Solid Biosciences宣布美国卫生与公众服务部将杜氏肌营养不良症加入国家推荐统一筛查面板

马萨诸塞州查尔斯顿，2025 年 12 月 16 日（GLOBE NEWSWIRE）——Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）（以下简称“公司”或“Solid”）是一家生命科学公司，致力于开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物。该公司今天宣布，美国卫生与公众服务部 (HHS) 已正式将杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 添加到推荐统一筛查项目 (RUSP) 中，该项目是美国建议对新生儿进行普遍筛查的疾病清单。

近十年来，Solid 一直是家长肌肉萎缩症项目 (PPMD) 指导委员会的坚定支持者和指导委员会成员，该委员会致力于实施杜氏肌营养不良症的新生儿筛查，最初在纽约州开展了一项州级试点项目，该项目于 2021 年完成。将杜氏肌营养不良症纳入 RUSP 有望加快检测速度，使患者能够更早地获得专家诊治、支持性干预和治疗方案，从而有可能改善杜氏肌营养不良症患者的预后。

“在Solid，我们很荣幸能与PPMD携手，共同推动将杜氏肌营养不良症纳入RUSP（新生儿筛查项目）。这一里程碑式的成就源于多年来严谨的证据收集、不懈的倡导，以及众多家庭、临床医生、研究人员和行业伙伴的坚定承诺，”Solid Biosciences患者权益高级副总裁兼联合创始人Annie Ganot表示。“这一成就标志着新生儿筛查领域的一个变革性时刻，确保了早期诊断，并为新确诊的家庭提供至关重要的资源。在我们庆祝这一进展的同时，我们将继续全力以赴，以紧迫而关怀的态度，为杜氏肌营养不良症患者群体提供我们独具特色的在研基因疗法SGT-003。我们坚信，治疗领域的持续创新能够为世界各地的家庭带来新的希望。”

关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩症，主要影响男孩，症状通常在三至五岁之间出现。杜氏肌营养不良症是一种进行性、不可逆且最终致命的疾病，每3500至5000名男婴中约有1名患有此病，仅在美国就有约5000至15000例病例估计。

关于SGT-003
SGT-003 是一种在研基因疗法，包含一种分化的微型肌营养不良蛋白构建体和一种专有的新一代衣壳 AAV-SLB101。该衣壳经过合理设计，可靶向整合素受体，并在非临床研究中显示出增强的心肌和骨骼肌转导能力以及降低的肝脏靶向性。SGT-003 的微型肌营养不良蛋白构建体独特地包含 R16/17 结合域，该域可将 nNOS 定位到肌肉细胞膜。非临床研究表明，nNOS 可以改善肌肉血流，从而减少缺血和肌肉疲劳引起的肌肉分解。综上所述，这些设计特点表明 SGT-003 有望成为治疗杜氏肌营养不良症的同类最佳在研基因疗法。

关于Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精准基因医疗公司，致力于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物的研发，包括用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的SGT-003、用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的SGT-212、用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的SGT-501、用于治疗TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏疾病的SGT-601。公司还专注于开发创新的基因调控因子库和其他具有巨大潜力的赋能技术，以期显著影响跨行业的基因治疗递送。Solid正积极推进其多元化的产品线和递送平台，致力于汇聚科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由杜氏肌营养不良症患者创立，其使命是改善罹患毁灭性罕见疾病患者的日常生活。更多信息，请访问www.solidbio.com 。

前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述；成功实现和执行公司目标、优先事项以及达成关键临床里程碑的能力；公司针对神经肌肉疾病和心脏疾病的项目，包括其候选药物SGT-003、其衣壳产品管线（包括AAV-SLB101）以及其他临床和临床前项目，以及对临床开发、临床试验启动和入组、给药、临床试验数据的可用性和潜在加速批准的预期；以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将会”、“正在努力”等词语和类似表达的陈述。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并受诸多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：公司能否按预期时间表推进SGT-003及其他临床和临床前项目，以及推进AAV-SLB101及其衣壳库的研发；能否获得并维持FDA及其他监管机构的必要批准；能否在临床试验中重现公司候选产品在临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果；能否获得、维持或保护与其衣壳库和候选产品相关的知识产权；能否与其他致力于开发衣壳、衣壳库、杜氏肌营养不良症、弗里德赖希氏共济失调症及其他神经肌肉和心脏疾病治疗及基因疗法的公司展开成功竞争；能否实现其其他业务目标并持续经营。有关其他风险、不确定性及其他重要因素的讨论（任何此类因素都可能导致公司实际业绩与前瞻性陈述中所述业绩存在差异），请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中关于潜在风险、不确定性及其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述仅代表公司截至发布之日的观点，不应被视为代表公司在发布之日后的任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。尽管公司未来可能会选择更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何更新义务。

Solid Biosciences 投资者联系人：
妮可·安德森
投资者关系及企业传播总监
Solid Biosciences 公司
投资者邮箱：investors@solidbio.com

媒体联系人：
格伦·西尔弗
FINN Partners
glenn.silver@finnpartners.com