Gain Therapeutics強調支持GT-02287改善疾病潛力的生物標誌物證據

結果將於美國東部時間今天上午10點在KOL活動中討論

馬里蘭州貝塞斯達2026年1月6日（環球新聞網）-- Gain Therapeutics，Inc.（納斯達克：GANX）（「Gain」或「公司」）是一家臨牀階段生物技術公司，領導下一代變構小分子療法的發現和開發，今天提供了GT-02287在患有或不患有GBA 1突變的帕金森病（PD）患者中進行的1b期臨牀研究的額外生物標誌物和臨牀數據，進一步支持GT-02287改善疾病的潛力。

在基線時腦脊髓液（CSF）中葡萄糖神經苷（GluSph）基線水平升高的參與者中，GT-02287治療90天后GluSph平均下降了81%。GluSph升高是GCase功能障礙的標誌，已被證明會增加阿爾法突觸核蛋白的聚集並損害神經元的線粒體功能和其他細胞內過程。對PD患者給予GCase調節劑后首次觀察到CSF中GluSph的減少，表明大腦中GCase活性增加，預計這將影響帕金森病（PD）的進展。

截至2025年11月30日，19名患者完成了研究的第1部分，給藥90天。其中兩名患者在阿爾法突觸核蛋白種子放大試驗中呈陰性，這使他們的PD診斷受到質疑，因此被排除在運動障礙協會統一帕金森病評級量表（MDS-CLARS）分析之外。另外兩名患者也被排除在分析之外，因為所有時間點都沒有在「關閉」狀態下收集MDS-CLARRS第III部分評分。其余15名患者的MDS-CLARS第II部分和第III部分評分總和平均改善2.20分（第II部分為0.6，第III部分為1.6）。

Gain Therapeutics總裁兼首席執行官Gene Mack評論道：「這些結果標誌着我們計劃向前邁出的重要一步。觀察到的GluSph下降，以及MDS-CLARS評分的改善或穩定，提供了令人鼓舞的證據，表明我們的方法正在參與疾病的潛在生物學，表明具有疾病修飾作用。我們相信這些數據支持持續的臨牀開發以及我們的療法有意義地影響疾病進展的潛力。」

GT-02287 1b期臨牀研究的首席研究員米歇爾·德斯西西奧（Michele DeSciscio）表示：「雖然這項研究不是爲了評估臨牀療效而設計的，但令人鼓舞的是，在服用GT-02287 90天后，MDS-CLARS評分趨於穩定，並觀察到特定功能區域（例如平衡、步態和嗅覺）的改善。」「我們期待在GT-02287 1b期研究的劑量延長部分看到更長期的結果。」

GT-02287上的虛擬KOL活動

Gain Therapeutics將舉辦一場網絡研討會「瞭解帕金森病中的GCase Substrates：生物標誌物和疾病修飾的觀點，將GT-02287 1b期臨牀研究中的新興生物標誌物數據置於背景下」，由主要意見領袖Roy Alcalay醫學博士出席理學碩士，和彼得·蘭斯伯里博士，美國東部時間今天上午10：00討論今天宣佈的結果並主持問答環節。要註冊，請點擊此處。

關於GT-02287 Gain Therapeutics的主要候選藥物GT-02287正在臨牀開發中，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病（PD）。口服給藥的腦滲透小分子是一種變構酶調節劑，可以恢復三體酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的功能，GCase由於GBA 1基因突變而變得錯誤摺疊和受損，GBA 1基因突變是與PD相關的最常見的遺傳異常，或其他與年齡相關的應激因素。在PD的臨牀前模型中，GT-02287恢復了GCase酶功能，減少了ER應激、髓鞘和線粒體病理、聚集的a-突觸核蛋白、神經炎症和神經元死亡，以及血漿神經絲輕鏈（NfL）水平（神經退行性病變的生物標誌物）。在GBA 1-PD和特發性PD的齧齒動物模型中，GT-02287被證明可以挽救運動功能和步態的缺陷，並預防築巢等複雜行為缺陷的發展。

GBA 1-PD和特發性PD模型中令人信服的臨牀前數據證明了GT-02287給藥后具有改善疾病的作用，表明GT-02287可能有潛力減緩或阻止帕金森病的進展。

在健康志願者中進行的GT-02287 1期研究的結果表明，在接受臨牀相關劑量的GT-02287的受試者中，具有良好的安全性和耐受性，血漿和中樞神經系統暴露在預計的治療範圍內，並且目標參與度隨着葡萄糖腦苷脂酶（GCase）活性的增加。

GT-02287目前正在一項1b期臨牀試驗中進行評估，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病。該試驗招募了澳大利亞七個地點的參與者，其主要終點是評估GT-02287在帕金森病患者中給藥三個月后的安全性和耐受性。最近開始的1b期研究擴展允許參與者繼續接受GT-02287治療，總共長達12個月。

Gain的帕金森病主導項目在開發初期就獲得了Michael J. Fox帕金森病研究基金會（MJFF）和Silverstein帕金森病基金會與GBA以及Eurostar-2聯合項目的資金支持，並獲得了歐盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士創新機構共同資助的項目。

關於Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家臨牀階段生物技術公司，領導下一代變構療法的發現和開發。Gain的主要候選藥物GT-02287目前正在1b期臨牀試驗中評估治療有或不有GBA 1突變的帕金森病。GT-02287在治療戈謝氏病、路易體癡呆症和阿爾茨海默病方面具有進一步的潛力。Gain擁有多項未公開的臨牀前資產，針對的是線粒體儲存障礙、代謝疾病和實體瘤。

Gain的獨特方法能夠發現可以恢復或破壞蛋白質功能的新型變構小分子調節劑。Gain部署其高度先進的Magellan™平臺，正在加速藥物發現，併爲無法治療或難以治療的疾病（包括神經退行性疾病、罕見遺傳性疾病和腫瘤學）開闢新型疾病改善療法。

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投資者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投資者關係和公共關係經理ajammu@gaintherapeutics.com

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