Fulcrum Therapeutics将于2025年12月7日举办投资者活动，以回顾Pociredir在镰状细胞病PIONEER试验中的新临床数据

马萨诸塞州剑桥，2025年12月2日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发小分子药物以改善基因定义的罕见病患者生活的临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics, ^Inc.® （纳斯达克股票代码：FULC）将于美国东部时间2025年12月7日（星期日）上午7:00举办投资者活动，回顾pociredir治疗镰状细胞病（SCD）的1b期PIONEER试验的最新临床数据。这些数据也将在第67届美国血液学会（ASH）年会上公布。

Fulcrum 管理层成员将与 Inova 成人镰状细胞项目主任、弗吉尼亚大学医学院助理教授 Sheinei Alan 博士，以及波士顿大学乔巴尼安和阿维迪西安医学院医学、儿科学、病理学和实验室医学教授 Martin Steinberg 博士一同出席。

如需注册，请点击此处或访问Fulcrum网站的“ 活动与演讲”版块。活动结束后，Fulcrum网站将提供回放。

本次活动将提供 pociredir 治疗 SCD 的 1b 期 PIONEER 试验中 20 毫克剂量组的初步临床数据，以及 12 毫克剂量组的完整数据。

正式演讲结束后将进行现场问答环节。

关于医学博士、哲学博士谢尼·艾伦
谢妮·艾伦博士在弗吉尼亚联邦大学获得医学博士和哲学博士学位，随后在乔治城大学完成内科住院医师培训。她目前担任伊诺瓦成人镰状细胞病项目主任，该项目是该地区最全面的项目之一，为超过250名镰状细胞病成人患者提供医疗服务。同时，她也是弗吉尼亚大学医学院伊诺瓦分校的医学助理教授。作为多项镰状细胞病前沿临床试验的主要研究者，艾伦博士领导着由企业赞助的新型治疗方法研究，以及一项由内部资助的针对该患者群体心脏并发症的研究。作为美国国家镰状细胞病中心联盟的重要成员，她积极参与制定共识指南、规范全国范围内的治疗，并创建培养下一代镰状细胞病专家的途径。她还为美国国立卫生研究院资助、圣裘德儿童研究医院赞助的镰状细胞病预后分级系统（SCOGS）的开发贡献了自己的专业知识。艾伦博士著述颇丰，并经常受邀在国内外的镰状细胞病会议上发表演讲，这使Inova成为综合性专科护理领域的领导者。在她的领导下，该项目加强了社区合作，并扩大了在弗吉尼亚州北部地区的宣传和教育活动。

关于马丁·H·斯坦伯格医学博士
马丁·H·斯坦伯格医学博士是一位血液学家，其临床和研究重点是红细胞疾病，尤其侧重于镰状细胞病。他已发表450余篇论文和3部教科书，内容涵盖镰状细胞病及相关疾病的科学和临床特征。斯坦伯格博士毕业于康奈尔大学和塔夫茨大学医学院，并在纽约和波士顿完成了研究生培训。他参与了多项基础研究、转化研究和临床研究，致力于理解镰状细胞病表型异质性的病理生理学和遗传基础。斯坦伯格博士及其同事运用候选基因、全基因组关联研究、新一代测序和诱导多能干细胞等技术，研究镰状细胞病异质性的遗传决定因素，构建疾病严重程度模型，并选取疾病亚型，从而发现了此前未知的遗传关联。他还参与构建了一种被广泛接受的范式，将镰状细胞病的病理生理机制重新定义为镰状血管阻塞和血管内溶血的共同作用。他最近的研究重点是HbF诱导治疗前后患者红细胞中HbF浓度的分布情况。

关于 Fulcrum Therapeutics
Fulcrum Therapeutics 是一家专注于开发小分子药物的临床阶段生物制药公司，致力于改善患有基因明确罕见病且医疗需求尚未得到满足的患者的生活。Fulcrum 的主要临床项目是 pociredir，这是一种旨在提高胎儿血红蛋白表达的小分子药物，用于治疗镰状细胞贫血症。Fulcrum 利用其专有技术识别能够调节基因表达的药物靶点，从而治疗已知的基因表达异常的根本原因。欲了解更多信息，请访问http://www.fulcrumtx.com ，并在 X (@FulcrumTx) 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 Pociredir
Pociredir 是一种在研的口服小分子 EED 抑制剂，由 Fulcrum 公司利用其专有的药物发现技术研发而成。抑制 EED 可有效下调关键的胎儿珠蛋白抑制因子，包括 BCL11A，从而增加胎儿血红蛋白 (HbF) 的含量。Pociredir 正在开发用于治疗镰状细胞病 (SCD)。PIONEER 1b 期临床试验的初步数据显示，Pociredir 已证实其概念，并实现了与潜在患者整体获益相关的 HbF 绝对增加水平。在完成 12 mg 剂量组的试验后，Pociredir 在 SCD 患者中显示出良好的耐受性，最长给药时间为三个月，未报告与治疗相关的严重不良事件 (SAE)。Pociredir 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗 SCD。欲了解更多关于 Pociredir 临床试验的信息，请访问ClinicalTrials.gov 。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，它是血红蛋白的关键组成部分，血红蛋白是一种负责在体内运输氧气的蛋白质复合物。这种突变导致氧气运输效率降低，并形成镰刀状的红细胞。这些镰刀状细胞的柔韧性远低于健康细胞，容易阻塞血管或导致细胞破裂。镰状细胞病患者通常会遭受严重的临床后果，包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病以及预期寿命缩短。

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