Beam Therapeutics发布BEACON 1/2期试验的更新数据 强调r istoglogene autogetemcel（risto-cel）在镰状细胞病（SCD）中的持久且差异化特征 美国血液学会（ASH）年会

来自 31 名接受 risto-cel（原名 BEAM-101）治疗的成人和青少年 SCD 患者的最新数据显示，平均胎儿血红蛋白 (HbF) 诱导率 >60%，血红蛋白 S (HbS) 降低至 <40%，贫血症状缓解可持续长达 20 个月。

患者平均需要一个细胞采集周期，并经历了快速的中性粒细胞和血小板植入。

安全性特征与白消安预处理、自体造血干细胞移植和基础镰状细胞病一致。

马萨诸塞州剑桥，2025年12月6日（GLOBE NEWSWIRE）—— Beam Therapeutics Inc. （纳斯达克股票代码：BEAM）是一家利用碱基编辑技术开发精准基因药物的生物技术公司，今日公布了其BEACON 1/2期临床试验的最新安全性和有效性数据。该试验评估了ristoglogene autogetemcel（risto-cel，原名BEAM-101）在镰状细胞病（SCD）伴严重血管阻塞危象（VOC）患者中的疗效。相关数据将于今日在奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上公布。

“随着数据集的不断扩大和随访时间的延长，这些更新的数据持续凸显了risto-cel在改善镰状细胞病患者生活质量方面的潜力，”明尼苏达大学的Ashish Gupta医学博士、公共卫生硕士表示。“考虑到移植过程的繁琐，令人鼓舞的是，接受risto-cel治疗的患者平均需要较少的细胞采集周期，中性粒细胞和血小板植入迅速，且在risto-cel治疗后中性粒细胞减少的天数较少。这些因素均有助于缩短住院时间，从而可能改善患者的整体体验。”

Beam Therapeutics首席执行官John Evans表示：“Risto-cel持续展现出碱基编辑技术作为下一代精准基因药物的潜力，有望显著改善镰状细胞病（SCD）患者的治疗过程和预后。BEACON试验的最新数据进一步证实了risto-cel的潜力，即通过高效、更精准的基因编辑以及优化的细胞采集和生产流程，带来持久的临床获益。鉴于BEACON试验的快速推进，我们正按计划高效地为剩余的入组患者给药，并推进监管申报工作。”

截至2025年8月6日的数据截止日期，共有31例重度镰状细胞病（SCD）患者在BEACON 1/2期临床试验中接受了risto-cel治疗，并被纳入安全性和有效性分析。随访时间为0.3至20.4个月。 此前，在2025年6月于米兰举行的欧洲血液学协会2025年大会（EHA2025）上，已公布了更早日期的数据。

主要亮点包括以下几点，与之前公布的数据一致：

• 高效且可预测的细胞采集、生产和释放： Risto-cel 高效的细胞采集和生产工艺，结合碱基编辑带来的高产量和可预测性，使得患者只需较少的干细胞采集周期和总采集天数即可完成 Risto-cel 的生产。患者平均需要 1 个（范围：1-5 个）干细胞采集周期，Risto-cel 生产过程和备用细胞采集的总采集天数平均为 3 天（范围：1-13 天）。关于优化的细胞动员和采集工艺的口头报告将于 2025 年 12 月 8 日星期一在 ASH 会议上发表。
• 快速植入：接受瑞斯托-赛治疗后，患者骨髓重建迅速且效果显著。中性粒细胞植入的中位时间为17.5天（范围：12-30天），严重中性粒细胞减少症的中位持续时间为7天（范围：1-17天）。血小板植入的中位时间为19天（范围：11-53天）。此外，29%的患者在接受瑞斯托-赛治疗后无需输注血小板。
• 未报告严重VOC ：移植后，没有患者发生任何研究者报告的严重VOC。
• 持久高效的基因编辑：使用瑞斯托赛治疗后，外周血和骨髓中均观察到持久高效的基因编辑。第6个月时外周血平均基因编辑率为67.4%，第12个月时为72.8%。
• 保护性血红蛋白F (HbF) 水平快速且持续升高，病理性血红蛋白S (HbS) 水平降低：与EHA2025会议上公布的数据一致，患者的平均HbF水平达到60%以上，相应的HbS水平平均持续降低至40%以下。观察到HbF呈全细胞分布，反映出其在大多数循环红细胞中的表达，且在整个随访期间，每个细胞的平均HbF水平始终维持在镰状细胞阈值以上。
• 贫血、溶血标志物、促红细胞生成素水平和镰状细胞参数的改善或正常化：输血后，所有患者的总血红蛋白水平均迅速升高，贫血症状也得到缓解。溶血的关键标志物，包括间接胆红素、结合珠蛋白、乳酸脱氢酶和网织红细胞，在接受瑞斯托霉素治疗后均恢复正常或有所改善。促红细胞生成素水平也趋于正常，表明组织氧供显著改善。接受瑞斯托霉素治疗后，血液中所有镰状细胞参数均下降至与镰状细胞性状携带者相当的水平。
• 安全性与白消安和自体造血干细胞移植（HSCT）一致：瑞斯托赛的安全性与白消安预处理、自体造血干细胞移植以及潜在的镰状细胞病（SCD）一致。最常见的治疗期间出现的不良事件与白消安预处理一致，包括口腔炎、发热性中性粒细胞减少症和食欲下降。如先前报道，一名患者在瑞斯托赛输注后四个月死于呼吸衰竭，研究者认为该死亡可能与白消安预处理有关，与瑞斯托赛无关。
  

此外，Beam将于2025年12月8日（星期一）发表口头报告（摘要编号2532），该报告显示，与传统的基于体重的给药方案相比，分级固定剂量普乐沙福动员方案可获得更高的CD34+细胞产量、更快的采集速度和更少的采集周期。固定剂量方案和基于体重的方案在安全性方面总体相当，四天的采集过程耐受性良好，且固定剂量方案在干细胞采集方面表现出更高的效率，支持其用于镰状细胞病（SCD）中瑞斯托西林（risto-cel）的生产。

关于 ristoglogene autogetemcel（risto-cel，以前称为 BEAM-101）
Risto-cel 是一种用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的研究性基因修饰细胞疗法。该疗法为一次性疗法，使用自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC)，这些细胞的HBG1/2基因启动子区域经过碱基编辑，并通过造血干细胞移植手术进行输注。Risto-cel 的编辑旨在抑制转录抑制因子 BCL11A 与启动子的结合，同时不影响 BCL11A 的表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白 (HbF) 的生成，模拟遗传性胎儿血红蛋白持续存在症中自然发生的变异体的作用。HbF 是发育和生命早期主要的血红蛋白变体。 risto-cel 的安全性和有效性正在 BEACON 1/2 期研究中进行评估，这是一项针对患有严重血管阻塞危象 (VOC) 的 SCD 患者的开放标签、单臂、多中心试验。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因中的单点突变E6V引起。这种突变导致镰状血红蛋白（HbS）聚集形成长而僵硬的分子，在低氧条件下使红细胞弯曲成镰刀状。镰状细胞阻塞血管并过早死亡，最终导致贫血、剧烈疼痛（危象）、感染、中风、器官衰竭和过早死亡。SCD是美国最常见的遗传性血液疾病，据估计，美国约有10万人患有此病，全球约有800万人患病。

关于 Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于打造领先的、完全整合的精准基因药物平台。为实现这一愿景，Beam 构建了一个集基因编辑、递送和内部生产能力于一体的平台。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为核心，这项专有技术旨在对靶向基因组序列进行精确、可预测且高效的单碱基改变，而不会造成 DNA 双链断裂。这项技术有望实现多种治疗性编辑策略，Beam 正利用这些策略推进其多元化的碱基编辑项目组合。Beam 是一家以价值观为导向的公司，致力于员工发展、前沿科学研究，并秉持着为罹患重疾的患者提供终身治愈方案的愿景。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。投资者应注意，不应过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括risto-cel的治疗潜力以及临床和监管预期；我们计划在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布数据；以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治愈性、精准基因药物的能力。每项前瞻性陈述均受重要风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管批准和商业化候选产品的能力，这可能比计划花费的时间更长或成本更高；我们筹集额外资金的能力，可能无法获得；我们获得、维持和执行候选产品的专利和其他知识产权保护的能力；我们的候选产品能否获得推进人体临床试验所需的监管批准尚不确定；我们的候选产品临床前试验以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或后续临床试验的结果或成功；我们临床试验的启动、受试者招募以及预期推进时间可能比预期更长；我们的候选产品或我们赖以给药的给药方式可能导致严重不良事件；我们的候选产品可能出现生产或供应中断或失败；与竞争产品相关的风险；以及我们在截至2024年12月31日止年度的10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中“风险因素概要”和“风险因素”标题下列出的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。可能导致实际结果与预期结果存在差异的因素或事件会不时出现，我们无法预测所有这些因素或事件。除适用法律另有规定外，我们不承担因新信息、未来发展或其他原因而更新任何前瞻性声明的义务。

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投资者：
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Beam Therapeutics
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