Milestone Pharmaceuticals Announces Acceptance of Marketing Authorization Application for Etripamil Nasal Spray in PSVT by the European Medicines Agency

蒙特利爾和北卡羅來納州夏洛特2026年1月6日（GLOBE NEWSWIRE）-- Milestone® Pharmaceuticals Inc.（納斯達克：MIST）是一家專注於創新心血管藥物開發和商業化的生物製藥公司，今天宣佈接受歐洲藥品管理局（EMA）的上市許可申請（MAA），尋求批准etripamil鼻噴霧劑，該鼻噴霧劑被開發爲第一種快速，可靠的治療陣發性室上性心動過速（PSVT）的選擇。Etripamil在歐洲有條件批准的品牌名稱為TACCYMIST ™，是一種研究性的新型鈣通道阻滯劑，由患者通過鼻噴霧劑給藥，用於潛在治療PSVT和其他心律失常。預計將於2027年第一季度做出批准決定。

Milestone Pharmaceuticals總裁兼首席執行官Joseph Oliveto表示：「根據EMA的指導，該MAA包含了全球臨牀數據包，支持美國食品和藥物管理局批准依曲帕米治療PSVT。」「TACHymMIST可能成為第一個獲得批准的患者自行給藥療法，代表着歐洲約200萬PSVT患者的患者護理向前邁出了有意義的一步。」

關於臨時RAID 3期試驗MAA提交的材料得到了一項強大的臨牀試驗計劃的有效性、安全性和耐受性結果的支持，該計劃基於1，800多名參與者和2，000多起PSVT發作的數據。其中包括成功的3期RAID試驗，這是一項對依曲帕米與安慰劑進行的全球、隨機、雙盲比較，於2023年發表在《柳葉刀》上。在臨牀研究中，使用依曲帕米的參與者將症狀性上室上性心動過速轉變為鼻竇心律的可能性是安慰劑的兩倍，而且速度快了三倍多。RAID試驗達到了主要終點，64%的自我服用依曲帕米的患者（N=99）在30分鍾內從PSVT轉為鼻竇心律，而安慰劑組的這一比例為31%（N=85）（HR=2.62; p<0.001）。在一小時內，73%的參與者表現出了這種益處。此外，服用依曲帕米的患者的轉介時間在早期明顯縮短，並且是持久的，接受依曲帕米治療的患者的轉介時間中位數為17分鍾（95%CI：13.4，26.5），而接受安慰劑治療的患者的轉介時間中位數為54分鍾（95%CI：38.7，87.3）。

在所有亞組中觀察到一致的安全性特徵和治療效果，包括同時服用β受體阻滯劑或鈣通道阻滯劑的參與者。隨機臨牀試驗中，至少5%的參與者發生的最常見不良事件是輕至中度和短暫的，包括局部鼻腔不適、鼻塞、鼻涕、喉嚨刺激和鼻音。不到2%的試驗參與者因不良事件而停止治療。

關於陣發性室上性心動過速估計在美國有200萬人，在歐洲還有200萬人，目前被診斷患有PSVT，這是一種心律失常或心律異常。PSVT的特徵是突然發作的快速心跳發作，通常超過每分鍾150至200次。心率峰值是不可預測的，可能會持續幾個小時。快速的心率通常會導致嚴重的心悸，呼吸急促，胸部不適，頭暈或頭暈，以及痛苦，迫使患者限制他們的日常活動。PSVT何時發作或持續多久的不確定性可能會引發患者焦慮，並對他們發作之間的日常生活產生負面影響。對於患有心力衰竭、阻塞性冠狀動脈疾病或脱水等潛在心血管或疾病的患者來説，發作的影響和發病率可能尤其有害。許多醫療保健提供者對缺乏有效的治療選擇感到不滿，患者通常需要長時間、繁重且昂貴的前往急診室，甚至需要侵入性心臟消融手術。

關於依曲帕米爾依曲帕米爾已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准，可將成人陣發性室上性心動過速（PSVT）的急性症狀發作轉變為鼻竇心律，品牌名稱為CARDAMYST™。依曲帕米是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻噴霧劑，旨在為患者提供自我給藥的快速反應治療，從而避免了直接醫療監督的需要。依曲帕米旨在為醫療保健提供者提供新的治療選擇，以實現按需護理和患者自我管理。這種便攜式、自我管理的治療方法可以為患者提供積極的管理和更好的控制感。TACHyMIST™是歐洲有條件批准的依曲帕米鼻噴霧劑品牌，經過了強大的臨牀試驗計劃的充分研究，其中包括已完成的治療PSVT的3期臨牀階段項目。目前，依曲帕米正處於治療兒科患者PSVT的2期開發和治療成人快速心室率心房顫動（AFib-RVR）的3期開發。

關於里程碑製藥里程碑製藥公司（納斯達克：MIST）是一家生物製藥公司，開發和商業化創新心血管藥物，以造福患有某些心臟病的人。Milestone的主導產品是CARDAMYST™（依曲帕米）鼻噴霧劑，這是一種新型鈣通道阻滯劑，已獲得FDA批准，用於將成人陣發性室上性心動過速（PSVT）的急性症狀發作轉變為鼻竇心律。Etripamil還在開發中，用於治療與AFib-RVR相關的症狀性發作。

關於前瞻性陳述的警告本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。「相信」、「繼續」、「可能」、「證明」、「設計」、「開發」、「估計」、「預期」、「可能」、「待定」、「計劃」、「潛在」、「進展」、「將」、「打算」和類似表達（以及提及未來事件、條件或情況的其他詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Milestone截至本新聞稿發佈之日的預期和假設。這些前瞻性陳述中的每一項都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異。本新聞稿中包含的前瞻性聲明包括有關以下內容的聲明：EMA對MAA審查的時間和預期，包括批准決定的時間; Milestone對歐洲PSVT市場的預期;對etripamil療效的預期; etripamil作為一種新型治療選擇的潛力，以幫助PSVT患者;以及其他與歷史事實無關的聲明。可能導致實際結果與前瞻性陳述中的結果存在重大差異的重要因素包括但不限於Milestone未來與EMA的互動是否會產生令人滿意的結果; Milestone的依曲帕米MMA是否以及何時（如果有的話）將獲得EMA的批准;與Milestone臨牀試驗的啟動、入組、完成、評估和結果的時間相關的不確定性;與清潔、驗證和分析試驗數據固有的複雜性相關的風險和不確定性;以及臨牀試驗是否將驗證依曲帕米治療PSVT或其他適應症的安全性和有效性，特別是一般經濟、政治和市場條件，包括因投資者對通脹、國際關税、俄羅斯在烏克蘭的敵對行動和中東持續的爭端以及美國和國外金融市場的整體波動而導致的市場狀況惡化、與流行病和公共衞生緊急情況相關的風險，以及與Milestone資本資源的充足性及其在當前經濟環境下籌集額外資本的能力相關的風險。Milestone向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出了這些風險和其他風險，包括截至2025年12月31日的10-K表格年度報告和截至2025年9月30日的季度10-Q表格季度報告，每種情況下都在標題「風險因素，「因為此類討論可能會通過Milestone向SEC提交的后續文件不時更新。除法律要求外，Milestone沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述以反映預期的任何變化，即使有新信息可用。

投資者關係Kevin Gardner，kgardner@lifesciadvisors.com媒體關係Rebecca Novak，rnovak@milestonepharma.com