Disc Medicine在第67届美国血液学会（ASH）年会上发布了RALLY-MF骨髓纤维化（MF）和贫血患者II期试验的初步积极数据

• 无论基线输血情况如何，所有患者亚组均显示出显著的总体贫血改善效果。
• 贫血缓解与是否同时使用JAK抑制剂无关。

马萨诸塞州沃特敦，2025年12月6日（GLOBE NEWSWIRE）——Disc Medicine公司（纳斯达克股票代码：IRON）是一家专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病新疗法的临床阶段生物制药公司。该公司今日在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会（ASH）年会上公布了DISC-0974治疗骨髓纤维化（MF）贫血的RALLY-MF II期临床试验的积极初步数据。数据显示，DISC-0974治疗可显著降低铁调素水平并提高铁水平，从而对多种类型患者的贫血临床指标产生积极影响。

“我们很高兴看到，无论患者是否接受JAK抑制剂治疗，DISC-0974都能持续带来显著的血液学疗效，”Disc Medicine总裁兼首席执行官John Quisel博士表示。“更令人鼓舞的是，这些血液学改善转化为输血负担和疲劳的减轻。我们期待推进该项目，以满足一项重要的未满足医疗需求，因为贫血是骨髓纤维化的主要表现之一，而目前尚无获批的疗法用于治疗该人群的贫血。”

这项正在进行的 II 期开放标签研究截至 10 月 16 日数据截止日期已纳入 47 例患有骨髓纤维化 (MF) 和贫血的成年患者，其中 34 例患者随访时间足够，可纳入应答者分析（非输血依赖组，nTD，n=24；输血依赖组，输血量低，TD Low，n=7；输血依赖组，输血量高，TD High，n=3）。该试验包括接受 JAK 抑制剂联合治疗的患者 (n=18) 和未接受 JAK 抑制剂联合治疗的患者 (n=16)。DISC-0974 以 50 mg 的剂量皮下注射，每 4 周一次，最多 6 次。初步结果显示：

• 铁调素水平持续显著下降，较基线水平降低超过 75%，同时血清铁水平相应升高。
• 63% 的基线 nTD 患者血红蛋白水平升高 ≥1 g/dL 并持续 ≥12 周（总体反应），50% 的患者血红蛋白水平升高 ≥1.5 g/dL 并持续 ≥12 周（主要反应）。
• 71%的TD低剂量患者在16周内实现了输血独立（TI，主要反应）。
• 接受研究至少 85 天的 TD High 患者中，67% 的患者输血需求减少了 ≥50%（总体反应）。
  • 初步数据显示，另外 3 例 TD 高危患者在 12 周以上出现显著疗效，并有明显的疗效反应。
• 接受JAK抑制剂联合治疗的患者中，50%达到了主要血液学缓解。
• DISC-0974 给药与 nTD 和 TD Low 参与者的 FACIT-Fatigue 评分改善相关
• DISC-0974总体耐受性良好。腹泻和尿路感染是仅有的与DISC-0974相关且在两名或两名以上受试者中报告的不良事件，两者均不被认为严重。大多数不良事件被认为与DISC-0974无关。
• 更多数据将于 2026 年下半年公布。
  

Disc 还分享了一张海报，概述了正在进行的抗 TMPRSS6 抗体 DISC-3405 治疗需要频繁放血的真性红细胞增多症的 2 期研究的试验设计。

管理层将于美国东部时间12月7日（星期日）上午7:30在ASH会议期间主持电话会议，回顾所展示数据的要点以及下一步的研发计划。请在Disc公司网站（https://ir.discmedicine.com/）的“活动和演示”页面注册参加此次活动。

关于椎间盘医学

Disc Medicine（纳斯达克股票代码：IRON）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新疗法。我们正在构建一个创新且可能成为同类首创的候选疗法组合，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物通路，特别是血红素生物合成和铁稳态，来应对多种血液疾病。更多信息，请访问www.discmedicine.com 。

关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括但不限于Disc公司对其RALLY-MF II期临床试验（DISC-0974用于治疗骨髓纤维化合并贫血患者）的预期所作的明示或暗示陈述，包括试验结果以及预计公布更多数据的时间表。本新闻稿中使用了诸如“相信”、“预期”、“估计”、“预测”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预计”或“可以”等词语及其否定形式，以及其他旨在识别前瞻性陈述的类似词语或表达。前瞻性陈述并非历史事实，亦非对未来业绩的保证。相反，这些前瞻性陈述是基于Disc公司目前对公司业务未来发展、未来计划和战略、临床结果以及其他未来状况的信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，而且不可能预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，我们不作任何明示或暗示的陈述或保证。

Disc公司可能无法实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，投资者不应过分依赖这些前瞻性声明。由于诸多重大风险和不确定性，实际结果或事件可能与前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于：Disc公司是否有充足的资金支持其未来运营以及其成功启动和完成临床试验的能力；Disc公司的性质、战略和重点；难以预测Disc公司候选产品的开发时间和成本；Disc公司对其当前和未来候选产品进行研究、开发和商业化的计划；Disc公司计划开展的临床前研究和临床试验的启动时间；Disc公司临床试验数据的可用时间；Disc公司识别具有显著商业潜力的其他候选产品并扩展其血液疾病产品线的能力； Disc公司临床前研究和临床试验的时间安排和预期结果，以及Disc公司临床前研究和临床试验结果可能无法预测未来研究或临床试验结果，且可能无法支持进一步开发和上市审批的风险；以及Disc公司向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险和不确定性，包括Disc公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告“风险因素”部分以及后续的10-Q表格季度报告中描述的风险和不确定性。任何前瞻性陈述仅代表其作出之日的观点。除法律要求外，Disc公司及其关联公司、顾问或代表均不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修订任何前瞻性陈述的义务。

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