Akebia宣佈建立罕見腎病管道

從Q32 Bio收購下一代組織靶向C3 d-Factor H融合蛋白互補抑制劑

II期籃子試驗計劃評估多種罕見腎病適應症中的補充抑制劑

Praliciguat（一種sGC刺激劑）的2期試驗在局灶節段性小球硬化症（FGS）中啟動

兩項試驗計劃於2026年開始治療受試者

馬薩諸塞州劍橋2025年12月1日（GLOBE NEWSWIRE）- Akebia Therapeutics，Inc.（納斯達克：AKBA）是一家生物製藥公司，旨在改善受腎病影響的人們的生活，今天宣佈建立其罕見腎病管道。該管道由兩種核心候選產品組成：ADX-097，一種潛在的下一代補充劑（現在稱為AKB-097）和praliciguat，一種可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）刺激劑。Akebia從Q32 Bio Inc.獲得了AKB-097的所有權利，AKB-097是一種組織靶向C3 d-H因子融合蛋白補體抑制劑。（納斯達克股票代碼：QTTB）並相信AKB-097適用於廣泛的互補介導的罕見腎臟疾病。AKB-097靶向組織中的補體激活位點，預期不會導致其他抑制劑的全身補體抑制。另外，Akebia正在初步評估praliciguat治療一種罕見腎病FSGs的臨牀試驗，並計劃評估其在其他罕見足細胞病中的應用。

Akebia首席執行官John P. Butler表示：「我們對腎病患者的承諾得到了我們企業戰略的兩大支柱的支持：首先，推動Vafseo成為透析中因腎病引起的貧血的標準護理，其次，建立和發展我們的腎病管道。」「雖然我們的商業和醫療團隊繼續鞏固Vafseo推出的勢頭，但我們很高興能夠通過建立罕見腎病開發管道，作為一家公司向前邁出重要的一步。我們相信，我們的分化性補充抑制劑計劃可以在解決多種罕見腎臟疾病方面發揮關鍵作用，我們打算首先在FMSG中研究praliciguat也是如此。我們期待明年招募患者參加每種候選產品的II期試驗，並預計從2027年開始從AKB-097 II期籃子試驗中開始生成臨牀數據。」

關於補充抑制和AKB-097

人體的補充系統是一系列作為免疫系統一部分共同發揮作用的蛋白質，可能會失調，導致多種炎症和自身免疫性疾病，包括多種腎臟疾病。補充抑制劑的作用是結合並阻止特定的補充蛋白的激活，阻止炎症反應的級聯反應並減少細胞的破壞。

AKB-097是一種人源化抗C3 d單克隆抗體（Ab）融合蛋白，旨在通過組織靶向機制充當互補抑制劑。AKB-097有可能通過達到治療水平的抑制作用來提高臨牀活性，並解決目前可用的全身性補體抑制方法的侷限性，包括感染風險以及對高藥物劑量和頻繁給藥的需求。

在Q32 Bio進行的臨牀前研究中，AKB-097被分配到受影響的組織/器官，並表現出持久的組織藥代動力學（PK）和藥效學（PD）特性。AKB-097在健康志願者中完成的1期臨牀試驗中顯示出良好的耐受性和最小的抗藥抗體。Akebia計劃在2026年下半年啟動一項開放標籤的II期籃子研究，預計將在2027年生成初始數據。

資產購買協議財務條款

2025年11月28日，Akebia和Q32 Bio簽署了資產購買協議（APA），根據該協議，Akebia收購了Q32 Bio的ADX-097（現稱為AKB-097）的全球權利。作為對價，Akebia向Q32 Bio預付了700萬美元。Akebia還將在關閉六個月紀念日支付300萬美元，以及額外的開發和監管里程碑、商業里程碑和AKB-097年度淨銷售額的分層特許權使用費。

關於Praliciguat和計劃在FSGS中進行的2期試驗

Praliciguat是由Akebia從Cyclerion Therapeutics，Inc.許可的口服可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）。2021年6月。在健康志願者的I期研究以及心力衰竭和糖尿病腎病的II期研究中，沒有觀察到普瑞西瓜特的顯着安全性問題。Praliciguat的不良事件很少發生，並且與其已知的降壓效果一致。

Akebia向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了新葯研究申請，並於最近啟動了FMSG的II期臨牀試驗。II期臨牀試驗預計將在美國研究中心招募多達60名患者。主要有效性終點是基線至第24周之間尿蛋白與肌萎縮比的變化。

FSGS是一種慢性疾病，其特徵是腎臟過濾單位（稱為小球）的某些部分出現疤痕。如果不及時治療，FMSG可能會導致各種症狀，包括高膽固醇、高血壓和腎衰竭。FGS是異源性的，受影響者的病因和症狀多種多樣，已在美國約40，000人中確診。目前市場上沒有專門針對FGS的治療方法，大多數患者都接受抗高血壓藥物和非特異性免疫抑制療法治療。

關於Akebia Therapeutics Akebia Therapeutics，Inc.是一家完全整合的生物製藥公司，旨在改善受腎病影響的人們的生活。Akebia成立於2007年，總部位於馬薩諸塞州劍橋。有關更多信息，請訪問我們的網站www.akebia.com，該網站不構成本版本的一部分。

關於Vafseo®（vadadustat）片劑Vafseo®（vadadustat）片劑是一種每日一次口服缺氧誘導因子丙氨羥化酶抑制劑，可激活對缺氧的生理反應，刺激內源性促紅細胞生成素的產生，增加血紅蛋白和紅細胞的產生以管理貧血。Vafseo已在37個國家獲准使用。

指示

VAFSEO適用於治療接受透析至少三個月的成年人因慢性腎病（KN）引起的貧血。

使用限制

關於VAFSEO（vadadustat）片劑的重要安全性信息

警告：死亡、心肌梗塞、中風、靜脈血栓形成和血管通道血栓形成的風險增加。

VAFSEO會增加血栓性血管事件的風險，包括重大不良心血管事件（VCE）。

預期血紅蛋白水平大於11 g/dL會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓形成事件的風險，如促紅細胞生成素刺激劑（ESA）所發生的那樣，其也會增加促紅細胞生成素水平。

沒有試驗確定血紅蛋白目標水平，VAFSEO劑量或給藥策略不會增加這些風險。

使用最低劑量的VAFSEO，足以減少紅細胞輸注的需求。

禁忌症

警告和注意事項

不良反應

藥物相互作用

特殊人羣用藥

請注意，這些信息並不全面。請點擊這里查看完整的處方信息，包括盒裝處方和用藥指南。

前瞻性陳述

本新聞稿中有關Akebia Therapeutics，Inc.的聲明的（「Akebia ' s）戰略、計劃、前景、預期、信念、意圖和目標是經修訂的1995年美國私人證券訴訟改革法案含義內的前瞻性陳述，包括但不限於有關以下內容的陳述：Akebia關於建立其罕見腎病開發管道的計劃和期望，包括AKB-097和praliciguat; Akebia認為AKB-097適用於廣泛的補體介導的罕見腎臟疾病; Akebia認為和預期AKB-097靶向組織中的補體激活位點，預計不會導致其他抑制劑所見的全身性補體抑制; Akebia關於praliciguat的計劃，包括其在治療FSGS的臨牀試驗中的使用，以及預期的入組時間和患者人數，其在其他罕見足細胞病中的潛在用途以及FSGS的潛在市場規模; Akebia對其公司戰略的計劃和期望，包括推動Vafseo成為透析中CKD所致貧血的標準治療，以及建立和發展其腎臟疾病管道; Akebia計劃繼續建立其Vafseo推出的勢頭; Akebia相信AKB-097的分化性補充抑制劑計劃可以在治療多種罕見腎臟疾病方面發揮關鍵作用，praliciguat也是如此; Akebia的計劃和期望，關於啟動2期籃式試驗，以評估AKB-097在多種罕見腎臟疾病適應症中的作用，包括患者入組和初始數據生成的時間。

術語「意圖」、「相信」、「計劃」、「目標」、「潛力」、「預期」、「估計」、「預期」、「未來」、「將」、「繼續」、這些詞語的衍生詞以及類似的參考文獻旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由於各種風險、不確定性和其他因素，實際結果、性能或經驗可能與任何前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：Vafseo和Akebia的潛在治療益處、安全性和有效性;臨牀前和臨牀研究的結果; Akebia招募患者參與其臨牀試驗的能力; FDA等衞生當局就監管備案和其他互動做出的決定; Vafseo的潛在需求和市場潛力以及與Vafseo相關的覆蓋範圍和報銷，包括對潛在市場機會的估計; Vafseo的競爭格局，包括通用進入者及其時間; Akebia吸引和留住合格人員的能力; Akebia實現和保持盈利能力以及維持與其運營計劃一致的運營費用的能力;製造，供應鏈和質量問題以及任何召回，減記，減值或其他相關后果或潛在后果;提前終止阿克比亞的任何合作;地緣政治環境的變化和美國關税貿易政策的不確定性。其他風險和不確定性包括Akebia截至2025年9月30日季度的10-Q表格季度報告中「風險因素」標題下確定的風險和不確定性，以及Akebia未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件。這些前瞻性陳述（除非另有説明）僅限於本新聞稿發佈之日，並且，除非法律要求，Akebia不承擔並明確否認任何更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。

Akebia Therapeutics®和Vafseo®是Akebia Therapeutics，Inc.的註冊商標。

Akebia Therapeutics聯繫Mercedes Carrasco mcarrasco@akebia.com