Mesoblast和BMT CTN将启动Ryoncil®关键试验作为成人严重急性移植物抗宿主病对类固醇耐药患者的一线治疗方案

纽约，2025年11月20日（GLOBE NEWSWIRE）——全球领先的炎症性疾病异体细胞疗法公司Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO；澳交所股票代码：MSB）今日宣布，鉴于重症急性移植物抗宿主病（aGvHD）成人患者对糖皮质激素治疗无效的疗效不佳率高，且死亡率高，Mesoblast将与美国国立卫生研究院（NIH）资助的血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）合作，开展一项关键性试验，评估^Ryoncil® （remestemcel-L-rknd）作为一线治疗方案在糖皮质激素难治性重症aGvHD成人患者（SR-aGvHD）中的疗效。BMT CTN代表着美国各中心，这些中心承担着美国约80%的异体骨髓移植手术。

BMT CTN指导委员会主席、纽约西奈山伊坎医学院内科和儿科教授约翰·莱文博士表示：“我们很高兴能与Mesoblast合作开展^Ryoncil®的关键性3期临床试验。我们的目标是将这种已获FDA批准用于儿童和青少年、具有潜在救命价值的疗法推广至患有严重SR-aGvHD的成人患者。”

在两项支持FDA批准的研究中，接受鲁索替尼治疗的III/IV级SR-aGvHD成人患者中，44-58%在第28天未达到缓解。鲁索替尼治疗失败的患者，100天生存率仍低至20-30%。 ^1-3 值得注意的是，在Mesoblast的扩大用药项目中，对12岁及以上、鲁索替尼或其他二线药物治疗失败的SR-aGvHD患者使用^Ryoncil®， 100天生存率达到76%。 ⁴

Mesoblast近期与FDA会面，讨论了^Ryoncil®治疗重度SR-aGvHD成人患者的关键性试验中，最合适的患者人群和治疗时机。为了最大限度地提高重度SR-aGvHD成人患者的生存机会，试验将在患者出现糖皮质激素耐药后尽早进行随机分组，分别接受鲁索替尼单药治疗或鲁索替尼联合^Ryoncil®治疗。试验方案将提交FDA，以便在2026年第一季度启动患者招募。

Mesoblast首席执行官Silviu Itescu表示：“鉴于现有疗法的疗效不佳，我们很高兴能与BMT CTN合作，将^Ryoncil®推广至患有严重SR-aGvHD的成年患者。这显然仍然是一个尚未满足的重大需求，其市场规模是儿科市场的3-4倍。”

关于中胚层
Mesoblast（以下简称“公司”）是开发用于治疗严重危及生命的炎症性疾病的同种异体（即用型）细胞疗法的全球领先企业。公司专有的间充质谱系细胞疗法技术平台所开发的疗法，通过释放抗炎因子来对抗和调节免疫系统的多个效应通路，从而显著减轻炎症反应，进而有效对抗严重的炎症。

Mesoblast公司的^Ryoncil® （remestemcel-L-rknd）是首个获得FDA批准的间充质干细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。请访问www.ryoncil.com查看完整的处方信息。

Mesoblast致力于基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台，开发针对不同适应症的更多细胞疗法^。Ryoncil®正在开发用于治疗其他炎症性疾病，包括成人SR-aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病。Rexlemestrocel-L正在开发用于治疗心力衰竭和慢性腰痛。公司已在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系。

关于Mesoblast的知识产权： Mesoblast拥有强大而广泛的全球知识产权组合，已授权或正在申请的专利超过1000项，涵盖间充质干细胞的物质组成、制造方法和适应症。这些已授权和正在申请的专利在所有主要市场提供至少到2044年的商业保护。

关于Mesoblast的生产：公司专有的生产工艺可生产工业规模的、冷冻保存的、即用型的细胞药物。这些细胞疗法符合明确的药物释放标准，计划面向全球患者提供。

Mesoblast 在澳大利亚、美国和新加坡设有分支机构，并在澳大利亚证券交易所 (MSB) 和纳斯达克 (MESO) 上市。更多信息，请访问www.mesoblast.com 、LinkedIn：Mesoblast Limited 和 X：@Mesoblast。

关于血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）
骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）开展严谨的多中心临床试验，这些试验具有极高的科学价值，旨在提高接受造血干细胞移植和/或细胞疗法患者的生存率。BMT CTN已在超过125个移植中心完成了52项II期和III期临床试验的受试者招募，共纳入超过16,600名研究参与者。BMT CTN由美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家心肺血液研究所（NHLBI）和国家癌症研究所（NCI）资助，并由19个核心移植中心/联盟、国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）、国家骨髓捐献者计划（NMDP）以及临床研究机构Emmes公司共同合作开展。CIBMTR是NMDP与威斯康星医学院（MCW）的合作研究项目。自2001年以来，MCW、NMDP和Emmes公司一直作为BMT CTN的数据和协调中心，为BMT CTN提供研究支持。有关BMT CTN的更多信息，请访问www.bmtctn.net

关于^NMDP®
在NMDP ^SM ，我们相信每个人都掌握着治愈血液癌症和疾病的关键。作为细胞治疗领域的全球非营利组织领导者，NMDP致力于在研究人员和支持者之间建立至关重要的联系，以激励行动并加速创新，从而找到拯救生命的疗法。借助来自全球最多元化的造血干细胞库的捐献者以及我们广泛的移植合作伙伴、医生和护理人员网络，我们正在扩大治疗的覆盖范围，使每位患者都能获得拯救生命的细胞疗法。NMDP，寻找疗法，拯救生命。了解更多信息，请访问nmdp.org 。

关于威斯康星医学院（MCW）
威斯康星医学院（MCW）的历史可以追溯到1893年，致力于在教育、患者护理、研究和社区服务方面引领卓越。MCW在密尔沃基、绿湾和威斯康星州中部设有医学院和研究生院，拥有超过1500名学生。MCW药学院于2017年成立。作为国家级重要研究中心，MCW是密尔沃基都市区最大的研究机构，也是威斯康星州第二大研究机构。过去十年，MCW教职员工获得了超过15亿美元的外部资助，用于研究、教学、培训及相关用途。这其中包括来自美国国立卫生研究院（NIH）的极具竞争力的研究和培训奖项。MCW教职员工每年指导或参与超过3100项研究，包括临床试验。此外，超过1800名医生为超过280万名患者提供几乎所有医学专科的医疗服务。它在造血干细胞移植和细胞治疗领域有着悠久的历史，包括自 1972 年以来一直运营着移植和细胞治疗结果登记处，并促进相关研究。

关于^CIBMTR®
国际血液和骨髓移植研究中心⁽ CIBMTR® ⁾是由位于明尼阿波利斯的美国国家骨髓^捐献者发展计划 (NMDP) 和位于密尔沃基的威斯康星医学院 (MCW) 共同成立的非营利性研究合作机构。CIBMTR 与全球科学界合作，致力于提高患者的生存率和生活质量。CIBMTR 凭借其科学和统计学专业知识、庞大的中心网络以及独特的长期临床数据数据库，为超过 68 万名接受过造血干细胞移植和其他细胞疗法的患者提供关键的观察性和干预性研究支持。了解更多信息，请访问cibmtr.org。CIBMTR的资金来源包括美国国家癌症研究所、美国国家心肺血液研究所、美国国家过敏症和传染病研究所、美国卫生资源和服务管理局、美国海军研究办公室、行业赞助商、威斯康星医学院和美国国家骨髓捐献者发展计划 (NMDP)。

关于艾美斯
Emmes Group是一家专注于技术和人工智能的合同研究组织（CRO），致力于推进和革新临床研究，以改善患者疗效。公司前身Emmes，成立于47年前，曾是美国政府值得信赖的临床研究合作伙伴。如今，Emmes Group已发展成为一家全球性全方位服务CRO，业务遍及全球72个国家，与政府机构、公私合作项目和生物制药创新企业开展合作。目前，Emmes Group由New Mountain Capital全资拥有，正引领临床研究的未来发展，并将改变生命的疗法带给更多患者。在这里，人类智慧与人工智能完美融合。了解更多信息，请访问www.theemmesgroup.com。

参考文献/脚注

1. Jagasia M 等。鲁索替尼治疗类固醇难治性急性 GVHD (REACH1)：一项多中心、开放标签的 II 期试验。Blood . 2020 年 5 月 14 日；135(20): 1739–1749
2. Abedin S 等。类固醇难治性急性移植物抗宿主病中鲁索替尼耐药或不耐受——一项真实世界结果分析。 《英国血液学杂志》 ，2021；195：429–43
3. Zeiser R 等。鲁索替尼治疗糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病。 《新英格兰医学杂志》2020;382:1800-1810
4. Kurtzberg J 等。Ryoncil (Remestemcel-L) 用于青少年和成人 SR-aGvHD 的三线治疗 [海报展示]。2025 年美国移植和细胞治疗学会 (ASTCT) 和血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR) 联合举办的移植和细胞治疗会议。

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