Abeona Therapeutics®宣布首例患者接受ZEVASKYN®基因治疗

克利夫兰，2025年12月8日（GLOBE NEWSWIRE）——Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）今日宣布，其获得FDA批准的ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）已成功应用于首例商业患者治疗。ZEVASKYN是一种首创的自体基因疗法，用于治疗成人和儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。该患者在加州帕洛阿尔托的斯坦福大学卢西尔·帕卡德儿童医院接受了ZEVASKYN治疗。

“为首位患者提供治疗是Abeona引以为豪的时刻，也是我们团队不懈努力的最好证明，”Abeona首席执行官Vish Seshadri表示。“我们很荣幸能将ZEVASKYN带给RDEB患者群体，并感谢我们不断壮大的合格治疗中心网络。目前发展势头强劲，已有更多患者预约了新年的治疗。”

斯坦福大学医学院皮肤病学教授、斯坦福大学儿童健康中心儿科皮肤病科主任 Joyce Teng 医学博士、哲学博士表示：“我们不断寻求新的疗法，以支持那些忍受 RDEB 带来的终身疼痛和广泛伤口护理的患者，并努力为患者及其家人提供护理和希望。”

如需了解更多关于如何使用 ZEVASKYN 以及如何通过 Abeona Assist®（Abeona 的综合患者支持计划^）了解患者支持服务的信息，请访问www.abeonaassist.com ，致电 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) 或发送电子邮件至MyNavigator@AbeonaAssist.com。Abeona Assist 提供个性化支持，包括帮助符合条件的患者了解其保险福利和经济援助方案，以及提供旅行和后勤方面的帮助。

关于隐性营养不良性大疱性表皮松解症

隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）是一种罕见的、目前尚无治愈方法的皮肤水疱性疾病，其特征是严重的皮肤创伤，会引起疼痛，并可能导致影响患者寿命和生活质量的全身性并发症。RDEB患者的COL7A1基因两个拷贝均存在缺陷，导致他们无法产生功能正常的VII型胶原蛋白，而VII型胶原蛋白对于固定皮肤的真皮层和表皮层至关重要。

关于 ZEVASKYN® ^（普拉德马基因扎米克拉塞尔）基因修饰细胞片

ZEVASKYN是首个也是目前唯一一个基于自体细胞片层的基因疗法，用于治疗成人和儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。RDEB是一种严重的皮肤疾病，由COL7A1基因两个拷贝的缺陷引起，导致患者无法产生功能性VII型胶原蛋白。由于缺乏功能性VII型胶原蛋白和锚定原纤维，皮肤脆弱易起水疱，伤口反复裂开闭合，甚至完全无法愈合。患者通常会出现大面积开放性伤口，并可能引发危及生命的严重并发症。ZEVASKYN利用复制缺陷型逆转录病毒载体，在体外将产生功能性VII型胶原蛋白的COL7A1基因整合到患者自身的皮肤细胞中，从而在治疗后的伤口中产生功能性VII型胶原蛋白。ZEVASKYN已证实，单次手术即可显著促进伤口愈合并减轻疼痛。欲了解更多信息，请访问www.ZEVASKYN.com 。

适应症

ZEVASKYN ^® （prademagene zamikeracel）是一种自体细胞片基因疗法，适用于治疗患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 的成人和儿童患者的伤口。

重要安全信息

• 使用ZEVASKYN可能会出现严重的过敏反应。如果出现瘙痒、肿胀、荨麻疹、呼吸困难、流鼻涕、流泪或恶心等症状，患者应立即就医。极少数情况下，可能会发生称为过敏性休克的严重反应。
• 由于ZEVASKYN疗法的作用机制，使用该疗法可能存在诱发癌症的潜在风险。患者应终身接受监测，以检查是否存在癌症迹象。
• ZEVASKYN由人类和动物材料制成。尽管这些材料在使用前都经过测试，但仍无法完全消除传播感染的风险。
• 最常见的副作用是手术过程中的疼痛和瘙痒。

这并非所有副作用的完整列表。患者应致电其医疗团队咨询有关副作用的医疗建议。副作用可向 Abeona（电话：1-844-888-2236）或 FDA（电话：1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch ）报告。

查看完整处方信息。

关于 Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗严重疾病的细胞和基因疗法。Abeona 的^ZEVASKYN® （prademagene zamikeracel）是首个也是目前唯一一个用于治疗成人和儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 伤口的自体细胞基因疗法。公司位于俄亥俄州克利夫兰的完全一体化的 cGMP 细胞和基因疗法生产基地是 ZEVASKYN 商业化生产的生产基地。公司的研发组合包括用于治疗存在高度未满足医疗需求的眼科疾病的腺相关病毒 (AAV) 基因疗法。Abeona 的新型下一代 AAV 衣壳正在接受评估，用于治疗多种毁灭性疾病。更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com 。

ZEVASKYN ^® 、Abeona Assist ^® 、Abeona Therapeutics ^®及其相关标识均为 Abeona Therapeutics Inc. 的商标。

前瞻性声明
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