C4 Therapeutics概述战略里程碑以推进Cemsidomide作为潜在最佳同类IKZF1/3降解剂，并聚焦于临床验证通路中的新靶点发现策略

西米度胺二期MOMENTUM试验按计划将于2026年第一季度启动；推荐的二期剂量为100微克。

西米度胺联合艾拉那单抗的1b期临床试验预计将于2026年第二季度启动。

内部发现战略推进工作，重点关注炎症、神经炎症和神经退行性疾病，并寻找临床验证通路中的新靶点。

现金储备足以支撑到2028年底，并为关键价值拐点提供资金支持。

马萨诸塞州沃特敦，2026 年 1 月 14 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于推进靶向蛋白质降解科学的临床阶段生物制药公司 C4 Therapeutics, Inc. (C4T) (纳斯达克股票代码：CCCC) 今日概述了到 2028 年的里程碑，并重点介绍了近期取得的成就。

“2026 年伊始，我们便迎来了令人振奋的机遇，这主要得益于西西度胺有望成为多发性骨髓瘤的基础药物，惠及多线治疗的患者。未来几个月，我们将启动两项西西度胺临床试验。我们相信，探索该类药物与 BiTE 疗法联合应用的新兴数据，将降低我们快速推进西西度胺注册开发战略的风险。”C4 Therapeutics 总裁兼首席执行官 Andrew Hirsch 表示，“我们同样对新的药物发现战略感到兴奋，该战略充分利用了我们在 TPD 领域十年来积累的经验以及我们平台的优势，通过降解调节已验证炎症通路的新型靶点，满足炎症、神经炎症和神经退行性疾病领域尚未满足的医疗需求。我们稳健的资产负债表为我们应对关键转折点提供了充足的现金储备，使我们能够继续推进产品组合，为患者创造变革性药物。”

预期关键战略里程碑
C4T 的愿景是成为一家全面整合的生物制药公司，充分利用靶向蛋白降解技术在药物发现、临床开发和商业化过程中的优势，为患者创造并提供突破性疗法。为实现这一愿景，C4T 的战略核心是快速推进西西度胺（cemsidomide）的研发，使其成为各治疗领域首选的 IKZF1/3 降解剂，并推进其早期高价值降解剂产品组合，探索新的靶点。以下预计到 2028 年的关键战略里程碑将支持这一战略。

西米度胺
复发/难治性多发性骨髓瘤：四线或更晚期治疗

• 2026 年第一季度启动西米度胺和地塞米松的 2 期 MOMENTUM 试验，并在 12 个月内完成入组。
• 2026 年年中，对正在进行的西米度胺和地塞米松 1 期试验的数据进行进一步分析。
• 2027 年下半年，公布 MOMENTUM 试验的初步总体反应率 (ORR) 数据。
• 2028 年中期，MOMENTUM 试验的当前疗效和安全性。
• 到 2028 年底，提交评估西米度胺和地塞米松在四线或更后线治疗中加速审批潜力的新药申请。
  

复发/难治性多发性骨髓瘤：二线或更晚期治疗

• 2026 年第二季度，启动 cemsidomide 与 elranatamab 联合用药的 1b 期试验，并在剂量递增过程中提供增量更新。
• 2026 年年中，公布启动另一项 1b 期试验的计划，以评估西米度胺与其他抗骨髓瘤药物联合使用的疗效。
• 2027 年中期，公布所有队列的 1b 期临床试验数据，评估西米度胺联合 elranatamab 的疗效。
• 到 2028 年初，启动评估西米度胺与 BCMA BiTE 联合用药的 3 期试验。

早期作品集：CFT8919

• 2026 年第一季度，利用 1 期剂量递增试验的数据，为中国以外的临床开发提供信息。
  

早期项目组合：专注于炎症、神经炎症和神经退行性疾病的内部探索项目

• 到 2028 年底，提交至多三份研究性新药申请。
  

早期投资组合：探索性合作

• 通过与德国达姆施塔特默克集团、罗氏和百健的合作，获得额外的研究里程碑和潜在的许可费。
• 到 2026 年底，向合作方交付至少一名开发候选人。
• 到 2026 年底，推进现有合作，朝着关键里程碑迈进。
  

2025 年成就
西米度胺

• 西米度胺联合地塞米松的I期临床试验已完成患者招募，并公布了数据显示，最高两个剂量组（75 µg 和 100 µg）的客观缓解率（ORR）分别达到 40% 和 53%。在既往接受过大量治疗的患者群体中，西米度胺展现出如此显著的抗骨髓瘤活性，进一步巩固了其作为同类最佳药物的潜力。
• 制定了一条监管路径，纳入了 FDA 的反馈意见，使西西度胺有可能获得两种不同的加速批准：（1）西西度胺和地塞米松用于第四线或更高级别的治疗；（2）西西度胺与 BCMA BiTE 联合用于第二线或更高级别的治疗。
• 与 FDA 讨论后，选择 100 µg 剂量作为 MOMENTUM 试验的推荐 2 期剂量。
  

CFT8919

• 与合作伙伴贝达制药在中国推进 1 期剂量递增试验，以生成数据，为 C4T 的下一步行动提供信息。
  

内部发现流程

• 公司实施了一项新的药物发现战略，专注于开发针对五个新型靶点的降解剂药物，这些靶点能够调节炎症、神经炎症和神经退行性疾病的三条经临床验证的通路，从而有望为尚未满足医疗需求的患者提供疗效更佳的新疗法。该战略充分利用了C4T在开发高催化活性、口服生物利用度高的降解剂方面的专业知识，这些降解剂能够穿透血脑屏障，从而在中枢神经系统模型中实现高暴露量和显著疗效；同时，该战略还利用了C4T通过精细调控降解剂动力学来控制靶蛋白水平的能力。
• 利用 DNA 编码文库 (DEL) 技术，扩展了识别具有和不具有 G 环和 RT 环的目标分子胶降解剂的能力。

关于西米度胺
西米度胺是一种在研的口服生物利用度高的分子胶降解剂，可降解驱动多发性骨髓瘤的转录因子IKZF1/3。已完成入组的I期临床试验数据显示，西米度胺具有差异化的安全性和耐受性，并可能具有同类领先的抗骨髓瘤活性，有望带来持久的疗效。

关于 MOMENTUM 审判
MOMENTUM（西西度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的多中心试验）是一项 II 期、开放标签、单臂研究，旨在评估西西度胺联合地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效、安全性、药代动力学和药效学。I 期试验数据确定 100 µg 为 II 期推荐剂量。主要终点是根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 缓解标准评估的总缓解率，由独立审查委员会进行评估。该试验将招募约 100 名既往接受过至少三种抗骨髓瘤方案治疗的患者，这些方案必须包含 IKZF1/3 降解剂、蛋白酶体抑制剂、抗 CD38 抗体以及 T 细胞衔接器或 CAR-T 疗法。更多信息请访问 clinicaltrials.gov（NCT07284758）。

关于西米度胺联合艾拉那单抗（ ^ELREXFIO® ）
这项 1b 期临床试验旨在评估西米度胺联合 elranatamab（一种 FDA 批准的靶向 B 细胞成熟抗原 CD3 的双特异性抗体）的安全性、耐受性和初步疗效。该研究将评估不同剂量水平的西米度胺（起始剂量为 75 µg，并有机会同时探索 50 µg 和 100 µg 的剂量），受试者为既往接受过 1 至 4 线治疗的患者，这些治疗方案必须包含至少一种 IKZF1/3 降解剂。排除标准包括既往接受过 BCMA 靶向 T 细胞衔接器或 BCMA 靶向 CAR-T 疗法的患者。更多信息请访问 clinicaltrials.gov（NCT07280013）。

关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（MM）是一种罕见的血液癌症，主要影响浆细胞。美国每年约有36,000人被诊断患有MM。尽管治疗方法不断进步，MM目前仍无法治愈。治疗方案包括IKZF1/3降解剂，这些药物是目前已确立的骨干疗法，广泛应用于各种治疗方案中。

关于 C4 Therapeutics
C4 Therapeutics (C4T) (纳斯达克股票代码：CCCC) 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于实现靶向蛋白降解科学的愿景，创造新一代药物，从而改变患者的生活。C4T 正在推进靶向肿瘤治疗项目的临床研究，并利用其^TORPEDO®平台高效设计和优化小分子药物，以应对难治性疾病。C4T 的降解药物旨在利用人体天然的蛋白质回收系统快速降解致病蛋白，从而有望克服耐药性、药物难治靶点，并改善患者的治疗效果。更多信息，请访问www.c4therapeutics.com 。

前瞻性声明
本新闻稿包含C4 Therapeutics, Inc.根据1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述可能包括但不限于以下方面的明示或暗示陈述：我们开发潜在疗法的能力；我们治疗方法的设计和潜在疗效；我们的TORPEDO平台在开发新型、选择性、口服生物利用度高的BiDAC™和MonoDAC™降解剂方面的预测能力；我们临床前研究和临床试验的潜在时间安排、设计和进展，包括与临床试验和其他临床开发活动（包括临床试验启动和患者招募）相关的监管授权的潜在时间和获得时间；我们成功生产和供应用于临床试验的候选产品的能力和潜力；我们在任何未来的研究或试验中复制我们在临床前研究或临床试验中取得的结果的能力；我们复制临床试验中期或早期结果的能力，以及在这些临床试验完成或这些疗法完成后期临床试验时获得的结果。美国和外国的监管动态；我们临床试验数据的预期发布时间和内容；以及我们未来运营的资金能力。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受诸多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与我们的候选产品启动、时间安排、进展和开展临床前和临床研究以及其他开发要求相关的不确定性；我们的一个或多个候选产品开发成本可能增加或可能无法成功开发和商业化的风险；以及我们可能无法以可接受的条款或在所需时间内获得足够的资金来支持我们未来运营的风险。有关这些及其他风险、不确定因素和其他重要因素的讨论（任何此类因素都可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在差异），请参阅C4 Therapeutics向美国证券交易委员会提交的最新年度报告（10-K表）和/或季度报告（10-Q表）中题为“风险因素”的部分。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则C4 Therapeutics不承担更新此信息的义务。

联系方式：
投资者：
考特尼·索尔伯格
投资者关系副总监
CSolberg@c4therapeutics.com

媒体：
洛兰·斯普林
企业传播与患者权益倡导高级总监
LSpreen@c4therapeutics.com