Fully Therapeutics將於2025年12月7日舉辦投資者活動，審查Pociiredis治療鐮狀細胞病的PIONEER試驗的新臨牀數據

馬薩諸塞州劍橋2025年12月2日（環球新聞網）--Fulspel Therapeutics，Inc.®（納斯達克股票代碼：FULC）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子以改善遺傳定義的罕見疾病患者的生活，該公司將於美國東部時間2025年12月7日星期日上午7：00舉辦一場投資者活動，審查Pociredir 1b期PIONEER試驗的新臨牀數據鐮狀細胞病（SPD）。這些數據還將在第67屆美國血液學會（ASH）年會上公佈。

Fulstival管理層成員將加入Inova成人鐮狀細胞項目主任兼UVA醫學院助理教授Sheinei Alan博士，以及波士頓大學喬班尼和阿韋迪西亞醫學院醫學、兒科、病理學和實驗室醫學教授Martin Steinberg博士。

要註冊，請點擊此處或訪問Fulspel網站的「活動和演講」部分。賽事結束后，Fulstival的網站將提供重播。

該活動將提供來自PDC 1b期PIONEER試驗的20毫克劑量隊列的初步臨牀數據，以及來自12毫克劑量隊列的完整數據。

正式演示結束后將舉行現場問答環節。

關於Sheinei Alan，醫學博士、博士Sheinei Alan博士在弗吉尼亞聯邦大學獲得醫學博士和博士學位，隨后在喬治城大學擔任內科住院醫師。她目前擔任Inova成人鐮狀細胞項目的主任，該項目是該地區最全面的項目之一，照顧250多名患有鐮狀細胞病的成年人，並擔任弗吉尼亞大學醫學院- Inova校區的醫學助理教授。作為鐮狀細胞病多項尖端臨牀試驗的首席研究員，艾倫博士領導了行業贊助的新型治療方法研究和內部資助的對該患者人羣心臟併發症的研究。作為全國鐮狀細胞中心聯盟的主要成員，她在制定共識指導方針、標準化全國護理以及創建培訓下一代鐮狀細胞病專家的途徑方面發揮着積極作用。她還為NIH資助、聖裘德贊助的鐮狀細胞結局分級系統（SCGS）的開發貢獻了自己的專業知識。艾倫博士撰寫了許多出版物，並經常受邀在國家和國際鐮狀細胞會議上發表演講，將Inova定位為全面、專業護理領域的領導者。在她的領導下，該計劃加強了社區合作伙伴關係，擴大了弗吉尼亞州北部的宣傳和教育舉措。

關於Martin H Steinberg，醫學博士Martin H Steinberg博士，醫學博士是一位血液學家，專注於紅細胞疾病的臨牀和研究，特別強調鐮狀細胞病。他發表了450多篇關於鐮狀細胞病及相關疾病的科學和臨牀特徵的文章和3本教科書。畢業於康奈爾大學和塔夫茨大學醫學院，他在紐約和波士頓完成了研究生培訓。他參與了基礎、轉化和臨牀研究，致力於瞭解鐮狀細胞病表型多樣性的病理生理學和遺傳基礎。斯坦伯格博士和他的同事利用候選基因、全基因組關聯研究、下一代測序和誘導多能干細胞來了解鐮狀細胞病變異性的遺傳決定因素，對疾病的嚴重程度和選定的疾病亞表型進行了建模，以發現迄今為止未被懷疑的遺傳關聯。他還幫助開發了一種廣泛接受的範式，將鐮狀細胞病的病理生理重新想象為鐮狀血管阻塞和血管內溶解的組合。他最近的工作重點是研究患者紅細胞中患者血紅蛋白濃度的分佈。

關於Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子，以改善醫療需求高度未滿足的地區患有遺傳罕見疾病的患者的生活。Fulstival的主要臨牀項目是pociredis，這是一種小分子，旨在增加胎兒血紅蛋白的表達，以治療鐮狀細胞病。Fulspel使用專有技術來識別可以調節基因表達的藥物靶點，以治療基因錯誤表達的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.fulcrumtx.com並在X（@FulcrumTX）和LinkedIn上關注我們。

關於Pociredis Pociredis是一種研究性口服EED小分子抑制劑，是使用Fulstival的專有發現技術發現的。EED的抑制會導致關鍵胎兒珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的強烈下調，從而導致胎兒血紅蛋白（GbF）增加。Pociredis正在開發用於治療BCD。PIONEER 1b期臨牀試驗中SPD的初始數據顯示了概念驗證，並實現了與潛在總體患者受益相關的絕對水平的GbF增加。通過12毫克劑量隊列的完成，證明多西雷地在暴露長達三個月的ASD患者中通常耐受良好，沒有報告治療相關的嚴重不良事件。Pociredis已獲得FDA快速通道認證和治療ASD的孤兒藥認證。要了解有關pociredis臨牀試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials. gov。

關於鐮狀細胞病鐮狀細胞病（BCD）是一種由HBB基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，該蛋白質是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內運輸氧氣。突變的結果是氧氣運輸效率降低，並形成鐮刀形紅細胞。這些鐮刀形細胞比健康細胞靈活性差得多，可以阻塞血管或使細胞破裂。患有ASD的人通常會遭受嚴重的臨牀后果，其中可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝臟疾病和預期壽命縮短。

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