Praxis Precise Pharmaceuticals宣佈FDA已授予用於治療特發性震顫的突破性治療稱號

突破性治療稱號是基於Metallal 3 3期特發性震顫項目的積極頂線結果而授予的

根據最近與FDA完成的NDA前會議，Praxis仍有望在2026年初提交ulixacalutin NDA

波士頓，2025年12月29日（環球新聞網）-- Praxis精密藥品公司（納斯達克：PRAX）是一家臨牀階段生物製藥公司，將遺傳學見解轉化為以神經元興奮-抑制失衡為特徵的中樞神經系統（中樞神經系統）疾病療法的開發中，該公司今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予尤利卡西泮突破性治療稱號（BTD），尤利卡西泮是一種分化且高選擇性的T型鈣通道小分子抑制劑，用於治療特發性震顫（ET）患者。

「基於Metallal 3計劃，授予ulixacalutin突破性治療稱號進一步凸顯了其解決ET患者大量未滿足需求的潛力。我們最近與FDA完成了一系列積極的互動，再加上BTD，使我們能夠更快地為患者推進這種有前途的治療方法。我們正在努力準備提交ulixacalupe NDA，預計將於2026年初提交，」總裁兼首席執行官Marcio Souza表示。

BTD能夠加快旨在治療嚴重疾病的藥物的開發和監管審查，初步臨牀證據表明，該藥物可能比現有療法在臨牀重要終點方面表現出顯着改善。烏立卡必拓的BTD基於來自Metallal 3項目的積極頂線數據，該項目包括兩項烏立卡必拓在ET中的關鍵3期研究。

2025年12月，Praxis宣佈成功完成與FDA的NDA前會議，包括收到書面反饋和麪對面會議。該公司已就保密協議的內容與FDA保持一致，並預計將於2026年初提交ulixacalupe保密協議。

關於特發性震顫（ET）特發性震顫是最常見的運動障礙，僅在美國就影響了大約700萬人，代表着價值數十億美元的商業機會。ET的特徵是上肢無意識的節律運動，其他身體部位（例如頭部、聲帶或腿部）有或不有震顫。這些震顫嚴重擾亂了日常生活，並且本質上是漸進性的，在疾病過程中通常可以觀察到震顫嚴重程度和幅度的增加。普奈洛爾是一種β受體阻滯劑，是唯一批准的治療ET的藥物療法，其療效有限，耐受性較差，並且也禁忌用於影響很大一部分ET人羣的合併症。其他β受體阻滯劑和抗驚厥藥是超説明書使用的，儘管其功效和耐受性也有限。絕大多數患者沒有治療選擇，估計至少有200萬患者尋求治療。在一項患者調查中，高達77%的患者認為他們的ET控制不充分，高達50%的患者沒有接受治療。事實上，接受調查的美國神經科醫生表示，他們85%的就診是爲了尋求治療的患者，40%的患者沒有接受任何治療。這些發現強調了對ET進行更有效的治療的必要性。

關於Ulixacaltine Ulixacaltine是一種分化的、高選擇性的T型鈣通道小分子抑制劑，旨在阻斷與震顫活動相關的小腦-丘腦-皮質（CTC）迴路中的異常神經元爆發放電。Ulixacalutin是Praxis Cerebrum™小分子平臺中最先進的項目。

關於實踐 Praxis Quality Pharmaceuticals是一家臨牀階段生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為以神經元興奮-抑制失衡為特徵的中樞神經系統疾病的療法開發。Praxis正在利用我們對大腦中共享生物靶點和迴路的理解，通過我們專有的小分子平臺Cerebrum™和反義寡聚核寡核酸（ASO）平臺Solidus™，將遺傳學見解應用於發現和開發罕見和更普遍的神經系統疾病的療法。Praxis建立了多元化、多模式的中樞神經系統產品組合，包括涵蓋癲癇和運動障礙的多個項目，以及四種臨牀階段候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問www.praxismedicines.com並在Facebook、LinkedIn和Twitter/X上關注我們。

前瞻性聲明本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法含義內的前瞻性聲明，包括有關Praxis未來預期、計劃和前景的明確或暗示聲明，包括但不限於有關Praxis候選產品開發以及監管提交和互動的預期時間的聲明，以及包含詞語「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「努力」、「估計」、「期望」、「預期」、「打算」、「可能」、「可能」、「計劃」、「潛在」、」預測「、「計劃」、」尋求」、「應該」、「目標」「將」或「將」以及構成1995年《私人證券訴訟改革法案》下前瞻性陳述的類似表達。

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