Gain Therapeutics将举办关于帕金森病治疗药物GT-02287的虚拟关键意见领袖活动

活动将于2026年1月6日上午10点（美国东部时间）举行。

马里兰州贝塞斯达，2025年12月18日（GLOBE NEWSWIRE）—— 专注于下一代变构小分子疗法发现和开发的临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（简称“Gain”或“公司”）今日宣布，将举办一场线上关键意见领袖（KOL）活动，主题为“了解帕金森病中的GCase底物：生物标志物和疾病修饰的展望，以及GT-02287 1b期临床研究中新兴生物标志物数据的背景分析” 。届时，特拉维夫苏拉斯基医学中心运动障碍科主任、特拉维夫大学神经病学教授、哥伦比亚大学临床神经病学副教授Roy Alcalay医学博士、理学硕士，以及哈佛大学神经病学教授Peter Lansbury博士将出席本次活动。本次活动将于2026年1月6日星期二上午10:00（美国东部时间）举行。如需注册，请点击此处。

本次活动还将回顾 GT-02287 的 1b 期临床研究的生物标志物结果，证明其对患有或未患有 GBA1 突变的帕金森病患者具有疾病改善潜力。

正式演讲结束后将进行现场问答环节。

关于 Roy Alcalay，医学博士，理学硕士

罗伊·阿尔卡莱（Roy Alcalay）医学博士、理学硕士，现任特拉维夫苏拉斯基医学中心运动障碍科主任，同时也是以色列特拉维夫大学格雷医学与健康科学学院的诺玛和艾伦·奥夫齐恩神经病学教授。他此前在哥伦比亚大学任职，目前仍兼职从事研究和教学工作。阿尔卡莱博士毕业于特拉维夫大学医学院，并在哈佛大学麻省总医院和布莱根妇女医院完成了神经病学住院医师培训，之后在哥伦比亚大学完成了运动障碍专科培训。他还在哥伦比亚大学获得了生物统计学硕士学位（以患者为中心的研究方向）。他的研究方向是帕金森病的生物标志物和遗传学。他是迈克尔·J·福克斯基金会资助的PPMI研究执行指导委员会成员，也是帕金森基金会资助的PD GENEration研究的主要研究者。他担任帕金森基金会和帕金森氏症伴GBA的西尔弗斯坦基金会的科学顾问委员会成员。

关于彼得·兰斯伯里博士

彼得·兰斯伯里博士是哈佛大学神经病学教授。过去三十年来，他致力于研究阿尔茨海默病、帕金森病、朊病毒病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的生化过程，旨在将这些知识转化为新型药物。彼得及其研究团队在蛋白质聚集与神经退行性疾病的关系领域发表了大量论文。他的实验室率先实现了α-突触核蛋白的过表达，并对其结构特性进行了表征。他曾荣获美国国家科学基金会颁发的总统青年研究员奖和阿尔茨海默病协会颁发的Zenith Fellow奖。兰斯伯里博士还创立并领导了多项重要的研究项目，包括神经退行性疾病药物发现实验室和布里格姆妇女医院的莫里斯·K·尤德尔美国国立卫生研究院帕金森病卓越研究中心，并在该中心担任了十年主任。 Peter 曾担任 Link Medicine 的创始人兼首席科学官，该公司后被阿斯利康收购；他还曾担任 Lysosomal Therapeutics, Inc. 的首席科学官，该公司后被 Bial 收购。

关于 GT-02287
Gain Therapeutics公司的主导候选药物GT-02287正处于临床开发阶段，用于治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病（PD）。这种口服、可穿透血脑屏障的小分子药物是一种变构酶调节剂，能够恢复溶酶体酶葡糖脑苷脂酶（GCase）的功能。GCase的功能受损是由于GBA1基因突变（帕金森病最常见的遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素所致。在帕金森病的临床前模型中，GT-02287能够恢复GCase的酶活性，减轻内质网应激、溶酶体和线粒体病变、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并降低血浆神经丝轻链（NfL）水平——NfL是神经退行性疾病的生物标志物。在 GBA1-PD 和特发性 PD 的啮齿动物模型中，GT-02287 被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止筑巢等复杂行为出现缺陷。

在 GBA1-PD 和特发性 PD 模型中，令人信服的临床前数据表明，GT-02287 给药后具有疾病修饰作用，这表明 GT-02287 可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

GT-02287 在健康志愿者中进行的 1 期研究结果表明，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预期的治疗范围内，并且在接受临床相关剂量 GT-02287 的患者中，靶点结合情况有所增加，葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性也随之增加。

GT-02287目前正在一项针对伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病患者的1b期临床试验中进行评估。该试验在澳大利亚的七个研究中心招募受试者，其主要终点是评估帕金森病患者接受GT-02287治疗三个月后的安全性和耐受性。近期启动的1b期研究扩展阶段允许受试者继续接受GT-02287治疗，总疗程最长可达12个月。

Gain 的帕金森病领先项目在其早期发展阶段就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会 (GBA) 的资助，以及由欧盟“地平线 2020”研究计划和瑞士创新署 (Innosuisse) 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发。Gain 的主要候选药物 GT-02287 目前正在一项 1b 期临床试验中评估其治疗伴或不伴 GBA1 基因突变的帕金森病的疗效。GT-02287 在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜在疗效。Gain 还拥有多个尚未公开的临床前资产，这些资产针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain公司独创的方法能够发现新型变构小分子调节剂，这些调节剂可以恢复或破坏蛋白质功能。凭借其高度先进的Magellan™平台，Gain公司正在加速药物研发，并为包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤在内的无法治愈或难以治愈的疾病开发出新的疾病修饰疗法。

前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款作出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常以“相信”、“预期”、“预计”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似表达方式开头。这些前瞻性陈述反映了管理层目前对未来业绩或事件的认知、假设、判断和预期。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但他们并不保证这些预期最终会实现或目标能够达成，您应当意识到实际结果可能与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种风险和不确定性因素的影响，包括但不限于以下方面的陈述：公司当前或未来候选产品（包括GT-02287）的开发；关于GT-02287（包括任何扩展研究）的1b期临床研究的完成情况和结果公布时间的预期；关于GT-02287（包括任何扩展研究）1b期临床研究的患者招募时间；向FDA或其他监管机构提交申请的时间；以及公司候选产品的潜在治疗和临床获益，我们均未作出任何预期。有关可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所述结果存在差异的风险和不确定性，以及与公司业务相关的风险的进一步描述，请参阅公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格。所有前瞻性声明均受本警示性声明的完整约束。请勿过分依赖任何前瞻性声明，这些声明仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。我们没有义务，并且明确声明不承担任何义务，对任何前瞻性声明进行更新、修订或更正，无论是因为新信息、未来事件或其他原因。

投资者：
Gain Therapeutics, Inc.
阿帕尔·查谟
投资者关系和公共关系经理
ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC
查克·帕达拉
常务董事
chuck@lifesciadvisors.com

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