Solid Biosciences宣佈美國衞生與公眾服務部將杜興肌營養不良症列入國家推薦統一篩查小組

馬薩諸塞州查爾斯頓，2025年12月16日（環球新聞網）-- Solid Biosciences Inc.（納斯達克：SLDB）（「公司」或「Solid」）是一家開發治療神經肌肉和心臟疾病的精確遺傳藥物的生命科學公司，今天分享稱，美國衞生與公眾服務部（HHS）正式將杜興肌營養不良症（杜興）添加到推薦統一篩查小組（RUSP）中，這是美國各地新生兒普遍篩查的推薦疾病清單。

近十年來，Solid一直是家長項目肌肉萎縮症（PPMD）委員會的堅定支持者和指導委員會成員，致力於對杜興進行新生兒篩查，首先是紐約州的州級試點項目，該項目於2021年完成。將杜興寧添加到RUSP中預計將加速檢測工作，從而更早地獲得專家的幫助以及支持性干預和治療選擇，從而可能改善杜興寧患者的預后。

「在Solid，我們很榮幸能夠與PPMD一起支持將Duchenne納入RUSP，這是一個里程碑，誕生於多年來嚴格的證據生成、不懈的倡導以及家庭、臨牀醫生、研究人員和行業合作伙伴的堅定承諾，」患者倡導高級副總裁兼Solid Biosciences聯合創始人安妮·加諾特（Annie Ganot）説道。「這一成就標誌着新生兒篩查的變革時刻，確保新診斷家庭的早期診斷並獲得重要資源。在我們慶祝這一進展的同時，我們仍然高度專注於緊迫而謹慎地向杜興社區提供我們的差異化、研究性基因療法SGT-003，我們堅信治療領域的持續創新可以為世界各地的家庭帶來新的希望。」

杜興氏症是一種遺傳性肌肉萎縮性疾病，主要影響男孩，症狀通常出現在三到五歲之間。杜氏病是一種進行性、不可逆轉且最終致命的疾病，大約每3，500至5，000名活男嬰中就有1人受到影響，僅在美國，估計患病率就為5，000至15，000例。

關於SGT-003 SGT-003是一種研究性基因療法，含有分化的微肌營養不良蛋白構建體和專利的下一代衣殼AAV-SLB 101，其設計合理，可靶向整合素受體，在非臨牀研究中顯示增強心臟和骨骼肌轉導，減少肝臟靶向。SGT-003的微肌營養不良蛋白構建體獨特地包括R16/17結合結構域，該結構域將nNOS定位於肌肉膜。非臨牀研究表明，nNOS可以改善流向肌肉的血液流動，從而減少因缺血和肌肉疲勞而導致的肌肉損傷。總而言之，這些設計特徵表明SGT-003可能成為治療杜興的潛在同類最佳研究性基因療法。

關於Solid Biosciences Solid Biosciences是一家精確遺傳醫學公司，專注於開發針對罕見神經肌肉和心臟疾病的候選基因治療組合，包括治療杜興肌營養不良症的SGT-003（Duchenne），SGT-212治療弗里德賴希共濟失調（FA），SGT-501治療氯喹能多態性室性心動過速（CPVT），SGT-601治療TNNT 2介導的擴張型心肌病和其他致命的遺傳性心臟病。該公司還專注於開發創新的遺傳調節劑庫和其他使能技術，具有顯着影響跨行業基因治療交付的潛力。Solid正在推進其多元化的管道和交付平臺，以尋求團結科學、技術、疾病管理和護理領域的專家。Solid以患者為中心，由直接受杜興影響的人創立，其使命是改善患有毀滅性罕見疾病的患者的日常生活。欲瞭解更多信息，請訪問www.solidbio.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」，包括有關公司未來預期、計劃和前景的陳述;成功實現和執行公司目標、優先事項以及實現關鍵臨牀里程碑的能力;該公司的神經肌肉和心臟疾病項目，包括其SGT-003候選產品、其外殼產品管道（包括AAV-SLB 101）以及其他臨牀和臨牀前項目以及對臨牀開發的預期，臨牀試驗的啟動和入組、給藥、臨牀試驗數據的可用性和潛在的加速批准;以及其他包含「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「意圖」、「可能」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「應該」、「應該」、「「目標」、「將」、「工作」和類似的表達。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性陳述中所述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與公司在預期時間內或根本無法推進SGT-003及其其他臨牀和臨牀前項目以及推進AAV-SLB 101及其衣殼庫的能力相關的風險;獲得並維持FDA和其他監管機構的必要批准;在臨牀試驗中複製公司候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗中發現的積極結果;獲取、維護或保護與其外殼庫和候選產品相關的知識產權;與其他尋求開發外殼、外殼庫、Duchenne、Friedreich的共濟失調以及其他神經肌肉和心臟治療和基因療法的公司成功競爭;實現其其他業務目標並繼續作為持續經營企業。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何因素都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的不同，請參閱「風險因素」部分，以及對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論，在公司最近提交給美國證券交易委員會的文件中。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應依賴於本新聞稿發佈之日后任何日期的公司觀點。該公司預計后續事件和事態發展將導致公司的觀點發生變化。然而，雖然公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但公司明確否認有任何義務這樣做。

Solid Biosciences投資者聯繫方式：Nicole Anderson投資者關係和企業傳播總監Solid Biosciences Inc. investors@solidbio.com

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