分子学公司加速展望2026年，首项关键试验揭盲按计划进行，全球试验扩展及多项外部/IIT资助的临床项目

– MIRACLE试验的首次揭盲预计将于2026年第一季度进行；该全球试验目前已覆盖九个国家。

– 研究者发起（IIT）资助的胰腺癌和脑癌试验

休斯顿，2026 年 1 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Moleculin Biotech, Inc. （纳斯达克股票代码：MBRX）（简称“Moleculin”或“公司”）是一家后期制药公司，拥有广泛的药物候选产品组合，旨在治疗难治性肿瘤和病毒。该公司今天发布了业务展望，并概述了其下一代非心脏毒性蒽环类药物 Annamycin（也称为其通用名“naxtarubicin”）和 STAT3 抑制剂 WP1066 的预期未来里程碑。

安那霉素

“安那霉素在2026年将迎来多个里程碑，包括其关键性2B/3期MIRACLE试验中两项数据公布，该试验旨在治疗二线急性髓系白血病（AML），同时还将启动其首个胰腺癌治疗临床试验，”Moleculin公司董事长兼首席执行官Walter Klemp评论道。“这两项MIRACLE试验数据将从两个方面为这项关键性试验指明方向——一是可能证明安那霉素治疗组相对于对照组的疗效，二是确定MIRACLE试验B部分中安那霉素治疗组的剂量。”

“我们之前的试验已经证实了安那霉素在二线急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤转移中的初步疗效，因此，计划将其应用于胰腺癌领域，将继续丰富安那霉素作为‘下一代蒽环类药物’的临床应用故事。大西洋健康中心此前已表示，他们有意资助并开展一项研究者发起的安那霉素治疗三线胰腺癌患者的临床试验，该试验基于临床前数据，安那霉素在胰腺癌模型中展现出了令人惊喜的活性。这项试验预计将于2026年启动。我们认为，这种机构资助的临床研究是对安那霉素潜力的强有力的独立认可。”

“重要的是，我们相信安那霉素有望成为世界上首个无心脏毒性的蒽环类药物，我们预计今年年初将有更多数据支持其无心脏毒性。考虑到目前近一半的癌症和60%的儿童癌症患者都在使用已知会导致永久性心脏损伤的心脏毒性蒽环类药物进行治疗，我们认为安那霉素的市场潜力巨大。”

公司正在推进安那霉素联合阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，安那霉素与阿糖胞苷的组合被称为“AnnAraC”）的研发，并开展一项针对一线诱导治疗后复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的III期关键性试验。这项名为“MIRACLE”的III期试验（源自“分子R / R AML AnnAraC临床评估”）是一项全球性试验，涵盖美国、欧盟和东欧的多个研究中心。目前，该试验已扩展至九个国家——美国、西班牙、意大利、波兰、捷克、罗马尼亚、乌克兰、立陶宛和格鲁吉亚，已选定超过46个研究中心，约20个研究中心已签约，并且每周都有更多研究中心加入。公司预计将于2026年第一季度完成MIRACLE试验A部分^第45例受试者的治疗。

安那霉素研发项目的预期里程碑

• Q1 26：公司独立专家对受试者数据进行非心脏毒性审查的最新进展
• Q1 26：奇迹——第 45 名受试者接受治疗后不久，这 45 名受试者的数据被揭盲。
• 1小时26分：奇迹——第90名受试者招募完毕
• Q3 26：奇迹 - 90 名受试者未设盲
• 2小时26分：奇迹 - B部分开始
• 2小时26分：大西洋健康胰腺癌临床试验开始
• 2027年：开始招募^三线抗AML患者
• 2027年：B部分招聘结束
• 2027年：启动儿童急性髓系白血病临床研究
• 2028 年：MIRACLE 研究的主要疗效数据
• 2028年：滚动式保密协议开始
  
  

WP1066

WP1066是Moleculin公司的旗舰免疫/转录调节剂，旨在通过抑制调节性T细胞的异常活性来刺激肿瘤免疫反应，同时抑制关键的致癌转录因子，包括p-STAT3（磷酸化信号转导和转录激活因子3）、c-Myc（驱动多种侵袭性癌症的癌基因）和HIF-1α（缺氧诱导因子1α）。这些转录因子因其在癌细胞存活和增殖、血管生成（利用血管系统获取血液供应）、侵袭、转移以及肿瘤相关炎症中发挥的作用而成为广泛关注的靶点。

Moleculin 的 WP1066 口服制剂正在西北大学（西北大学）进行一项外部资助的 2 期试验，该试验将药物与放射疗法联合用于治疗胶质母细胞瘤（一种脑癌），目前正在招募和治疗受试者。

此外，埃默里大学资助并在亚特兰大儿童医疗保健中心的Aflac癌症和血液疾病中心开展了一项口服制剂的I期临床试验。该试验的积极结果已于近期发表。基于这项研究的鼓舞人心的结果，埃默里大学团队表示希望开展后续试验。此外，该公司还与埃默里大学签署了一项协议，根据该协议，埃默里大学将在临床前研究中研究各种WP1066静脉注射制剂，旨在筛选出最佳制剂进入临床试验阶段，该阶段的重点很可能是治疗胶质母细胞瘤等脑癌。

克莱普先生评论道：“我们非常感谢这两家杰出的机构愿意资助WP1066的进一步研究者发起的临床活动。WP1066已成为55篇以上同行评审研究论文的研究对象。尽管STAT3非常重要，但它一直被认为是‘不可成药’的靶点。我们相信WP1066有潜力解决这个问题。展望2026年，我们预计西北大学的现有试验将继续进行，埃默里大学的第二项试验也将于2026年启动。”

WP1066 开发计划的预期里程碑

• 2026年第一季度：西北大学二期胶质母细胞瘤治疗项目继续进行
• 2026年下半年：埃默里大学启动针对儿童脑肿瘤的二期儿科临床试验
• 2026年下半年：WP1066静脉注射制剂的临床前数据
  
  

关于“奇迹研究”

与所有临床试验一样，MIRACLE 研究采用适应性设计，并需向美国食品药品监督管理局 (FDA) 及其国外对应机构提交相关文件，并可能收到其反馈。该研究的 A 部分将采用随机分组（1:1:1）的方式，将前 90 名受试者随机分配至三个治疗组，分别接受高剂量阿糖胞苷 (HiDAC) 联合安慰剂、190 mg/m² 安那霉素或 230 mg/m² 安那霉素。其中，安那霉素的剂量是 FDA 在公司 1B/2 期临床试验结束时特别推荐的。修订后的方案允许在完成 A 部分（共 90 名受试者）后，对 45 名受试者的初步主要疗效数据 (CR) 和安全性/耐受性数据进行揭盲。此次提前揭盲将使约 30 名受试者接受安那霉素（190 mg/m² 和 230 mg/m²）联合 HiDAC 治疗，约 15 名受试者仅接受 HiDAC 治疗。公司预计将于 2026 年第一季度完成对首批 45 名受试者的治疗，并随后不久进行首次揭盲；此外，预计将于 2026 年第三季度进行第二次揭盲。这一加快的预计时间表是由于公司在 12 月份与潜在研究者就试验招募事宜举行的会议上获得了积极的反馈。

在试验的B部分，将随机分配222名受试者，分别接受HiDAC联合安慰剂或HiDAC联合最佳剂量安那霉素（1:1随机分组）。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的综合平衡，符合FDA新的“优化项目”（Project Optimus）计划。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于 III 期临床阶段的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的治疗候选药物的研发。公司的主导项目 Annamycin 是一种新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，并消除目前常用蒽环类药物常见的毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子复发/难治性 AML AnnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键性的适应性 III 期临床试验，旨在评估安那霉素联合阿糖胞苷（简称 AnnAraC，即安那霉素和阿糖胞苷的组合，也称为“Ara-C”）治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 1B/II 期研究 (MB-106) 取得成功后，公司在 FDA 的指导下，认为已大幅降低了安那霉素治疗 AML 的研发风险，有望获得批准。该研究仍需提交相关文件，并可能收到 FDA 及其国外同行的进一步反馈。

此外，该公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激天然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin的研发管线中还包括一系列抗代谢药物，例如用于潜在治疗病原病毒以及某些癌症适应症的WP1122。

在研究者发起的临床和临床前研究中，公司通常需要承担的费用包括药物费用和研究者所在机构以外的辅助服务费用。所有其他费用通常由研究者和/或其所在机构通过科研经费支付，这些费用不计入公司的财务报表。

有关公司的更多信息，请访问www.moleculin.com ，并在X 、 LinkedIn和Facebook上与我们联系。

前瞻性声明

本新闻稿中的部分陈述构成1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条以及1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于关于MIRACLE临床试验前45名受试者的持续招募、治疗以及获取非盲数据的陈述，以及标题为“Annamycin开发项目的预期里程碑”和“WP1066开发项目的预期里程碑”部分所述的事项。Moleculin公司需要大量额外融资才能开展本新闻稿所述的临床试验，而公司目前尚未对此做出任何承诺。本新闻稿中所述的里程碑的前提是公司能够及时获得此类融资。尽管Moleculin认为，截至发布之日，此类前瞻性声明中所反映的预期是合理的，但实际结果可能与此类前瞻性声明明示或暗示的结果存在重大差异。Moleculin尝试使用诸如“相信”、“估计”、“预期”、“预计”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“将会”、“应该”、“大约”等词语，或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性声明。这些声明仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性及其他因素，包括第1A项中讨论的因素。 “风险因素”部分已在最近提交给美国证券交易委员会（SEC）的10-K表格中列出，并会不时在10-Q表格及其他提交给SEC的公开文件中进行更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布之日的信息。我们不承担任何义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，以反映发布之日后发生的事件或情况，或反映意外事件的发生。

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