Cytokinetics宣布国家药品监督管理局批准MYQORZO®（aficamten）在中国用于梗阻性肥厚型心肌病患者

获批后，赛诺菲将支付 750 万美元的里程碑款项；
Cytokinetics公司有资格获得额外的里程碑付款和大中华区净销售额特许权使用费

加州南旧金山，2025 年 12 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Cytokinetics 公司（纳斯达克股票代码：CYTK）今天宣布，MYQORZO®（阿菲卡坦）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II-III 级梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

根据与赛托动力公司（Cytokinetics）的许可和合作协议，赛诺菲拥有在大中华区独家开发和商业化MYQORZO用于治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的权利。MYQORZO在中国获批用于治疗梗阻性和非梗阻性HCM后，赛诺菲将向赛托动力公司支付750万美元的里程碑付款。赛托动力公司仍有资格从赛诺菲获得高达1.425亿美元的开发和商业里程碑付款，以及未来MYQORZO在大中华区销售额的10%至10%的特许权使用费。

MYQORZO目前仅在中国获准使用。Aficamten目前正在美国接受监管审查，美国食品药品监督管理局（FDA）正在审查Aficamten的新药申请（NDA），其处方药用户收费法案（PDUFA）的目标审批日期为2025年12月26日。2025年12月12日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议批准Aficamten在欧盟上市，预计欧盟委员会将于2026年第一季度做出最终决定。

关于 MYQORZO® ( aficamten )

MYQORZO®（ aficamten）是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，它是在经过广泛的化学优化项目后发现的，该项目在治疗指数和药代动力学特性方面进行了细致的考量。 ¹ MYQORZO旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，MYQORZO通过与心肌肌球蛋白一个独特的选择性变构结合位点直接结合，从而降低心肌收缩力，阻止肌球蛋白进入产生收缩力的状态。

MYQORZO 的研发项目旨在评估其作为一种治疗药物的潜力，该药物能够提高运动能力（以峰值摄氧量_pVO₂衡量）并缓解肥厚型心肌病 (HCM) 患者的症状。MYQORZO 在 SEQUOIA-HCM 研究中进行了评估，这是一项针对有症状梗阻性肥厚型心肌病 (HCM) 患者的关键性 III 期临床试验，结果显示疗效显著。MYQORZO 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的治疗有症状 HCM 的突破性疗法认定，以及中国国家药品监督管理局 (NMPA) 授予的治疗有症状梗阻性 HCM 的突破性疗法认定。

目前， Aficamten正在ACACIA-HCM（一项针对非梗阻性肥厚型心肌病患者的3期临床试验）和CEDAR-HCM（一项针对儿童梗阻性肥厚型心肌病患者的临床试验）中进行临床研究。Aficamten尚未被认为对上述两类患者群体安全有效。此外，Aficamten还在FOREST-HCM（一项开放标签扩展临床研究）中进行研究。

关于肥厚型心肌病

肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌（心肌层）异常增厚（肥厚）的疾病。心肌增厚导致左心室内壁变小变硬，从而使心室舒张和充盈血液的能力下降。这最终会限制心脏的泵血功能，导致运动能力下降，并出现胸痛、头晕、呼吸困难或运动时晕厥等症状。肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心血管疾病，约有28万患者确诊，但据估计，美国还有40万^至80^{万患者尚未确诊2,3,4 。三分之二的}HCM患者患有梗阻性HCM（oHCM），其特征是心肌增厚导致左心室流出道（LVOT）梗阻；而三分之一的患者患有非梗阻性HCM（nHCM），其特征是血流不受影响，但心肌仍然增厚。HCM患者发生心血管并发症的风险很高，包括房颤、中风和二尖瓣疾病 ⁵ 。HCM患者有发生致命性室性心律失常的风险，并且是年轻人或运动员猝死的主要原因之一。 ⁶部分 HCM 患者有较高的疾病进展风险，会导致扩张型心肌病和心力衰竭，最终需要进行心脏移植。

关于细胞动力学

Cytokinetics 是一家专注于心血管生物制药的公司，凭借其在肌肉生物学领域 25 年以上的开创性科学创新，致力于推进一系列针对心肌功能障碍患者的潜在新药研发，旨在打造一个专注于优化心肌功能障碍患者及其他肌肉功能障碍患者肌肉性能的肌肉生物学特许经营业务。 MYQORZO®（阿菲卡坦）是该公司研发的心肌肌球蛋白抑制剂，已在中国获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者，目前正在美国接受监管审查。欧洲药品管理局人用药品委员会已发布积极意见，建议批准阿菲卡坦在欧盟上市，预计欧盟委员会将于2026年第一季度做出最终决定。Cytokinetics公司还在开发以下药物：用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭患者的心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil ；作用机制与阿菲卡坦不同的心肌肌球蛋白抑制剂ulacamten ，用于治疗射血分数保留的心力衰竭；以及快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂CK-089，该药物有望用于治疗特定类型的肌营养不良症和其他骨骼肌功能障碍。

有关 Cytokinetics 的更多信息，请访问www.cytokinetics.com ，并在X 、 LinkedIn 、 Facebook和YouTube上关注我们。

关于赛诺菲与Cytokinetics的合作

2024年，赛诺菲从Corxel Pharmaceuticals（CORXEL）获得MYQORZO®（ aficamten ）在大中华区的独家开发和商业化权利，用于治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者。此前，CORXEL根据Cytokinetics的全球注册计划，从Cytokinetics获得MYQORZO在大中华区的开发和商业化权利。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（“该法案”）所界定的前瞻性陈述。Cytokinetics公司声明，其前瞻性陈述受该法案“安全港”条款的保护。此类陈述的例子包括但不限于：与我们或我们合作伙伴的研发和商业化准备活动相关的明示或暗示的陈述；我们获得FDA或任何其他监管机构的监管批准，从而使我们能够在美国或任何其他司法管辖区（如有）于任何日期实现aficamten的商业化；或我们因MYQORZO在大中华区的商业化而获得或收到任何里程碑付款或特定金额的特许权使用费。此类陈述基于管理层当前的预期，但由于各种风险和不确定性，实际结果可能与预期存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于赛诺菲的商业化活动、监管机构的行动以及我们正在进行的临床试验的结果。有关Cytokinetics业务相关风险的更多信息，投资者应查阅Cytokinetics向美国证券交易委员会提交的文件，特别是截至2025年9月30日的季度报告（10-Q表格）中“风险因素”部分。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，Cytokinetics的实际经营业绩、财务状况和流动性，以及其所在行业的发展情况，可能与本新闻稿中包含的前瞻性陈述存在重大差异。Cytokinetics在本新闻稿中作出的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。在本新闻稿发布之日后，无论是否由于新信息、未来事件或其他原因，Cytokinetics均不承担更新其前瞻性陈述的义务。

CYTOKINETICS® 和 CYTOKINETICS C 形标志是 Cytokinetics 在美国和某些其他国家的注册商标。

MYQORZO® 是 Cytokinetics 在中国的注册商标。

参考：

1. Chuang C, Collibee S, Ashcraft L, 等. 发现用于治疗肥厚型心肌病的下一代心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten (CK-274)。J Med Chem. 2021;64(19):14142–14152。https ://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.1c01290
2. CVrg：心力衰竭 2020-2029，第 44 页；Maron 等人，2013 年，DOI：10.1016/S0140-6736(12)60397-3；Maron 等人，2018 年，10.1056/NEJMra1710575
3. Symphony Health 2016-2021 年患者索赔数据 DoF；
4. Maron MS、Hellawell JL、Lucove JC、Farzaneh-Far R、Olivotto I. 美国临床诊断肥厚型心肌病的发生率。美国心脏病学杂志。2016；15；117(10):1651-1654。
5. Gersh, BJ, Maron, BJ, Bonow, RO, Dearani, JA, Fifer, MA, Link, MS 等。2011 ACCF/AHA 肥厚型心肌病诊断和治疗指南。美国心脏病学会基金会/美国心脏协会实践指南工作组报告。《美国心脏病学会杂志》和《循环》，58，e212-260。
6. Hong Y, Su WW, Li X. 肥厚型心肌病猝死的危险因素. Current Opinion in Cardiology. 2022年1月1日;37(1):15-21

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