堡垒生物技术公司和西普里姆治疗公司宣布美国FDA批准ZYCUBO®（组氨酸铜）上市，这是美国首个且唯一的梅克尔病治疗药物

FDA批准Sentynl Therapeutics向Cyprium转让罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

Cyprium有资格从Sentynl Therapeutics获得分级特许权使用费，以及高达1.29亿美元的开发和销售里程碑付款。

迈阿密，2026 年 1 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Fortress Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）（简称“Fortress”）及其控股子公司 Cyprium Therapeutics, Inc.（简称“Cyprium”）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准^ZYCUBO® （组氨酸铜，以前称为 CUTX-101）用于治疗儿童 Menkes 病。

2023年12月，总部位于美国的生物制药公司Sentynl Therapeutics, Inc.（简称“Sentynl”）——该公司由Zydus Lifesciences Limited（简称“Zydus集团”）全资拥有——从Cyprium公司全面接管了CUTX-101的开发和商业化工作。此前，FDA已批准CUTX-101上市，并签发了罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。根据与Sentynl的交易，该PRV将转让给Cyprium公司。此外，Cyprium公司还有资格获得ZYCUBO净销售额的分级特许权使用费，以及从Sentynl公司获得的最高达1.29亿美元的开发和销售里程碑付款。

门克斯病是一种罕见的X连锁隐性遗传儿童疾病，由ATP7A基因编码的铜转运蛋白ATP7A发生突变引起。门克斯病患者出生时无法吸收膳食铜，导致铜无法顺利通过血脑屏障。迄今为止，美国尚无获批的治疗方法。ZYCUBO®^是一种皮下注射用组氨酸铜制剂，能够恢复门克斯病患者的铜稳态并维持其体内铜水平。

“ZYCUBO的获批对我们公司和患有门克斯病（Menkes Disease）的患者来说是一个重要的里程碑，因为它是首个也是目前唯一一个获得FDA批准用于治疗这种罕见且往往致命的儿童疾病的药物。随着FDA的批准，ZYCUBO获得了一张罕见儿科疾病代金券，该代金券将从Sentynl公司转让给我们控股的子公司Cyprium公司，”Fortress公司董事长、总裁兼首席执行官兼Cyprium公司董事长Lindsay A. Rosenwald医学博士表示。 “过去15个月内，Emrosi™、UNLOXCYT™（cosibelimab-ipdl）以及ZYCUBO三款产品均获得FDA批准。此外，我们近期以约2800万美元的首付款将Checkpoint Therapeutics出售给Sun Pharma，并可能获得额外的或有价值权（CVR）付款以及UNLOXCYT未来销售的持续特许权使用费。我们相信，我们的商业模式已展现出可衡量的成功，并在整个产品组合中持续有效运作。我们期待着在广泛的商业化和临床阶段产品管线中取得更多里程碑式的进展。”

“ZYCUBO的研发和获批是包括Cyprium、Fortress和Sentynl团队成员在内的许多人三十多年来辛勤工作和奉献的结晶，”Cyprium公司总裁兼首席执行官Lung S. Yam医学博士表示，“我们衷心感谢参与临床研究的门克斯病患者及其家属，他们的参与帮助我们加深了对这种毁灭性疾病的了解。”

此次批准基于ZYCUBO积极的临床疗效顶线结果，结果显示，接受ZYCUBO早期治疗（“ ET ”）的Menkes病患者的总生存期较同期未接受治疗的外部对照组（“ EC ”）显著改善，死亡风险降低近80%。ZYCUBO ET组的中位总生存期（“ OS ”）为177.1个月，而EC组为17.6个月。

最常见的不良反应（发生率≥7%）有肺炎、病毒感染、呼吸衰竭、癫痫发作、细菌感染、出血、低血压、呕吐、心动过速、发热、血容量不足、骨折、呼吸困难、转氨酶升高、腹泻、真菌感染、贫血和局部用药反应。

ZYCUBO 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定、快速通道认定、罕见儿科疾病认定和孤儿药认定。铜组氨酸盐也已获得欧洲药品管理局授予的孤儿药认定。

关于门克斯病
门克斯病是一种罕见的X连锁隐性遗传儿童疾病，由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起。根据近期基于基因组的检测结果，门克斯病的最低出生患病率估计为每34,810名男婴中就有1例，最高可达每8,664名男婴中就有1例。该病具有独特的临床特征，包括头发稀疏且色素脱失（“卷曲头发”）、结缔组织问题以及严重的神经系统症状，例如癫痫发作、肌张力低下、生长发育迟缓和神经发育迟缓。未经治疗的门克斯病死亡率很高，许多患者在2-3岁之间死亡。较轻的ATP7A基因突变与门克斯病以外的其他疾病相关，例如枕角综合征和ATP7A相关性远端运动神经病。

关于 ZYCUBO® ^（组氨酸铜）
^ZYCUBO®是首个也是目前唯一获得 FDA 批准的、生物利用度高的铜替代疗法，用于治疗 Menkes 病，这是一种由ATP7A基因突变引起的铜转运缺陷。ZYCUBO 是一种皮下注射的组氨酸铜制剂，每日注射一次，为身体补充元素铜。在两项开放标签、单臂临床试验的汇总分析中，早期使用 ZYCUBO 治疗（ZYCUBO-ET）显著提高了 Menkes 病患者的总生存期，与同期未治疗的外部对照组相比，死亡风险降低了近 80%。欲了解更多信息，请访问https://zycubo.com 。

适应症和用途

ZYCUBO适用于治疗儿童患者的门克斯病。

使用限制

ZYCUBO 不适用于治疗枕角综合征。

重要安全信息

禁忌症

没有任何。

警告和注意事项

铜积累与毒性风险

Menkes病患者的铜转运受损可导致铜蓄积，并损害肾脏、肝脏和造血系统等器官功能。由于肾脏和肝脏发育不成熟，使用ZYCUBO治疗可能会导致铜进一步蓄积及相关毒性，尤其是在生命最初两年。

肾功能障碍

服用 ZYCUBO 的患者曾报告出现肾损伤。患有 Menkes 病的患者可能由于肾脏中铜的蓄积而出现肾功能障碍。ZYCUBO 中的铜可能会加重这种情况。医疗团队将在服用 ZYCUBO 前后定期进行实验室检查，监测您孩子的肾功能。ZYCUBO 的剂量可能会根据实验室检查结果进行适当调整。

肝功能障碍

铜蓄积会导致肝功能障碍。医疗团队会在您孩子服用 ZYCUBO 前后定期进行实验室检查，监测其肝功能。ZYCUBO 的剂量可能会根据实验室检查结果进行适当调整。

血液学异常

ZYCUBO 引起的铜蓄积可能导致脾脏和骨髓功能障碍，并干扰铁代谢。已有报道称，服用 ZYCUBO 治疗 Menkes 病的患者出现贫血。医疗团队将在 ZYCUBO 给药前和给药期间定期进行实验室检查（全血细胞计数）。ZYCUBO 的剂量可根据实验室检查结果酌情调整。

不良反应

最常见的不良反应（ > 7%）有肺炎（30%）、病毒感染（27%）、呼吸衰竭¹ （23%）（包括心肺衰竭（9%））、癫痫发作（23%）、细菌感染² （20%）（包括肾脏和泌尿道感染（9%））、出血（18%）、低血压（16%）、呕吐（15%）、心动过速（12%）、发热（12%）、容量不足（12%）、骨折（12%）、呼吸困难（12%）、转氨酶升高（10%）、腹泻（10%）、真菌感染（9%）、贫血（9%）和局部给药反应（7%）。

在特定人群中的应用

怀孕

风险概要

目前尚无关于孕期使用ZYCUBO的数据，无法评估该药物是否会导致重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局。ZYCUBO也未进行动物生殖研究。

针对特定人群，发生重大出生缺陷和流产的背景风险尚不明确。所有妊娠均存在发生出生缺陷、流产或其他不良结局的背景风险。在美国普通人群中，临床确诊妊娠发生重大出生缺陷和流产的背景风险估计分别为2%-4%和15%-20%。

哺乳

风险概要

目前尚无关于ZYCUBO在人乳或动物乳汁中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响等数据。在权衡母乳喂养对婴儿发育和健康的益处、母亲对ZYCUBO的临床需求以及ZYCUBO或母亲自身疾病可能对母乳喂养婴儿产生的任何潜在不良影响时，应考虑上述因素。

儿童使用

ZYCUBO治疗儿童门克斯病的安全性和有效性已得到证实。两项临床试验的证据支持ZYCUBO用于此适应症。这两项试验的患者数据与同期未接受治疗的外部对照队列的数据进行了比较。

老年用药

Menkes病是一种儿童疾病。ZYCUBO的临床试验并未纳入65岁及以上的患者。

我们鼓励您向美国食品药品监督管理局 (FDA) 报告处方药的副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电 1-800-FDA-1088。

请访问https://zycubo.com查看 ZYCUBO ^®的完整美国处方信息，包括使用说明 (IFU) 。

[1] 呼吸衰竭包含多个类似的术语，包括心肺衰竭。
[2] 细菌感染包含多个类似的术语，包括肾脏感染和泌尿道感染。

关于 Cyprium Therapeutics
Cyprium Therapeutics, Inc.（简称“Cyprium”）专注于开发治疗门克斯病及相关铜代谢紊乱的新型疗法。2017年3月，Cyprium与美国国立卫生研究院（NIH）下属的尤尼斯·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发育研究所（简称“NICHD”）签署了一项合作研发协议，旨在推进CUTX-101（铜组氨酸注射液）治疗门克斯病的临床开发。2023年，Cyprium完成了CUTX-101专有权的转让，并将其相关的FDA文件转让给了Sentynl Therapeutics, Inc.。ZYCUBO（原名CUTX-101）于2026年获得美国FDA批准，用于治疗门克斯病患者。 Cyprium公司与美国国立儿童健康与人类发育研究所（NICHD）还签署了一项全球独家许可协议，共同开发和商业化一种名为AAV-ATP7A的腺相关病毒（AAV）基因疗法。该疗法旨在为患有门克斯病（Menkes disease）的患者提供功能正常的铜转运蛋白拷贝，并与CUTX-101联合使用。AAV-ATP7A基因疗法目前处于临床前开发阶段，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。Cyprium公司由Fortress Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）创立，是其控股子公司。更多信息，请访问www.cypriumtx.com 。

关于 Fortress Biotech
Fortress Biotech, Inc.（简称“Fortress”）是一家创新型生物制药公司，专注于收购和推进资产，通过产品收入、股权持有以及股息和特许权使用费收入，提升股东的长期价值。公司目前拥有八款上市处方药产品，并在Fortress自身、其控股或控股的合作伙伴及子公司，以及其创立并持有重要少数股权的合作伙伴及子公司中，开展多个在研项目。Fortress的产品组合正被商业化并开发用于包括肿瘤学、皮肤病学和罕见病在内的多个治疗领域。Fortress的商业模式侧重于利用其在生物制药行业的深厚专业知识和广泛的人脉网络，进一步拓展和推进公司的产品组合。Fortress已与一些世界领先的学术研究机构和生物制药公司建立了合作关系，以最大限度地发挥每个合作机会的潜力，这些合作伙伴包括阿斯利康、希望之城、弗雷德·哈钦森癌症中心、全国儿童医院、哥伦比亚大学、丹娜-法伯癌症中心和Sentynl Therapeutics。欲了解更多信息，请访问www.fortressbiotech.com 。

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