Gain Therapeutics 在2025神经科学大会展示其临床前GT-02287数据

GT-02287 可降低 MPP+ 处理的大鼠多巴胺能神经元的线粒体应激并增强其存活率。

GT-02287 可降低 MIRO1 的染色强度，表明在 α-突触核蛋白诱导的小鼠帕金森病模型中线粒体健康状况得到改善。

GT-02287 通过促进 GCase 向线粒体的转运，改善携带 GBA1 突变的患者来源成纤维细胞的线粒体功能。

马里兰州贝塞斯达，2025年11月20日（GLOBE NEWSWIRE）—— 专注于发现和开发下一代变构小分子疗法的临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（简称“Gain”或“公司”）今日宣布，公司在2025年11月15^日至^19日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的神经科学学会年会（Neuroscience 2025）上发表了海报展示。该海报概述了来自三个临床前模型的新证据，这些证据支持公司主要候选药物GT-02287的作用机制，即促进葡糖脑苷脂酶（GCase）向线粒体和溶酶体的转运，从而支持其作为帕金森病（PD）疾病修饰疗法的潜力。

“我们对在2025年神经科学大会上公布的临床前数据感到非常鼓舞。这些数据不仅进一步完善了我们已有的强有力的临床前资料，而且我们相信它们还进一步阐明了GT-02287的作用机制，并表明它在由葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能障碍引起的疾病级联反应中发挥作用，”Gain公司高级研究副总裁Joanne Taylor博士评论道。“重要的是，我们将继续加深对GCase介导的帕金森病病理学相互作用的理解，以及GCase增强在维持线粒体和溶酶体健康方面所起的作用。”

Gain公司总裁兼首席执行官Gene Mack补充道：“随着越来越多的临床前证据表明GT-02287对帕金森病生物学具有广泛的神经保护作用，我们对GT-02287的信心也日益增强。在2025年神经科学大会上公布的新数据表明，GT-02287对线粒体健康有直接影响，这曾是帕金森病研究人员尚未解答的问题，即GT-02287在多巴胺能神经元中的作用机制。这一发现也进一步证实了此前报道的GT-02287对其他重要神经元细胞区室（例如溶酶体和内质网）的有益作用，我们认为这些区室对于在帕金森病患者中实现广泛的神经保护至关重要。”

麦克先生继续说道：“我们期待着在即将到来的 90 天分析中，看到我们在临床前研究和健康志愿者身上观察到的相关通路异常的影响如何转化为帕金森病患者的情况，该分析将包括脑脊液和血液中的生物标志物活性。”

题为“GT-02287，一种溶酶体酶葡糖脑苷脂酶 (GCase) 的小分子变构调节剂，也会影响线粒体水平的 GCase”的海报由 Joanne Taylor 博士现场展示。该海报详细介绍了三种不同的模型。

在用 MPP+（一种通过抑制线粒体复合物 I 诱导线粒体损伤的线粒体毒素）处理的培养大鼠中脑多巴胺能神经元中，GT-02287 减少了线粒体活性氧，并阻止了细胞色素 C 的释放（一种程序性细胞死亡信号），从而减轻了线粒体应激并促进了神经元存活。

在小鼠帕金森病模型中，将 α-突触核蛋白预形成的纤维注射到纹状体中，GT-02287 降低了黑质中线粒体蛋白 MIRO1 的染色，MIRO1 是去极化线粒体的标志物，注定要进行线粒体自噬。

在携带严重 L444P GBA1 突变的患者来源成纤维细胞中，GT-02287 提高了线粒体 GCase 水平，增强了线粒体复合物 I 的活性，并改善了线粒体膜电位。

这些研究结果共同表明，GT-02287 通过促进 GCase 向线粒体的运输来改善线粒体功能。

在公司网站的科学与技术部分，您可以找到在 2025 年神经科学大会上展示的海报的 PDF 文件，网址为https://gaintherapeutics.com/science-and-technology/posters 。

关于 GT-02287
Gain Therapeutics公司的主导候选药物GT-02287正处于临床开发阶段，用于治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病（PD）。这种口服、可穿透血脑屏障的小分子药物是一种变构酶调节剂，能够恢复溶酶体酶葡糖脑苷脂酶（GCase）的功能。GCase的功能受损是由于GBA1基因突变（帕金森病最常见的遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素所致。在帕金森病的临床前模型中，GT-02287能够恢复GCase的酶活性，减轻内质网应激、溶酶体和线粒体病变、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并降低血浆神经丝轻链（NfL）水平——NfL是神经退行性疾病的生物标志物。在 GBA1-PD 和特发性 PD 的啮齿动物模型中，GT-02287 被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止筑巢等复杂行为出现缺陷。

在 GBA1-PD 和特发性 PD 模型中，令人信服的临床前数据表明，GT-02287 给药后具有疾病修饰作用，这表明 GT-02287 可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

GT-02287 在健康志愿者中进行的 1 期研究结果表明，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预期的治疗范围内，并且在接受临床相关剂量 GT-02287 的患者中，靶点结合情况有所增加，葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性也随之增加。

GT-02287目前正在一项针对伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病患者的1b期临床试验中进行评估。该试验在澳大利亚的7个研究中心招募了受试者，其主要终点是评估帕金森病患者接受GT-02287治疗3个月后的安全性和耐受性。早期探索性终点的观察结果表明，GT-02287具有疾病改善作用，这与所提出的作用机制以及在临床前体内模型中观察到的结果一致。近期启动的1b期研究扩展阶段允许受试者继续接受GT-02287治疗，总疗程最长可达12个月。

Gain 的帕金森病领先项目在其早期发展阶段就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会 (GBA) 的资助，以及由欧盟“地平线 2020”研究计划和瑞士创新署 (Innosuisse) 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发。Gain 的主要候选药物 GT-02287 目前正在一项 1b 期临床试验中评估其治疗伴或不伴 GBA1 基因突变的帕金森病的疗效。GT-02287 在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜在疗效。Gain 还拥有多个尚未公开的临床前资产，这些资产针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain公司独创的方法能够发现新型变构小分子调节剂，这些调节剂可以恢复或破坏蛋白质功能。凭借其高度先进的Magellan™平台，Gain公司正在加速药物研发，并为包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤在内的无法治愈或难以治愈的疾病开发出新的疾病修饰疗法。

前瞻性声明
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投资者：
Gain Therapeutics, Inc.
阿帕尔·查谟
投资者关系和公共关系经理
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LifeSci Advisors LLC
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常务董事
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