Protara Therapeutics在患有淋巴畸形的兒科患者中獲得FDA突破性治療和TARA-002快速通道認證

TARA-002入選FDA製造開發和準備試點計劃

紐約，2026年1月5日（環球新聞網）-- Protara Therapeutics，Inc.（納斯達克：TARA）是一家開發治療癌症和罕見疾病的變革療法的臨牀階段公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予TARA-002突破療法和快速通道稱號，TARA-002是該公司的研究性細胞療法，用於治療患有大囊性和混合性囊性淋巴畸形（LM）的兒科患者。此外，FDA還選擇TARA-002參與化學、製造和控制（SMC）開發和準備試點（CDRP）計劃，該計劃旨在支持MCC在加快臨牀開發時間範圍內開發產品，併爲患者提供更早的訪問機會。

Protara Therapeutics首席執行官Jesse Shefferman表示：「獲得這些重要的FDA指定和參與CDRP計劃的邀請凸顯了LM兒科患者未滿足的需求，並強調了我們相信TARA-002可以成為這一服務不足的患者羣體的有意義的治療選擇。」「我們期待着繼續與FDA合作，儘快將這種有前途的療法帶給患者，並希望在今年上半年與FDA會面，以確定TARA-002在LM中的註冊途徑。」

FDA的突破性治療指定是一個旨在加快旨在治療嚴重疾病的藥物或生物製品的開發和監管審查的過程，初步臨牀證據表明該藥物或生物製品可能在至少一個具有臨牀意義的終點上表現出實質性改善。現有療法。FDA的快速通道計劃旨在促進旨在治療醫療需求未滿足的嚴重疾病的新葯和生物製品的開發和審查。

TARA-002此前被授予罕見兒科疾病稱號，用於治療LM。

FDA創建了CDRP計劃，以根據患者早期獲得治療的預期臨牀益處，以壓縮臨牀開發時間框架來促進治療的CMA開發。該計劃旨在促進申辦者和FDA之間就SMC開發戰略進行更早、更結構化的接觸，自成立以來，已增加了與FDA的合作，以便申辦者能夠在臨牀開發進行的同時自信地擴大生產能力。TARA-002已被接受加入該計劃，該計劃將涉及該公司LM和非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）計劃的製造。

關於LM中的TARA-002

TARA-002是一種研究性的、遺傳上不同的膿鏈球菌菌株，在保持免疫刺激特性的同時被滅活。它是由與OK-432相同的主細胞庫開發的，OK-432最初獲得日本厚生省的上市批准，用於治療LM，並已成為日本的標準治療已有30年。此外，OK-432在LM中進行了一項大型II期試驗，在500多名患者中進行了研究，取得了顯着的臨牀成功。TARA-002已被美國食品和藥物管理局授予罕見兒科疾病、突破性治療和快速通道稱號，用於治療LM。

關於淋巴畸形

LM是一種罕見的先天性淋巴管畸形，導致這些結構無法連接或排入靜脈系統。大多數LM存在於頭部和頸部區域，並在兒童早期淋巴生長活躍時期被診斷出來，超過50%在出生時被發現，90%在三歲之前被診斷出來。該疾病最常見的發病率和嚴重的表現包括上呼吸消化道受壓，包括需要插管的氣道阻塞和可能的氣管切開依賴;病變內出血;對關鍵結構的撞擊，包括神經、血管和淋巴系統;複發性感染;以及美容和其他功能障礙。

關於Protara Therapeutics，Inc.

Protara是一家臨牀階段生物技術公司，致力於為癌症和罕見疾病患者推進變革性療法。Protara的產品組合包括其主要候選藥物TARA-002，這是一種正在開發的基於細胞的研究療法，用於治療非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）和淋巴畸形（LM）。該公司正在一項正在進行的II期試驗中評估TARA-002，該試驗針對的是對Calmette-Guérin治療無反應或天真的NMIBC原位癌（CIS）患者，以及一項針對LM兒科患者的II期試驗。此外，Protara正在開發靜脈注射氯化膽鹼，這是一種研究性的磷脂代謝物替代品，用於接受腸外營養的患者，這些患者無法通過口服或腸內途徑滿足膽鹼需求。欲瞭解更多信息，請訪問www.protaratx.com

前瞻性陳述

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Justine O ' Malley Protara Therapeutics Justine. protaratx.com 646-817-2836