Mereo BioPharma发布公司更新

目前正在进行来自 Orbit 和 Cosmic 三期临床试验的更多数据分析，以确定 setrusumab (UX143) 在成骨不全症治疗中的潜在发展方向。

截至2025年12月31日，现金余额约为4100万美元；跑道使用期限预计更新至2027年中期。

伦敦，2026 年 1 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于罕见病的临床阶段生物制药公司 Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克股票代码：MREO）（简称“Mereo”或“公司”）今日发布了其治疗成骨不全症 (OI) 的 setrusumab 和正在研究用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病 (AATD-LD) 的 alvelestat 项目的最新进展，并修订了其现金流预期。

摩根大通医疗保健大会将公布setrusumab治疗成骨不全症的3期Orbit和Cosmic研究数据，包括骨矿物质密度、椎体骨折以及患者报告的疼痛和身体功能结果数据。

公司同时更新了此前的现金储备预期。截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物约为4100万美元，预计可支持公司运营至2027年年中。

Mereo首席执行官Denise Scots-Knight博士表示：“根据近期3期Orbit和Cosmic研究的主要数据，我们减少了setrusumab相关的商业化前和生产活动，并推迟了相关活动，这使得我们的现金储备能够维持到2027年中期。我们将继续严格管理资源，并与合作伙伴Ultragenyx共同评估该项目的潜在后续步骤。目前尚无FDA或EMA批准的用于治疗成骨不全症（OI）的疗法。虽然双膦酸盐可用于改善骨密度，但OI仍存在巨大的未满足医疗需求。我们将继续评估3期试验的全部数据，以确定后续步骤，包括与监管机构的潜在沟通。与此同时，我们正在推进已进入3期临床试验阶段的alvelestat（用于治疗AATD-LD）项目的合作洽谈。”

Scots-Knight 博士将于 2026 年 1 月 14 日星期三下午 1:30（太平洋时间，格林威治标准时间晚上 9:30）在第 44 届摩根大通医疗保健年会上发表演讲。届时，可通过公司网站 www.mereobiopharma.com/news 的“新闻与活动”版块收听演讲的音频直播。直播结束后，公司网站将提供录播回放。

Setrusumab (UX143)

正如2025年12月29日公布的那样，setrusumab治疗成骨不全症的3期Orbit和Cosmic研究在降低年化临床骨折发生率这一主要终点方面，与安慰剂或双膦酸盐相比，均未达到统计学意义。两项研究在改善骨密度这一关键次要终点方面均达到了显著的统计学意义。在Cosmic研究中，骨密度的改善与该年轻且骨折风险较高的患者群体骨折发生率的降低相关，尽管这种相关性未达到统计学意义。setrusumab的安全性与既往研究中观察到的结果一致。

目前正对这两项研究的数据进行进一步分析，以确定未来的发展方向，包括潜在的监管互动。

成骨不全症（OI）存在大量未满足的医疗需求，由于病情复杂且需要大量的医疗保健和支持，该疾病给患者带来沉重的临床、人文和经济负担。除了骨折外，OI 患者还会出现多种骨骼特征，包括骨骼畸形、脊柱侧弯和生长发育障碍。疼痛是儿童和青少年中最常见且影响最大的体征、症状或临床事件。

目前尚无获得欧洲药品管理局 (EMA) 或美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的成骨不全症 (OI) 治疗方法（除在意大利获得全国批准的奈立膦酸钠外）。尽管缺乏临床证据支持双膦酸盐在降低骨折风险方面的有效性，但欧洲和美国仍将其用于儿童的超适应症治疗。

阿维司他（MPH-966）

公司正持续推进各项关键活动，以支持计划启动的全球3期关键性研究。根据此前与FDA和EMA的讨论，Mereo预计一项纳入约220名早期和晚期AATD-LD患者的3期临床试验，将在18个月的治疗期内评估alvelestat的疗效，该试验将支持公司在美国和欧洲的监管申报。美国审批的主要疗效终点将是圣乔治呼吸问卷（SGRQ）总分，而欧洲潜在监管审批的主要终点将是CT扫描测量的肺密度。

Mereo 仍在积极与潜在合作伙伴就 alvelestat 的 3 期开发和商业化进行讨论。

Vantictumab (OMP18R5)

公司已将用于治疗常染色体显性骨硬化症2型（ADO2）的vantictumab授权给āshibio公司，同时保留了欧洲地区的权利。āshibio公司负责全球项目的资金投入，并计划在与监管机构协商后于2026年下半年启动一项II期临床试验。Vantictumab此前已在约100名患者的Ia/b期肿瘤临床试验中进行过研究，生物标志物证据表明其可能影响破骨细胞功能和高骨转换率，导致部分患者出现脆性骨折。āshibio公司在2025年ASBMR会议上报告了ADO2小鼠模型中令人鼓舞的临床前数据。Vantictumab显著降低了ADO2小鼠模型的骨面积矿物质密度，并改善了其骨骼表型。

关于 Mereo BioPharma

Mereo BioPharma是一家专注于开发罕见病创新疗法的生物制药公司。该公司拥有三款罕见病候选产品：用于治疗成骨不全症 (OI) 的setrusumab；用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病 (AATD-LD) 的alvelestat；以及用于治疗常染色体显性2型骨硬化症 (ADO2) 的vantictumab。该公司setrusumab的合作伙伴Ultragenyx Pharmaceutical Inc.已公布了setrusumab治疗成骨不全症的关键性2/3期临床试验中针对儿童和青年（5至25岁）的3期部分结果，以及针对儿童（2至<7岁）的3期临床试验结果。与Ultragenyx的合作包括高达2.45亿美元的潜在里程碑付款，以及Mereo在Ultragenyx区域内商业销售的特许权使用费。 Mereo保留了欧盟和英国的商业权益，并将就这些地区的商业销售向Ultragenyx支付特许权使用费。Setrusumab已获得欧盟委员会（“EC”）和美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予的治疗成骨不全症的孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局（“EMA”）授予的PRIME资格认定，并获得FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。Alvelestat已获得欧盟委员会和FDA授予的治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的孤儿药资格认定，以及FDA授予的治疗AATD-LD的快速通道资格认定。在AATD-肺部疾病的ASTRAEUS和ATALANTa研究取得结果后，公司已与FDA和EMA就一项3期关键性研究的主要终点达成一致。如果该研究成功，有望使该药物在美国和欧洲获得全面批准。vantictumab的合作伙伴āshibio公司正在资助该药物的全球开发项目。Mereo保留了欧盟和英国的商业权益。 Mereo还与生殖医学公司ReproNovo SA达成了一项全球独家许可协议，共同开发和商业化来氟曲唑（leflutrozole），这是一种非甾体类芳香化酶抑制剂，用于治疗男性低睾酮不育症。此外，Mereo还有两款肿瘤候选产品：抗TIGIT抗体etigilimab和用于治疗晚期卵巢癌的navicixizumab。Navicixizumab已与Feng Biosciences, Inc.达成全球许可协议，其中包括里程碑付款和特许权使用费。

前瞻性声明

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