开展、规模、时间安排和结果；临床试验的招募进度；监管申报、未来研究和临床试验计划；涉及产品的监管进展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；生产能力；监管会议日期；必要的监管检查可能延迟或不成功，从而导致产品批准延迟或无法通过；实现产品里程碑以及从商业合作伙伴处获得里程碑付款的能力；以及任何其他关于Capricor管理团队未来预期、信念、目标、计划或前景的陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。任何非历史事实的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及类似表达的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所指明的内容存在重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些风险及其他风险的更多信息，请参阅Capricor于2025年3月26日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告，以及于2025年11月10日向美国证券交易委员会提交的截至2025年9月30日止季度的10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本新闻稿发布之日可获得的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

Capricor已与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，由后者在美国和日本独家商业化和分销用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的Deramiocel，但该协议尚需获得监管部门批准。Deramiocel和StealthX™疫苗均为在研候选药物，尚未获准用于任何适应症的商业用途。

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Capricor媒体联系人：
拉奎尔·科纳
KCSA战略传播
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Capricor公司联系方式：
AJ Bergmann，首席财务官
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