Cytokinetics宣布MYQORZO®（Aficamten）获得CHMP对其治疗梗阻性肥厚型心肌病的积极意见

欧盟委员会预计将于2026年第一季度做出最终决定。

加州南旧金山，2025年12月12日（GLOBE NEWSWIRE）——Cytokinetics公司（纳斯达克股票代码：CYTK）今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布积极意见，建议批准MYQORZO®（ aficamten ） ——一种心肌肌球蛋白抑制剂——在欧盟上市，用于治疗成人症状性（纽约心脏协会，NYHA II-III级）梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。预计欧盟委员会将于2026年第一季度做出最终决定。

“我们很高兴人用药品委员会 (CHMP) 基于 SEQUOIA-HCM 研究提供的可靠临床证据，对 MYQORZO 在肥厚型心肌病 (oHCM) 患者中的安全性和有效性给予积极推荐，我们正在据此加快商业化准备工作，”Cytokinetics 公司总裁兼首席执行官 Robert I. Blum 表示。“鉴于为欧洲 oHCM 患者群体提供新的治疗方案的紧迫性，在欧盟委员会做出最终决定之前，我们期待着 MYQORZO 的上市。”  欧洲患者可使用此产品。”

“CHMP 的这一积极意见是为 oHCM 患者带来具有独特属性的新治疗选择的重要里程碑，”意大利佛罗伦萨大学心肌病中心主任兼心血管医学教授 Iacopo Olivotto 医学博士表示。

Aficamten目前正在美国接受监管审查，美国食品药品监督管理局（FDA）正在审查其新药申请（NDA），处方药用户收费法案（PDUFA）的目标审批日期为2025年12月26日。此外，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正在对Aficamten的新药申请进行优先审评。

关于红杉-胡志明市

人用药品委员会 (CHMP) 对 MYQORZO 的推荐是基于发表在《新英格兰医学杂志》上的关键性 III 期临床试验 SEQUOIA-HCM 的积极结果。该试验表明， MYQORZO 在症状、运动能力、血液动力学和生物标志物终点方面均具有显著的疗效、安全性和临床意义。 ¹

SEQUOIA-HCM 的结果显示，使用 MYQORZO 进行治疗  24 周后，与安慰剂相比，运动能力显著提高，通过心肺运动试验 (CPET) 测得的峰值摄氧量 (pVO ₂ ) 较基线值增加 1.8 ml/kg/min，而接受 MYQORZO 治疗的患者较安慰剂治疗的患者增加 0.0 ml/kg/min（最小二乘均值 (LSM) 差异 [95% CI] 为 1.74 mL/kg/min [1.04 - 2.44]；p=0.000002）。

MYQORZO 的治疗效果在所有预设亚组中均保持一致，包括年龄、性别、患者基线特征以及是否接受背景β受体阻滞剂治疗的患者。MYQORZO 耐受性良好，未发生因左心室射血分数 (LVEF) 降低而导致的心力衰竭恶化或治疗中断。接受 MYQORZO 治疗的患者中，分别有 5.6% 和 9.3% 发生了治疗期间出现的严重不良事件。  分别为 MYQORZO 组和安慰剂组。核心实验室超声心动图显示，MYQORZO 组 5 例患者（3.5%）的左室射血分数 (LVEF) <50%，而安慰剂组仅有 1 例患者（0.7%）出现这种情况。

关于 MYQORZO® ( aficamten )

MYQORZO®（ aficamten ）是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，它是在经过广泛的化学优化项目后发现的，该项目在治疗指数和药代动力学特性方面进行了细致的考量。 ² MYQORZO旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，MYQORZO通过与心肌肌球蛋白一个独特的选择性变构结合位点直接结合，从而降低心肌收缩力，阻止肌球蛋白进入产生收缩力的状态。

MYQORZO 的研发项目评估了其作为治疗药物的潜力，旨在改善梗阻性肥厚型心肌病 (HCM) 患者的运动能力并缓解症状。MYQORZO 在 SEQUOIA-HCM 研究中进行了评估，这是一项针对有症状梗阻性肥厚型心肌病 (HCM) 患者的关键性 III 期临床试验，结果显示疗效积极。MYQORZO 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的治疗有症状 HCM 的突破性疗法认定，以及中国国家药品监督管理局授予的治疗有症状梗阻性 HCM 的突破性疗法认定。

目前， Aficamten正在以下研究中进行评估：ACACIA-HCM，一项针对非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的Aficamten III期临床试验；CEDAR-HCM，一项针对儿童梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的Aficamten临床试验；以及FOREST-HCM，一项针对HCM患者的Aficamten开放标签扩展临床研究。此外， Aficamten也是MAPLE-HCM的研究对象，这是一项针对oHCM患者的III期随机、双盲、活性对照临床试验。

关于肥厚型心肌病

根据欧洲心脏病学会指南，肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心血管疾病，约有五百分之一的欧洲人患有此病。 ³ 肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌（心肌层）异常增厚（肥厚）的疾病。心肌增厚导致左心室内壁变小变硬，从而使心室舒张和充盈血液的能力下降。这最终会限制心脏的泵血功能，导致运动能力下降，并出现胸痛、头晕、呼吸困难或运动时晕厥等症状。

三分之二的 HCM 患者患有梗阻性 HCM (oHCM)，心肌增厚导致左心室流出道 (LVOT) 梗阻；而三分之一的患者患有非梗阻性 HCM (nHCM)，血流不受影响，但心肌仍然增厚。

患有肥厚型心肌病 (HCM) 的患者发生心血管并发症的风险很高，包括房颤、中风和二尖瓣疾病。 ⁴ HCM 患者有发生致命性室性心律失常的风险，并且是年轻人或运动员猝死的主要原因之一。 ⁵ 部分 HCM 患者病情进展迅速，最终发展为扩张型心肌病和心力衰竭，可能需要进行心脏移植。

关于细胞动力学

Cytokinetics是一家专注于心血管领域的生物制药公司，凭借其在肌肉生物学领域超过25年的开拓性科学创新，致力于研发一系列治疗心肌功能障碍疾病的潜在新药。在针对梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM取得积极结果后，Cytokinetics正积极准备推动心肌肌球蛋白抑制剂aficamten的监管审批和商业化。目前， aficamten还在其他招募梗阻性和非梗阻性HCM患者的临床试验中进行评估。此外，Cytokinetics公司正在开发用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭（HFrEF）患者的心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil ；用于治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）的心肌肌球蛋白抑制剂ulacamten （其作用机制与aficamten不同）；以及用于治疗特定类型肌营养不良症和其他骨骼肌功能受损疾病的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂CK-089。

有关 Cytokinetics 的更多信息，请访问www.cytokinetics.com ，并在X 、 LinkedIn 、 Facebook和YouTube上关注我们。

免责声明

Aficamten、omecamtiv mecarbil、ulacamten和 CK-089 均为研究性药物。它们尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准，也未被认定对任何疾病或适应症安全有效。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（“该法案”）所界定的前瞻性陈述。Cytokinetics公司声明不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务，并声明受该法案中关于前瞻性陈述的“安全港”条款保护。此类陈述的例子包括但不限于：关于MYQORZO®（ aficamten ）可能获得FDA、EMA或任何其他监管机构批准用于治疗梗阻性肥厚型心肌病或其他适应症的陈述；以及Cytokinetics公司及其合作伙伴对Cytokinetics公司候选产品的研发活动。此类陈述基于管理层当前的预期，但实际结果可能因各种风险和不确定性而与预期存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于Cytokinetics公司向美国证券交易委员会提交的文件中概述的与Cytokinetics公司业务相关的风险。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，Cytokinetics的实际经营业绩、财务状况和流动性，以及其所在行业的发展情况，可能与本新闻稿中包含的前瞻性陈述存在重大差异。Cytokinetics在本新闻稿中所作的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。在本新闻稿发布之日后，无论是否由于新信息、未来事件或其他原因，Cytokinetics均不承担更新其前瞻性陈述的义务。

CYTOKINETICS® 和 CYTOKINETICS 以及 C 形标志是 Cytokinetics 在美国和某些其他国家的注册商标。

MYQORZO 是 Cytokinetics 在欧盟的注册商标。

接触：
细胞动力学
黛安·韦瑟
企业事务高级副总裁
（415）290-7757

参考

1. Maron, MS 等。Aficamten 用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。《新英格兰医学杂志》。DOI：10.1056/NEJMoa2401424
2. Chuang C, Collibee S, Ashcraft L, 等. 发现用于治疗肥厚型心肌病的下一代心肌肌球蛋白抑制剂 Aficamten (CK-274)。J Med Chem. 2021;64(19):14142–14152。https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.1c01290
3. 欧洲心脏病学会 (ESC) 临床实践指南。访问日期：2025 年 7 月 23 日。https://www.escardio.org/Guidelines/Clinical-Practice-Guidelines/Cardiomyopathy-Guidelines
4. Gersh, BJ, Maron, BJ, Bonow, RO, Dearani, JA, Fifer, MA, Link, MS 等。2011 ACCF/AHA 肥厚型心肌病诊断和治疗指南。美国心脏病学会基金会/美国心脏协会实践指南工作组报告。《美国心脏病学会杂志》和《循环》，58，e212-260。
5. Hong Y, Su WW, Li X. 肥厚型心肌病猝死的危险因素. Current Opinion in Cardiology. 2022年1月1日;37(1):15-21